血友病A患者で初めて、高トラフ値を維持する薬物動態に基づく定期補充の結果を評価した無作為化臨床第3b／4相PROPEL試験の結果を発表

February 6, 2019

本資料は、2019年2月6日（現地時間）に発表した英語版プレスリリースを翻訳・編集し、配信するものです。本資料の正式言語は英語であり、その内容・解釈については英語が優先します。英文のプレスリリースは、グローバルサイト：https://www.takeda.com/newsroomからご覧下さい。

- PROPEL試験では異なる第VIII因子トラフ値をターゲットとした薬物動態（PK）に基づく2つの個別化定期補充療法群に関して、アディノベイト^®静注用（一般名：ルリオクトコグアルファペゴル（遺伝子組換え）、以下アディノベイト^®）の安全性および有効性を比較した試験
- 本試験は、より高いトラフ値を維持することで出血予防を促進し、より多くの患者さんが出血ゼロを実現できる可能性を示唆する予備データを基にした、かつてない試験デザイン
- Shire社の買収完了後、武田薬品として初めて参加するEAHADでの本発表は、当社の血友病領域への継続的なコミットメントを強調するもの

当社は、このたび、チェコ共和国プラハで2月6日から9日に開催される第12回欧州血友病学会（EAHAD：European Association of Haemophilia and Allied Disorders）年次総会において、アディノベイトの臨床第3b／4相臨床試験であるPROPEL試験の結果を発表することをお知らせします。当社は、グローバルな研究開発型のバイオ医薬品企業であり、希少疾患領域におけるリーディングカンパニーです。PROPEL試験は重症血友病A患者を対象とし、2つの異なる第VIII因子トラフ値をターゲットとして、薬物動態（PK）に基づく定期補充療法後にアディノベイトの安全性および有効性を比較する前向き無作為化多施設共同試験です。

本試験の結果、トラフ値8～12％をターゲットとしたアディノベイト定期補充療法群（高トラフ群）は、トラフ値1～3％をターゲットとしたアディノベイト定期補充療法群（低トラフ群）と比較して、年間出血回数（ABR）ゼロを達成した患者の割合が多くなることが示されました（年間出血回数ゼロを達成した患者の割合は高トラフ群66％に対して低トラフ群が39％、p=0.075）。高トラフ群はまた、より低いABR、さらに年間関節出血回数（AJBR）ゼロを達成した患者の割合（高トラフ群が90％に対して低トラフ群が68％）や年間自然出血回数ゼロの患者の割合（高トラフ群が84％に対して低トラフ群が61％）がより高くなることが示されました。この試験結果は、患者個々のPKに基づいたアディノベイト定期補充療法により、トラフ値8～12％を維持することが実現可能であることを示しており、血友病Aにおける個別化治療についてさらに検討すべきであることを示唆するものです。安全性に関してはアディノベイトの臨床試験結果と同等でした。アディノベイトの第VIII因子濃度と出血イベントの関連性については、さらに解析を進めています。

Department of Internal Medicine Angiology and Coagulation Disordersの責任者であり、ドイツ　ベルリンのVivantes Klinikum病院のComprehensive Care Haemophilia Treatment Center およびHaemostasis and Thrombosis Unit HeadであるRobert Klamroth医師は、「この試験は血友病患者さん毎のPKプロファイルに基づいた個別化定期補充療法の重要性をあらためて強調するものです。試験結果は、第VIII因子の血中濃度をより高値の範囲で維持することができれば、さらなる出血予防の促進など患者さんによりよい治療結果をもたらし、さらに多くの患者さんが出血ゼロを達成する可能性があるということを示唆しています」と述べています。

当社のVice President でありGlobal Medical Affairs Hematology Head であるWolfhard Erdlenbruchは、「当社は、60年以上にわたってShire社やBaxalta社が構築してきた血液学の伝統を受け継ぐことに誇りを感じています。当社は引き続き因子補充療法に主眼を置きながらも、研究と革新を継続してこの領域での事業を拡大したいと考えています。EAHADに参加し、PROPEL試験の結果を共有できることを嬉しく思います。この試験における血友病A患者さんの全出血回数ゼロや関節出血あるいは自然出血ゼロの達成割合は、過去に報告されたことのない結果です。この結果は第VIII因子血中濃度の重要性を示し、当社の目標である患者さん毎に最適化された個別化治療の達成に、我々を一歩近づけてくれるものです」と述べています。

EAHADの期間中、PROPEL試験のほかに当社が最近獲得した出血性疾患の幅広いポートフォリオに関する科学的データについても複数発表する予定です。
※他データについては英語版リリースをご参照ください。

＜アディノベイト^®について＞
アディノベイト^®静注用（一般名：ルリオクトコグアルファペゴル（遺伝子組換え））は、米国食品医薬品局（FDA）によってはじめて承認され、その後日本、カナダ、及びコロンビアで承認を受けました。また、欧州連合（EU）加盟28ヵ国とアイスランド、リヒテンシュタイン、ノルウェイおよびスイスでもADYNOVI^®として承認を受けています。

＜武田薬品について＞
武田薬品工業株式会社（TSE：4502/NYSE:TAK）は、日本に本社を置き、自らの経営の基本精神に基づき患者さんを中心に考えるというバリュー（価値観）を根幹とする、グローバルな研究開発型のバイオ医薬品のリーディングカンパニーです。武田薬品のミッションは、優れた医薬品の創出を通じて人々の健康と医療の未来に貢献することです。研究開発においては、オンコロジー（がん）、消化器系疾患、ニューロサイエンス（神経精神疾患）および希少疾患の4つの疾患領域に重点的に取り組むとともに、血漿分画製剤およびワクチンにも注力しています。武田薬品は、研究開発能力の強化ならびにパートナーシップを推し進め、強固かつ多様なモダリティ（創薬手法）のパイプラインを構築することにより、革新的な医薬品を開発し、人々の人生を豊かにする新たな治療選択肢をお届けします。武田薬品は、約80の国および地域で、医療関係者の皆さんとともに、患者さんの生活の質の向上に貢献できるよう活動しています。
詳細については、https://www.takeda.com/jp/をご覧ください。

以上

血友病A患者で初めて、高トラフ値を維持する薬物動態に基づく定期補充の結果を評価した 無作為化臨床第3b／4相PROPEL試験の結果を発表