T-CiRA Joint Programの先天性筋疾患に対するゲノム編集遺伝子治療法開発プロジェクトの研究成果が、2020年3月13日に英国科学誌「Nature Communications」にオンライン公開されました。

T-CiRA Joint Programの先天性筋疾患に対するゲノム編集遺伝子治療法開発プロジェクトの研究成果が、2020年3月13日に英国科学誌「Nature Communications」にオンライン公開されました。

また、CiRAのプレスリリースにも掲載されました。

Paper Details

• Journal: Nature Communications
• Title: Extracellular nanovesicles for packaging of CRISPR-Cas9 protein and sgRNA to induce therapeutic exon skipping
• Authors: Peter Gee^1,2,3, Mandy S.Y. Lung¹, Yuya Okuzaki¹, Noriko Sasakawa¹, Takahiro Iguchi¹, Yukimasa Makita^3,4, Hiroyuki Hozumi^3,4, Yasutomo Miura¹, Lucy F. Yang¹, Mio Iwasaki¹, Xiou H. Wang¹, Matthew A. Waller¹, Nanako Shirai¹, Yasuko O. Abe¹, Yoko Fujita⁵, Kei Watanabe¹, Akihiro Kagita¹, Kumiko A. Iwabuchi^1,3, Masahiko Yasuda⁶, Huaigeng Xu¹, Takeshi Noda⁵, Jun Komano^7,8, Hidetoshi Sakurai¹, Naoto Inukai^3,4, and Akitsu Hotta^1,2,3
• Author Affiliations:

1 Center for iPS Cell Research and Application (CiRA), Kyoto University, Kyoto, Japan

2 Institute for Integrated Cell-Material Sciences (iCeMS), Kyoto University, Kyoto, Japan

3 Takeda-CiRA Joint Program (T-CiRA), Kanagawa, Japan

4 T-CiRA Discovery, Takeda Pharmaceutical Company Limited, Kanagawa, Japan

5 Laboratory of Ultrastructural Virology, Institute for Frontier Life and Medical Sciences, Kyoto University, Kyoto, Japan

6 Pathology Analysis Center, Central Institute for Experimental Animals, Kanagawa, Japan

7 Department of Clinical Laboratory, Nagoya Medical Center, Nagoya, Japan

8 Present address: Department of Infection Control, Osaka University of Pharmaceutical Sciences, Osaka, Japan