完全ヒト免疫グロブリンG1モノクローナル抗体メザギタマブのIgA腎症を予定される効能・効果とする希少疾病用医薬品の指定について | 武田薬品

IgA腎症は、10歳から30歳の若年層に多く診断される、生涯にわたって進行する自己免疫疾患であり、腎機能に不可逆的な障害を引き起こします²。腎臓のフィルター内部に免疫複合体が沈着することで引き起こされ、これが腎組織の炎症および損傷を誘発し、腎機能の低下につながります²。
IgA腎症の病原性機序に作用する根本的な治療法はありません³。予後は不良であり、腎不全に進行することがあり、生活の質の低下や早期死亡に至る可能性があります⁴。既存の治療法でも、約5人に1人の患者さんが診断から10年以内に腎不全を発症します³。

メザギタマブは、形質細胞、形質芽細胞およびナチュラルキラー細胞などのCD38を高発現する細胞を減少させる作用を持つ、完全ヒト免疫グロブリンG1モノクローナル抗体です。これらのCD38を発現する細胞が減少すると、免疫複合体の形成を抑制し、炎症を軽減させる結果、蛋白尿が減少し、最終的に腎臓のさらなる損傷を防ぐとともに、長期的な腎機能の安定化が期待されます。
海外においては、メザギタマブは、2025年10月、欧州医薬品庁から原発性IgA腎症の治療薬としてオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）指定を受けています。
メザギタマブは現在開発中の化合物であり、いずれの規制当局からも承認されていません。

次のいずれの要件にも該当するものについて、医薬品医療機器等法第77条の２第1項に基づき薬事審議会の意見を聴いて厚生労働大臣が指定するものです。

• 当該医薬品の用途に係る対象患者数が本邦において５万人未満であること。ただし、その用途が指定難病の場合は、対象者の数が難病の患者に対する医療等に関する法律第５条第１項に規定する人数（人口のおおむね千分の一程度）未満であること
• 当該医薬品等の製造販売承認が与えられたならば、その用途に関し特に優れた使用価値を有すると見込まれること
• 国内での開発を行うことのできる体制及び計画を有していること

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1. 難病情報センターIgA腎症（指定難病66） https://www.nanbyou.or.jp/entry/41　2025年11月アクセス
2. Cheung CK, Alexander S, et al. The pathogenesis of IgA nephropathy and implications for treatment. Nature Reviews Nephrology; 2024:1‐15.
3. IgA nephropathy. National Institutes of Health. https://www.niddk.nih.gov/health-information/kidney-disease/iga-nephropathy#what　2025年11月アクセス
4. Barratt J, Suzuki Y, et al. Safety, tolerability, and efficacy of Mezagitamab (TAK-079) as add-on to standard-of-care therapy in individuals with primary IgA nephropathy: week 96 data from an open-label phase 1b study. Poster FR-PO0808 presented at: American Society of Nephrology (ASN) Kidney Week Annual Meeting; November 5-9, 2025; Houston, Texas, USA.