オーゼイフル錠、ナルコレプシータイプ1治療薬として日本で承認｜武田薬品

• 武田薬品が日本の研究所で創製したオーゼイフル®錠は、個々の症状の管理にとどまらず、ナルコレプシータイプ1（NT1）とともに生きる患者さんの治療のあり方を変える可能性を有する

• 第3相臨床試験において評価されたNT1の各症状にわたり、プラセボと比較して統計学的に有意で、かつ臨床的に意義のある改善を示した

• 本承認は、オーゼイフル®錠が世界で取得した3つ目の承認となるマイルストーン

当社は、本日、「オーゼイフル®錠0.5 mg/同錠1 mg/同錠2 mg（一般名：オベポレクストン、以下「本剤」）について、ナルコレプシータイプ1（以下「NT1」）を効能又は効果として、厚生労働省より製造販売承認を取得しましたのでお知らせします。初のオレキシン2受容体（OX2R）選択的作動薬である本剤は、日本において、NT1に伴う個々の症状の管理ではなく、疾患そのものの治療を適応として承認された唯一の医薬品です。本剤は、武田薬品が日本の研究所において創製した、新しい作用機序をもつ医薬品です。当社は、本剤を一日でも早く患者さんにお届けできるよう、発売に向けた準備を進めています。

当社の代表取締役社長 CEOのジュリー・キムは、「初のOX2R選択的作動薬の創製は、日本発のサイエンスが、NT1とともに生きる世界中の人々に新たな希望をもたらすことを示す成果です。本剤は、NT1治療のあり方を変える可能性を有しています。これは、当社の幅広いオレキシン戦略の具現化の第一歩を示すものであり、科学的イノベーションが患者さんに新たな可能性をもたらすとともに、武田薬品の将来の成長にもつながり得ることを示しています」と述べています。

NT1はオレキシンの欠乏によって引き起こされる慢性かつ希少な神経疾患です。NT1の患者さんは、日中の過度の眠気、情動脱力発作（カタプレキシー：突然の筋緊張の消失）、夜間睡眠の分断、睡眠麻痺、幻覚、認知機能に関する症状など、日中および夜間にわたるさまざまな症状を経験します。24時間にわたって影響するこの疾患は、仕事、学業、社会的な交流を含む、患者さんの日常生活の多くの側面に深刻な影響を及ぼすことがあります。こうした大きな影響があるにもかかわらず、認知度の低さや症状の複雑さが誤診につながることがあり、診断までに平均で10年以上の期間を要することもあります。なお、NT1の症状の範囲および重症度は、患者さんによって異なることがあります。

東京医科大学 睡眠学講座 教授の井上 雄一先生は、「NT1は、24時間にわたって患者さんの生活に大きな影響を及ぼす疾患です。これまでの治療は主に個々の症状の管理を目的として行われてきました。近年、ナルコレプシーの病態に関する理解が進み、新たな治療アプローチの開発も進展しています。今後、患者さん一人ひとりに適した治療選択肢が広がることを期待しています」と述べています。

本承認は、グローバル第3相臨床試験であるFirstLight（TAK-861-3001）およびRadiantLight（TAK-861-3002）を含む包括的な臨床開発プログラムに基づいています。これらの試験では、オベポレクストンが本疾患の各症状にわたって統計学的に有意な改善をもたらすことが示されました。これには、日中の過度の眠気、カタプレキシーおよび臨床試験で評価されたその他の副次的指標における改善が含まれます。オベポレクストンは、これまでの臨床試験を通じて一貫した安全性プロファイルを示しました。主な有害事象は、不眠症、尿意切迫、頻尿および唾液分泌過多でした。グローバル第3相臨床試験結果の詳細はこちらをご覧ください。

