米国食品医薬品局による、潰瘍性大腸炎およびクローン病小児患者に対するENTYVIO®（ベドリズマブ）の静脈投与の承認申請受理について

• 承認された場合、ベドリズマブは、中等症から重症の活動期潰瘍性大腸炎（UC）またはクローン病に罹患する、2歳以上の患者さんへの、唯一の腸管選択的治療薬となる
• まだ満たされない治療ニーズが存在する分野に新たな選択肢を提供するという強い決意のもと、ベドリズマブによって小児患者さんにおける治療ギャップに対応できる可能性を追求

当社はこのほど、中等症から重症の活動期潰瘍性大腸炎（UC）およびクローン病に罹患する、2歳以上の小児患者さんへのENTYVIO® (一般名：ベドリズマブ、日本における販売名：エンタイビオ®）の静脈内（IV）投与に対する生物学的製剤承認一部変更申請（sBLA）が米国食品医薬品局（FDA）によって受理されましたので、お知らせします。この申請が承認された場合、ベドリズマブはこのような患者さんにおける唯一の腸管選択的治療薬となる可能性があります。このマイルストン達成は、潰瘍性大腸炎およびクローン病における、いまだ満たされていない治療ニーズへの対応と医療の進展に向けた、当社の強いコミットメントを示しています。FDAは、処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）による審査終了目標日を2027年第1四半期に設定しました。

当社の消化器系・炎症性疾患領域のヘッドでシニアバイスプレジデントを務めるChinwe Ukomadu（MD、PhD）は、「潰瘍性大腸炎やクローン病に罹患する小児患者さんはその先何十年も治療を受けることになる一方で、小児消化器疾患の中でも特に治療が難しい患者集団でもあります。それにも関わらず、治療選択肢は非常に長い間限られた状態にあり、臨床的寛解を達成できる新たな治療方法が求められています。ベドリズマブの有効性および安全性に関しては、10年以上の科学的研究および臨床データが蓄積されています。今回の申請が承認されれば、ベドリズマブIVを通じて、潰瘍性大腸炎およびクローン病の小児患者さんが持つアンメットニーズへの対応を強化できるものと、私たちは確信しています」と述べています。

炎症性腸疾患（IBD）の中でも特に患者数の多い疾患が、潰瘍性大腸炎とクローン病です¹。どちらも寛解と再燃を生涯にわたって繰り返す消化管の炎症性疾患です^2,3。IBD患者さんの約25％が20歳よりも前に初めてIBDと診断されています。また小児の罹患率は世界的に増加傾向にあります^4,5。小児の場合、疾患の範囲が成人患者さんより大きく広がることも少なくありません⁶。当社はエビデンスに基づく治療方法を通じて、こうした立場にある患者さんをサポートすることに真摯に取り組んでいます。

また当社は、中等症から重症の活動期潰瘍性大腸炎またはクローン病に罹患する、2歳以上の小児患者さんへの治療薬として、ベドリズマブIV の製造販売承認申請（MAA）を欧州医薬品庁に提出しています。さらに、今年中にはその他の市場にも承認申請を提出する計画です。sBLAおよびMAAは、潰瘍性大腸炎を対象としたKEPLER試験（NCT: 04779307、EudraCT: 2020-004300-34）およびクローン病を対象とした現在継続中のWEBB試験（NCT: 04779320、EudraCT: 2020-004301-31）という、2歳から17歳の患者さんを対象とした2つの、無作為化、二重盲検、多施設共同の第3相臨床試験によるデータを裏付けとしています。KEPLER試験の主要評価項目は、ベドリズマブ静注後臨床的改善を達成した患者さんにおける54週時点での臨床的寛解の達成です。また、WEBB 試験の主要評価項目は、54週時点での臨床的寛解および内視鏡的改善です^7,8。

ENTYVIO®（ベドリズマブ）について

ベドリズマブは、潰瘍性大腸炎およびクローン病で利用可能な、唯一の腸管選択的生物学的製剤です。ベドリズマブはα4β7インテグリンに特異的に結合し、主として腸管の内皮細胞に発現するMAdCAM-1との相互作用を阻害します⁹。ベドリズマブは、既存治療または抗TNF抗体治療に対して効果不十分、効果減弱、または不耐であった中等症から重症の活動期潰瘍性大腸炎およびクローン病の成人患者さんを対象に、静脈内（IV）投与および皮下（SC）投与として承認されています（承認内容は市場により異なります）^10,11。ベドリズマブIVは、米国および欧州連合を含む80を超える国で販売承認を取得しています。ベドリズマブSCは、米国、欧州連合を含む50を超える国で販売承認を取得しています。世界全体で、ベドリズマブIVおよびSCはこれまでに、累計で190万人・年を超える患者さんに投与されています¹²。

