武田薬品、mezagitamabが慢性特発性血小板減少性紫斑病の希少疾病用医薬品に指定

• 慢性特発性血小板減少性紫斑病（ITP）を予定される効能・効果として厚生労働大臣より希少疾病用医薬品の指定を取得

当社は、このたび、完全ヒト免疫グロブリンIgG1モノクローナル抗体mezagitamab（開発コード：TAK-079）が、慢性特発性血小板減少性紫斑病（Idiopathic thrombocytopenic purpura以下「ITP」）を予定される効能・効果として厚生労働大臣より希少疾病用医薬品の指定を取得いたしましたのでお知らせいたします。

ITPは、血小板の破壊の亢進を特徴とする希少な免疫介在性出血性疾患で、血液中の血小板数の減少と消耗性出血の増加を引き起こします。

mezagitamabは、血小板数の迅速かつ持続的な改善をもたらすようにデザインされており、現在、国際共同臨床第3相試験が進行中です。

慢性特発性血小板減少性紫斑病/一次性免疫性血小板減少症　Immune thrombocytopenia （ITP）について

ITPは、IgGが介在する希少な自己免疫疾患で、出血防止や止血を担う血液細胞である血小板（および／または巨核球）に対する自己抗体によって引き起こされる疾患です。ITPは、血小板の加速的な破壊（血小板産生障害の有無にかかわらず）を特徴とし、その結果、血小板数が減少し、出血のリスクが高まり、衰弱（疲労や生活の質（QOL）の低下など）をきたし、重症の患者さんでは生命が脅かされる場合もあります。診断後12カ月以上血小板減少が持続、あるいは無治療で寛解を維持できない症例を慢性ITPと呼びます。

mezagitamabについて

mezagitamabは完全ヒト免疫グロブリンIgG1モノクローナル抗体（mAb）であり、CD38発現細胞（形質芽細胞、形質細胞、ナチュラルキラー細胞を含む）に高い親和性を有し、これらの細胞を減少させます。mezagitamabによる治療は、血小板数の迅速かつ持続的な改善をもたらすようデザインされており、血小板数を正常な機能が得られるレベルまで回復させることが期待されます。 mezagitamabはこれまでに、米国食品医薬品局（FDA）からITPの治療薬として希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）指定、慢性/持続性ITPの治療薬としてファストトラック指定を受けています。mezagitamabは、現在、国際共同臨床第3相試験が進行中で、どの医薬品規制当局からも使用が承認されていない治験薬です。

希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）について

次のいずれの要件にも該当するものについて、医薬品医療機器等法第77条の２第1項に基づき薬事審議会の意見を聴いて厚生労働大臣が指定するものです。

• 当該医薬品の用途に係る対象患者数が本邦において５万人未満であること。ただし、その用途が指定難病の場合は、対象者の数が難病の患者に対する医療等に関する法律第５条第１項に規定する人数（人口のおおむね千分の一程度）未満であること
• 当該医薬品等の製造販売承認が与えられたならば、その用途に関し特に優れた使用価値を有すると見込まれること
• 国内での開発を行うことのできる体制及び計画を有していること

武田薬品について

武田薬品工業株式会社（TSE：4502/NYSE:TAK）は、世界中の人々の健康と、輝かしい未来に貢献することを目指しています。消化器系・炎症性疾患、希少疾患、血漿分画製剤、オンコロジー（がん）、ニューロサイエンス（神経精神疾患）、ワクチンといった主要な疾患領域および事業分野において、革新的な医薬品の創出に向けて取り組んでいます。パートナーとともに、強固かつ多様なパイプラインを構築することで新たな治療選択肢をお届けし、患者さんの生活の質の向上に貢献できるよう活動しています。武田薬品は、日本に本社を置き、自らの企業理念に基づき患者さんを中心に考えるというバリュー（価値観）を根幹とする、研究開発型のバイオ医薬品のリーディングカンパニーです。2世紀以上にわたり形作られてきた価値観に基づき、社会における存在意義（パーパス）を果たすため、約80の国と地域で活動しています。 詳細については、https://www.takeda.com/jp/ をご覧ください。

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医療情報

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