米国食品医薬品局によるナルコレプシータイプ1に対するファースト・イン・クラスの治療薬となる 可能性を有するoveporexton（TAK-861）の新薬承認申請受理および優先審査指定について｜武田薬品

• 米国食品医薬品局による今回の受理は、ナルコレプシータイプ1の患者さんにとって新たな治療選択肢への重要な進展
• oveporextonは、ナルコレプシータイプ1を引き起こすオレキシン欠乏に対処するよう設計されたオレキシン作動薬
• 処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）に基づく審査終了目標日は、2026年暦年第3四半期（2026年7－9月）

当社は、このたび、米国食品医薬品局（FDA）が、ナルコレプシータイプ1（NT1）を対象としたoveporexton（TAK‑861）の新薬承認申請（NDA）を受理し、優先審査に指定したことをお知らせします。oveporextonは、NT1を引き起こすオレキシンシグナルの低下に着目し、その回復を目指して設計された経口のオレキシン2受容体（OX2R）選択的作動薬です。FDAは、処方薬ユーザーフィー法（Prescription Drug User Fee Act; PDUFA）に基づく審査終了目標日を2026年暦年第3四半期（2026年7－9月）に設定しています。当社は承認された場合、初のオレキシン作動薬治療となる本剤をNT1の患者さんに届ける取り組みを順調に進めています。

NT1は、オレキシンの欠乏により発症する慢性かつまれな神経疾患で、日中の過度の眠気や情動脱力発作（カタプレキシー）を特徴とします。これにより、身体的・認知的・心理社会的な側面に幅広い影響が生じ、就労や学業、社会的な関わりなど、生活のさまざまな場面に深刻な影響を及ぼすことがあります。既存の治療選択肢があるものの、多くのNT1の患者さんが依然として症状を抱えており、日常生活全般に大きな制約を受けています。

当社のリサーチ＆デベロップメント プレジデントであるアンドリュー・プランプは、「FDAによるNDA受理は、NT1の患者さんにとって重要なマイルストーンです。NT1の患者さんでは未だ満たされない医療ニーズが存在し、NT1 を引き起こすオレキシン欠乏を標的として、オレキシンシグナルの回復を目指す新しい治療アプローチが本来届けられるべきであると私たちは考えています。今回の進展により、現行の治療パラダイムを変革しうる可能性に一歩近づきました。私たちは、オレキシンサイエンスの先導的な研究を通じて、一日も早くoveporextonを患者さんにお届けできるように取り組んでまいります」と述べています。

本申請は、グローバル第3相臨床試験であるFirstLight（TAK-861-3001）試験およびRadiantLight（TAK-861-3002）試験を含む包括的なデータパッケージに基づいています。これらの試験では、oveporextonが以下の主要な客観的および患者さんによる評価において統計学的に有意かつ臨床的に意義のある改善を示し、さまざまな症状において正常範囲内に近づく改善が認められました。

• 覚醒度
• 日中の過度の眠気
• 情動脱力発作（カタプレキシー）
• 持続的注意力
• 全般的な生活の質（QOL）
• 日常生活機能

第3相臨床試験におけるoveporextonの忍容性は概ね良好であり、安全性プロファイルはこれまでの臨床試験と一貫していました。主な有害事象は不眠、尿意切迫および頻尿でした。（第3相臨床試験の詳細はこちら）

oveporextonはFDAおよび中国国家薬品監督管理局からNT1における日中の過度の眠気の治療に対するブレークスルーセラピーの指定を受けており、日本においては厚生労働省からNT1において先駆的医薬品の指定を受けています。

なお、今回のNDA申請が2026年3月期（2025年度）の通期連結業績予想に与える影響は軽微です。

武田薬品のオレキシンフランチャイズについて

当社は、最も先進的な開発プログラムを通じてオレキシンサイエンスをリードしています。当社が開発中のオレキシン作動薬のポートフォリオは、オレキシンが関与する幅広い疾患領域に貢献できる可能性があります。oveporextonは、当社のオレキシンフランチャイズにおける主要なオレキシン2受容体（OX2R）選択的作動薬であり、現在、NT1を対象として後期臨床開発段階にあります。また、TAK-360は次なる経口OX2R作動薬として、まずはナルコレプシータイプ2（NT2）および特発性過眠症（IH）を対象に開発を進めています。さらに、TAK-495を含む追加のオレキシン作動薬の開発にも取り組んでいます。

武田薬品について

武田薬品工業株式会社（TSE: 4502/NYSE: TAK）は、世界中の人々の健康と、輝かしい未来に貢献することを目指しています。消化器系・炎症性疾患、希少疾患、血漿分画製剤、オンコロジー（がん）、ニューロサイエンス（神経精神疾患）、ワクチンといった主要な疾患領域および事業分野において、革新的な医薬品の創出に向けて取り組んでいます。パートナーとともに、強固かつ多様なパイプラインを構築することで新たな治療選択肢をお届けし、患者さんの生活の質の向上に貢献できるよう活動しています。武田薬品は、日本に本社を置き、自らの企業理念に基づき患者さんを中心に考えるというバリュー（価値観）を根幹とする、研究開発型のバイオ医薬品のリーディングカンパニーです。2世紀以上にわたり形作られてきた価値観に基づき、社会における存在意義（パーパス）を果たすため、約80の国と地域で活動しています。詳細については、https://www.takeda.com/jp/ をご覧ください。

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