武田薬品について

武田薬品工業株式会社（TSE: 4502/NYSE: TAK）は、世界中の人々の健康と、輝かしい未来に貢献することを目指しています。消化器系・炎症性疾患、希少疾患、血漿分画製剤、オンコロジー（がん）、ニューロサイエンス（神経精神疾患）、ワクチンといった主要な疾患領域および事業分野において、革新的な医薬品の創出に向けて取り組んでいます。パートナーとともに、強固かつ多様なパイプラインを構築することで新たな治療選択肢をお届けし、患者さんの生活の質の向上に貢献できるよう活動しています。武田薬品は、日本に本社を置き、自らの企業理念に基づき患者さんを中心に考えるというバリュー（価値観）を根幹とする、研究開発型のバイオ医薬品のリーディングカンパニーです。2世紀以上にわたり形作られてきた価値観に基づき、社会における存在意義（パーパス）を果たすため、約80の国と地域で活動しています。 詳細についてはhttps://www.takeda.com/jp/をご覧ください。

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将来に関する見通し情報

本ニュースリリース及び本ニュースリリースに関して配布された資料には、武田薬品の見積もり、予測、目標及び計画を含む武田薬品の将来の事業、将来のポジション及び業績に関する将来見通し情報、理念又は見解が含まれています。将来見通し情報は、「目標にする（targets）」、「計画する（plans）」、「信じる（believes）」、「望む（hopes）」、「継続する（continues）」、「期待する（expects）」、「めざす（aims）」、「意図する（intends）」、「確実にする（ensures）」、「だろう（will）」、「かもしれない（may）」、「すべきであろう（should）」、「であろう（would）」、「かもしれない（could）」、「予想される（anticipates）」、「見込む（estimates）」、「予想する（projects）」、「予測する（forecasts）」、「見通し（outlook）」などの用語若しくは同様の表現又はそれらの否定表現を含むことが多いですが、それに限られるものではありません。これら将来見通し情報は、多くの重要な要因に関する前提に基づいており、実際の結果は、将来見通し情報において明示又は暗示された将来の結果とは大きく異なる可能性があります。その重要な要因には、日本及び米国の一般的な経済条件並びに国際貿易関係に関する状況を含む武田薬品のグローバルな事業を取り巻く経済状況、競合製品の出現と開発、税金、関税その他の貿易関連規則を含む関連法規の変更、臨床的成功及び規制当局による判断とその時期の不確実性を含む新製品開発に内在する困難、新製品及び既存製品の商業的成功の不確実性、製造における困難又は遅延、金利及び為替の変動、市場で販売された製品又は候補製品の安全性又は有効性に関するクレーム又は懸念、新規コロナウイルス・パンデミックのような健康危機、温室効果ガス排出量の削減又はその他環境目標の達成を可能にする武田薬品の環境・サステナビリティに対する取り組みの成功、人工知能（AI）を含むデジタル技術の統合をはじめとする、業務効率化、生産性向上又はコスト削減に向けた武田薬品の取り組み、その他の事業再編に向けた取り組みが、期待されるベネフィットに寄与する程度、武田薬品のウェブサイト（https://www.takeda.com/jp/investors/sec-filings-and-security-reports/）又はwww.sec.govにおいて閲覧可能な米国証券取引委員会に提出したForm 20-Fによる最新の年次報告書並びに武田薬品の他の報告書において特定されたその他の要因が含まれます。武田薬品は、法律や証券取引所の規則により要請される場合を除き、本ニュースリリースに含まれる、又は武田薬品が提示するいかなる将来見通し情報を更新する義務を負うものではありません。過去の実績は将来の経営結果の指針とはならず、また、本ニュースリリースにおける武田薬品の経営結果及び情報は武田薬品の将来の経営結果を示すものではなく、また、その予測、予想、保証又は見積もりではありません。

医療情報

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