希少疾患に向き合う、特別なアプローチ：乳児ボツリヌス症の赤ちゃんを救う | 武田薬品

この薬を1ロット製造するには、健康な成人ドナー約30人から血漿を採取する必要があり、ドナーのボツリヌス菌に対する抗体を基準に特別に選定されています。採取された血漿は、5年ごとに、カリフォルニアハイウェイパトロールに護衛された搬送トラックでタケダのロサンゼルス工場へと運ばれます。

^{ハイウェイパトロールに護衛され、ドナーから提供された「液体の黄金」とも呼ばれる血漿がタケダの工場に到着。ここでヒト免疫グロブリン製剤となります。}

８番目のロット完成当時プラズマ デライブド セラピーズ ビジネスユニット プレジデントだったジャイルズ・プラットフォードは、血漿提供の意義を次のように説明します。「私たちは血漿を『liquid gold（黄金のように貴重な液体の意）』と称することがあります。血漿ドナーの寛大な協力こそが、乳児ボツリヌス症のような希少疾患や重篤な症状を持つ患者さんの健やかで充実した暮らしの鍵になるのです」

ドナーの献身同様に、製造チームが持つ熱意と専門性も極めて重要です。プラットフォードは次のように続けました。「血漿を医薬品に仕上げるには長く複雑な工程が必要で、専門家チームの丁寧な管理が欠かせません。私たちは、患者さんを第一とし、重要な公衆衛生ニーズに官民で継続的に連携して応えていくという使命において、この薬の製造を極めて重要な取り組みと捉えています」

血漿成分ドナーでもあり、CDPHのボツリヌス リファレンス ユニットを率いるジェイソン・バラシュさんは、乳児ボツリヌス症から回復した患者さんとその家族からの溢れんばかりの感謝について語りました。元患者さんやその家族から送られた体験談や写真、手紙は、血漿成分ドナーが見られるよう、CDPHによって『サンキューブック』にまとめられています。「どんなに屈強で冷静沈着な人も、この本を読めば涙を流すでしょう。ここで語られているストーリーも、写真も、本当に胸を打つものです」