当社のジャパン ファーマ ビジネス ユニット プレジデントの宮柱 明日香は、「NT1発症の原因となるオレキシン欠乏を標的とする治療法を見出すという、これまで誰も成し得なかった科学的ブレークスルーを実現するために、たゆまぬ努力を重ねてきた日本の研究者に深く敬意を表します。バイオ医薬品企業が、自社で創製・開発し、そして上市まで手がけ、世界中の仲間、医療従事者、そして患者団体の皆さんとともに、この日本発の新しい治療選択肢を患者さんにお届けできることを誇りに思います」と述べています。

今回の厚生労働省による承認は、本剤が世界で取得した3つ目の承認となります。本剤は、中国および米国でもNT1の治療を適応として承認されており、米国では現在、米国麻薬取締局（DEA）による審査手続き中です。他の国・地域における追加の承認申請手続も進行中です。

オーゼイフル®錠（一般名：オベポレクストン）について

本剤は経口のOX2R選択的作動薬であり、OX2Rを選択的に刺激することでオレキシンシグナルの低下を回復させ、NT1を引き起こす原因となるオレキシン欠乏に対処します。本剤は、OX2Rを活性化することにより、覚醒を促進し、カタプレキシーを含む異常なレム（急速眼球運動：REM）睡眠に関連する現象を軽減するよう設計されており、承認された効能又は効果の通り、臨床試験で評価された日中および夜間にわたるさまざまな症状に対応します。

武田薬品のオレキシンフランチャイズについて

当社は、前臨床および臨床段階にある開発中のオレキシン作動薬を戦略的に取りそろえたポートフォリオにより、複数の睡眠・覚醒障害や、呼吸、気分、代謝といったオレキシンが関与するその他の疾患領域に取り組む、オレキシンサイエンスのリーディングカンパニーです。オベポレクストンは、当社のオレキシンフランチャイズにおける主要なOX2R選択的作動薬であり、中国において、NT1を有する16歳以上の青年および成人の治療薬として、また米国および日本において、成人のNT1の治療薬として承認されました。また、TAK-360は当社のオレキシンフランチャイズにおける次世代の経口OX2R作動薬であり、NT1、ナルコレプシータイプ2および特発性過眠症の患者さんを対象として開発を進めています。さらに、TAK-495を含む追加のオレキシン受容体作動薬の開発にも取り組んでいます。

武田薬品について

武田薬品工業株式会社（TSE: 4502/NYSE: TAK）は、世界中の人々の健康と、輝かしい未来に貢献することを目指しています。消化器系・炎症性疾患、希少疾患、血漿分画製剤、オンコロジー（がん）、ニューロサイエンス（神経精神疾患）、ワクチンといった主要な疾患領域および事業分野において、革新的な医薬品の創出に向けて取り組んでいます。パートナーとともに、強固かつ多様なパイプラインを構築することで新たな治療選択肢をお届けし、患者さんの生活の質の向上に貢献できるよう活動しています。武田薬品は、日本に本社を置き、自らの企業理念に基づき患者さんを中心に考えるというバリュー（価値観）を根幹とする、研究開発型のバイオ医薬品のリーディングカンパニーです。2世紀以上にわたり形作られてきた価値観に基づき、社会における存在意義（パーパス）を果たすため、約80の国と地域で活動しています。詳細については、https://www.takeda.com/jp/をご覧ください。

日本における製品概要

製品名

オーゼイフル錠0.5mg

オーゼイフル錠1mg

オーゼイフル錠2mg

一般名

オベポレクストン

効能又は効果

ナルコレプシータイプ1

用法及び用量

通常、成人にはオベポレクストンとして1mgを1日2回経口投与する。起床時に1回目の投与を行い、3時間から5時間後に2回目の投与を行う。なお、忍容性に問題がなく、十分な効果が認められない場合に限り、2mgを1日2回に増量することができる。

問い合わせ先

投資家関係問い合わせ先

Christopher O'Reilly

[email protected]

報道関係問い合わせ先

多田 毅（東京）

[email protected]

Rachel Wallace（ボストン）

[email protected]

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