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VONVENDI、成人と小児への治療適応拡大でFDA承認取得 | 武田薬品

米国食品医薬品局（FDA）によるVONVENDI ®(フォン・ヴィレブランド因子（遺伝子組換え）)の フォン・ヴィレブランド病を有する成人および小児に対する適応拡大の承認について

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2025年9月8日
  • 本承認により、VONVENDIは、すべての病型のフォン・ヴィレブランド病（VWD）の成人患者さんに対する定期補充療法ならびに小児患者さんに対する出血時の止血治療および周術期の止血管理として使用可能に1
  • VONVENDIは、VWDの成人および小児患者さんを対象として承認された適応症を有する唯一の遺伝子組換えヒトフォン・ヴィレブランド因子製剤1
  • VWDは米国において最も患者数の多い出血性疾患であり、300万人超が罹患2

当社は2025年9月5日（米国時間）、米国食品医薬品局（FDA）が、VONVENDI ®（フォン・ヴィレブランド因子（遺伝子組換え））の生物学的製剤承認一部変更申請（sBLA）を承認したことをお知らせします。この承認によりVONVENDIの適応症に、1型および2型を含むフォン・ヴィレブランド病（VWD）の成人患者さん（18歳以上）に対する定期補充療法ならびに小児患者さんに対する出血時の止血治療および周術期の止血管理が追加されます。なお、この承認の前には、VONVENDIは、VWDの成人患者さんに対する出血時の止血治療および周術期の止血管理ならびに出血時の止血治療を受けている重度3型VWDの成人患者さんに対する定期補充療法がすでに適応症として承認されていました1。

詳細については英文プレスリリースをご参照下さい。

  1. VONVENDI [von Willebrand factor (recombinant)] Prescribing Information; 2025. https:/www.shirecontent.com/PI/PDFs/VONVENDI_USA_ENG.pdfGo to https:/www.shirecontent.com/PI/PDFs/VONVENDI_USA_ENG.pdf
  2. What is von Willebrand disease? Centers for Disease Control and Prevention website. Accessed July 9, 2025. https://www.cdc.gov/von-willebrand/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/vwd/facts.htmlGo to https://www.cdc.gov/von-willebrand/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/vwd/facts.html