オーゼイフルを米国で発売、ナルコレプシータイプ1治療薬 | 武田薬品

• ナルコレプシータイプ1（NT1）とともに生きる米国の成人患者さんに対し、個々の症状ではなく疾患そのものの治療を目的とした、新しい作用機序の治療薬であるオーゼイフルの処方が可能に
• オーゼイフルは、NT1を引き起こす原因となるオレキシン欠乏に対処するよう設計されており、NT1の治療のあり方を変える可能性を有する

当社は、2026年11月12日（米国時間）、成人のナルコレプシータイプ1（情動脱力発作を伴うナルコレプシー、以下「NT1」）の治療薬として、オーゼイフル™（一般名：オベポレクストン、以下「本剤」）を米国において発売したことをお知らせします。これにより、米国では、医師の処方により本剤を使用することが可能になります。本剤は、初の経口オレキシン2受容体（OX2R）選択的作動薬であり、NT1を引き起こす原因となるオレキシン欠乏に対処するよう設計されています。

NT1はオレキシンの欠乏によって引き起こされ、その影響が24時間にわたって続くため、日中の眠気だけでなく、患者さんが一日をどのように計画し、生活のさまざまな場面にどう向き合うかにも影響を及ぼすことがあります。他の人が意識せずに行えることでも、NT1の患者さんにとっては、一日を過ごすために入念な計画や判断、調整を重ねることが必要となる場合があります。今回、個々の症状ではなく、疾患の原因となるオレキシン欠乏に着目し、疾患そのものに働きかける治療が、米国のNT1とともに生きる患者さんの新たな治療選択肢に初めて加わることになります。

本剤の第3相臨床開発プログラムにおける米国の治験責任医師であるEmmanuel Mignot医学博士は、「臨床試験で得られたデータを、今後は実際の診療に生かしていくことができます。患者さん一人ひとりの症状や、新たな治療の選択肢がその方にとってどのような意味を持ち得るかについて、患者さんとあらためて対話を始められると考えています」と述べています。

当社のU.S.ビジネス ユニット プレジデントのロンダ・パチェコは、「私たちは、患者さんに意義のある変化をもたらす可能性のある節目を目指して、長年にわたり取り組んできました。新しい作用機序の本剤を、米国のNT1とともに生きる患者さんにお届けできることは、まさにそうした節目の一つです。この日を迎えられたことを誇りに思うとともに、次のステップとして、本剤を処方された患者さんの治療とアクセスの支援にも同様に注力してまいります」と述べています。

米国において、本剤は医師などの医療従事者の処方により使用され、専門薬局であるAccredoを通じて全米で調剤されます。また、当社は、本剤を処方された成人の患者さんのうち一定の条件を満たす方が治療を開始できるよう、保険適用に関する手続きの理解や、利用可能な支援制度への案内などを含む患者支援プログラムを提供しています。

ナルコレプシータイプ1について

NT1は、オレキシンの欠乏によって引き起こされる希少かつ慢性の神経疾患であり、世界で推定300万人、米国では推定12万人が罹患しています。NT1は、日中の過度の眠気、情動脱力発作（カタプレキシー：突然の筋緊張の消失）、認知機能に関する症状、および夜間睡眠の分断を特徴とし、仕事、学業、社会的な交流を含む日常生活に深刻な影響を及ぼすことがあります。 治療を受けているNT1の患者さんの半数以上で、症状が続いているとされています。また、NT1は十分に診断されていない疾患でもあり、米国で診断を受けている患者さんは推定50%にとどまり、診断までに平均10年を要することもあります。この背景には、他の睡眠・覚醒障害や併存疾患との症状の重複や、簡便に使用できる診断ツールが限られていることなどがあります。当社は、NT1のより早期の発見および鑑別に役立つバイオマーカーやデジタルツールの開発を通じて、これらの課題への対応に取り組んでいます。

オーゼイフル（一般名：オベポレクストン）について

本剤は経口のOX2R選択的作動薬であり、OX2Rを選択的に刺激することでオレキシンシグナルの低下を回復させ、NT1を引き起こす原因となるオレキシン欠乏に対処します。本剤は、OX2Rを活性化することにより、覚醒を促進し、カタプレキシーを含む異常なレム（急速眼球運動：REM）睡眠に関連する現象を軽減するよう設計されており、承認された効能又は効果の通り、臨床試験で評価された日中および夜間にわたるさまざまな症状に対応します。主な副作用として、不眠症、尿意切迫、頻尿および唾液分泌過多が報告されています。 米国食品医薬品局（FDA）は、2026年8月、規制物質としての分類を条件として本剤を承認しました。その後、本剤はスケジュールIV規制物質（CIV）に分類されました。

武田薬品のオレキシンフランチャイズについて

当社は、前臨床および臨床段階にある開発中のオレキシン作動薬を戦略的に取りそろえたポートフォリオにより、複数の睡眠・覚醒障害や、呼吸、気分、代謝といったオレキシンが関与するその他の疾患領域に取り組む、オレキシンサイエンスのリーディングカンパニーです。オベポレクストンは、当社のオレキシンフランチャイズにおける主要なOX2R選択的作動薬であり、NT1の治療薬として、中国、日本および米国において承認されています。TAK-360は当社のオレキシンフランチャイズにおける次世代の経口OX2R作動薬であり、NT1、ナルコレプシータイプ2および特発性過眠症の患者さんを対象として開発を進めています。さらに、TAK-495を含む追加のオレキシン受容体作動薬の開発にも取り組んでいます。

武田薬品について

武田薬品工業株式会社（TSE: 4502/NYSE: TAK）は、世界中の人々の健康と、輝かしい未来に貢献することを目指しています。消化器系・炎症性疾患、希少疾患、血漿分画製剤、オンコロジー（がん）、ニューロサイエンス（神経精神疾患）、ワクチンといった主要な疾患領域および事業分野において、革新的な医薬品の創出に向けて取り組んでいます。パートナーとともに、強固かつ多様なパイプラインを構築することで新たな治療選択肢をお届けし、患者さんの生活の質の向上に貢献できるよう活動しています。武田薬品は、日本に本社を置き、自らの企業理念に基づき患者さんを中心に考えるというバリュー（価値観）を根幹とする、研究開発型のバイオ医薬品のリーディングカンパニーです。2世紀以上にわたり形作られてきた価値観に基づき、社会における存在意義（パーパス）を果たすため、約80の国と地域で活動しています。詳細については、https://www.takeda.com/jp/をご覧ください。

米国における効能・効果

本剤は、成人のナルコレプシータイプ1（情動脱力発作を伴うナルコレプシー）の患者さんの治療を効能・効果としています。

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医療情報

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