米国におけるADZYNMA®（遺伝子組換え ADAMTS13-krhn）に関するアップデートについて | 武田薬品

2026年8月24日（米国時間）に更新 （初回掲載日：2025年11月21日）

当社は、患者さんの健康と安全を最優先事項と位置づけており、米国食品医薬品局（FDA）の方針に沿って、ADZYNMA®（一般名：遺伝子組換え ADAMTS13-krhn）の米国の添付文書をこのたび改訂し、ADAMTS13に対する中和抗体の発現リスクに関する枠組み警告（Boxed Warning）を追加しました。警告内容は以下の通りです。

「ADZYNMAの投与を受けた患者において、死亡を含む重篤な転帰を伴うADAMTS13中和抗体の発現が報告されています。中和抗体の発現により、遺伝子組換えまたは血漿由来ADAMTS13製剤に対する反応が低下、あるいは消失する可能性があります。医療関係者は、すべての患者についてADAMTS13活性およびADAMTS13中和抗体の発現を注意深くモニタリングする必要があります。」

ADZYNMAは、2023年11月にFDAにより承認された先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）治療における、病気の根本原因に対する唯一の成人および小児患者さんの遺伝子組換えADAMTS13酵素補充療法です。

cTTP患者さんを対象としたピボタル臨床試験では中和抗体の発現は認められませんでした。一方で、ADZYNMA承認後の使用において、中和抗体の発現が報告されています。中和抗体の発現は酵素補充療法において認識されている潜在的なリスクであり、ADZYNMAのこれまでの米国添付文書にも、投与後の中和抗体発現リスクについて「警告および使用上の注意（Warnings and Precautions）」として記載されていました。なお、ADZYNMAの安全性・有効性プロファイルに変更はありません。

cTTPは、急性イベントや消耗性の慢性症状、あるいは血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）関連の症状を呈し得る極めて稀な慢性の血液凝固障害です。^1,2未治療のまま経過すると、急性のTTPイベントの死亡率は90%を超えます。³

ADZYNMAに関してご質問やご懸念のある患者さんは、主治医などの医療関係者にご相談くださいますようお願いいたします。

本件に関する詳細についてはこちらをご覧ください。