重点領域：希少疾患 | 武田薬品
希少疾患
私たちは、希少疾患領域において、希少疾患コミュニティに寄り添いながら、ペイシェントジャーニーの一つひとつの段階で意義ある変化を生み出しています。
患者さんことを第一に考えに、私たちの希少疾患領域における治療薬および開発パイプラインは、高いアンメット・メディカル・ニーズへの対応と、治療アウトカムの改善を目指して設計されています。私たちの希少疾患領域における重点分野は、遺伝性血管性浮腫（HAE）、血液疾患、ライソゾーム蓄積症（LSD）、移植、ニューロサイエンス、免疫介在性疾患および原発性免疫不全疾患、タンパク質欠乏症、免疫疾患ならびに消化器系・炎症性疾患にわたります。
希少疾患コミュニティの皆さまとともに、私たちは希少疾患領域で達成できる進歩に希望を抱いています。なぜなら、私たちは患者さんと介護者の方々に対して、答えと、より明るい未来へ進むための道筋を示すことができると考えているからです。
希少出血性疾患
私たちは、長年に受け継がれてきた価値観を指針とし、血液疾患および出血性疾患のコミュニティにおけるアンメットニーズに応える革新的な治療法とソリューションの開拓に尽力しています。血液領域を含む幅広い革新的医薬品ポートフォリオへの投資を継続し、既存治療の最適化と適用拡大を進めることで、患者さんがより制約の少ない生活を送れるよう支援しています。
疾患領域
血友病
フォン・ヴィレブランド病
血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）
免疫性血小板減少症（ITP）
希少免疫疾患
アレルギーおよび免疫領域における治療選択肢の進展に向け、数十年にわたる科学研究とイノベーションを重ねてきた実績を基盤に、私たちは希少疾患コミュニティの皆さまと積極的に連携し、患者さんの変化するニーズを最優先に取り組んでいます。さまざまな希少血管性浮腫、免疫介在性疾患、原発性免疫不全症の患者さん一人ひとりに合わせた医療の実現を目指し、世代を超えて存在するアンメットニーズに対応するとともに、診断までの時間短縮と、公平な医療アクセスの確保に努めています。
疾患領域
- 遺伝性血管性浮腫（HAE）
- 免疫不全症
- 希少自己免疫疾患
- 低アルブミン血症および低血液量（循環血液量減少）
- 重症先天性プロテインC欠乏症
- プロトロンビン欠乏症
- α1アンチトリプシン欠乏症（AATD）
- 好酸球性食道炎（EoE）
- 慢性炎症性脱髄性多発神経炎（CIDP）
- 多巣性運動ニューロパチー（MMN）
ライソゾーム蓄積症（LSD）
LSD領域における私たちの強みは、患者さんを第一に考えるアプローチに根ざしています。支援するすべての患者さんが尊重され、ペイシェントジャーニーに沿って適切なサポートを受けられるよう取り組んでいます。医療従事者および患者支援団体と緊密に連携し、治療戦略に関する理解を深め、疾患マネジメントの向上を図るとともに、科学的知見の共有を推進しています。これらはすべて、診断に至るプロセスの改善という共通の目標のためです。
疾患領域
- ハンター症候群
- ファブリー病
- ゴーシェ病
移植後サイトメガロウイルス（CMV）
私たちの移植コミュニティへのコミットメントは、移植後CMV感染症の管理の複雑さに対する深い理解に支えられています。移植後ケアの取り組みを支援するとともに、コミュニティのニーズを、移植後の生活を維持し、さらに改善するために役立つ科学へとつなげていくことで、CMVの患者さんを支えていきます。
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