Oveporexton (TAK-861)の先駆的医薬品および希少疾病用医薬品指定について | 武田薬品
Oveporexton (TAK-861)の先駆的医薬品および希少疾病用医薬品指定について
- 開発中のoveporexton （TAK-861）がナルコレプシータイプ1を予定される効能又は効果として先駆的医薬品および希少疾病用医薬品に同日指定
- 当社はオレキシンサイエンスのリーディングカンパニーであり、2025年度から世界各国での承認申請に向け順調に進捗
当社は、本日、開発中のoveporexton （開発コード「TAK-861」）が、ナルコレプシータイプ1（NT1）を予定される効能又は効果として厚生労働省より先駆的医薬品および希少疾病用医薬品に指定されたことをお知らせいたします。
先駆的医薬品※1は、治療薬の画期性、対象疾患の重篤性、対象疾患に係る極めて高い有効性及び世界に先駆けて日本で早期開発・申請する意思・体制の指定要件に合致するものとして、厚生労働大臣が指定するものです。指定を受けると、優先対面助言・審査、コンシェルジュなどの薬事承認に係る相談・審査における優先的な取り扱い、再審査期間の延長などを受けることができます。
希少疾病用医薬品※2は、対象患者数が本邦において５万人未満であること、医療上特にその必要性が高いものなどの指定要件に合致するものとして、厚生労働大臣が指定するものです。指定を受けると、助成金の交付、優先対面助言・審査（該当するとされたものに限る）、再審査期間の延長などの支援措置を受けることができます。
今回の指定は、国際共同第2b相臨床試験（TAK-861-2001試験、NCT05687903）の結果に基づくものです。
なお、oveporextonは、米国食品医薬品局（FDA）および中国国家食品薬品監督管理局より、同国際共同第2b相臨床試験のデータに基づき、NT1患者さんの日中の過度の眠気（excessive daytime sleepiness, EDS）の治療薬としてブレークスルーセラピーに指定されています。
当社は世界睡眠学会「World Sleep 2025」においてNT1を対象とする国際共同第3相臨床試験であるFirstLight（TAK-861-3001、NCT06470828）およびRadiantLight（TAK-861-3002、NCT06505031）試験の結果を発表しており、2025年度からの世界各国での承認申請に向け順調に進捗しています。Oveporextonの第3相臨床試験プログラムは、NT1を対象とした最大規模で最も包括的な開発プログラムの1つです。これらの試験では、NT1のさまざまな症状だけではなく生活の質も評価する14の主要評価項目および副次評価項目を検討しました。
NT1は、脳内のオレキシンニューロンが減少することで引き起こされる慢性かつまれな神経疾患です。それにともなう過度の眠気や情動脱力発作などのさまざまな症状により日常生活に支障をきたします。治療薬は存在しますが、現在のところ、NT1の原因となるオレキシン欠乏を標的とする治療薬はありません。
今回の指定を受けて、当社は、NT1の患者さんへoveporextonを一日でも早くお届けできるよう、今後も努力してまいります。
※1先駆的医薬品指定制度について（2025年8月アクセス）
https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/kenkou_iryou/iyakuhin/tp150514-01_00001.html
※2希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度の概要（2025年8月アクセス）
https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/0000068484.html
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武田薬品工業株式会社（TSE: 4502/NYSE: TAK）は、世界中の人々の健康と、輝かしい未来に貢献することを目指しています。消化器系・炎症性疾患、希少疾患、血漿分画製剤、オンコロジー（がん）、ニューロサイエンス（神経精神疾患）、ワクチンといった主要な疾患領域および事業分野において、革新的な医薬品の創出に向けて取り組んでいます。パートナーとともに、強固かつ多様なパイプラインを構築することで新たな治療選択肢をお届けし、患者さんの生活の質の向上に貢献できるよう活動しています。武田薬品は、日本に本社を置き、自らの企業理念に基づき患者さんを中心に考えるというバリュー（価値観）を根幹とする、研究開発型のバイオ医薬品のリーディングカンパニーです。2世紀以上にわたり形作られてきた価値観に基づき、社会における存在意義（パーパス）を果たすため、約80の国と地域で活動しています。 詳細についてはhttps://www.takeda.com/jp/ をご覧ください。
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