武田薬品、フォン・ヴィレブランド病治療薬「ボンベンディ」18歳未満適応拡大申請 | 武田薬品

ボンベンディは世界で初めて承認された遺伝子組換えヒトVWF製剤であり^１、VWD成人患者の出血時治療および管理を適応として、2015年12月に米国で承認を取得し、現在は、EU、 日本を含む30以上の国または地域で承認を取得しています。日本においては、「von Willebrand病患者における出血傾向の抑制」を効能又は効果として2020年3月に承認され、18歳以上の患者さんに対して出血時の止血治療と管理、周術期の止血管理及び出血傾向の抑制のための定期的な投与として使用可能です。 また、米国およびEUで18歳未満のVWD患者さんを対象に適応追加申請中です。

VWDは、止血に必要な血漿糖タンパク質の一つであるVWFの質的異常又は量的低下・欠損に起因する疾患です。その多数（60-80%）は、VWFが量的に低下している1型²で、症状が軽症であるため未診断の患者さんが多くおられます。VWFが完全に欠損しており、重度の出血症状が見られる３型の患者さんは、極めてまれとされています³。 VWDは、最も患者数が多い遺伝性出血性疾患であると報告されていますが^４、日本での診断患者数においては血友病Aに次いで2番目に多い遺伝性出血性疾患であり、血液凝固異常症全国調査によると、2024年5月31日時点で国内のVWD診断患者数は1,744人（男性：745人、女性：999人）で、年々診断患者数は増加しています⁵。

武田薬品工業株式会社（TSE：4502/NYSE:TAK）は、世界中の人々の健康と、輝かしい未来に貢献することを目指しています。消化器系・炎症性疾患、希少疾患、血漿分画製剤、オンコロジー（がん）、ニューロサイエンス（神経精神疾患）、ワクチンといった主要な疾患領域および事業分野において、革新的な医薬品の創出に向けて取り組んでいます。パートナーとともに、強固かつ多様なパイプラインを構築することで新たな治療選択肢をお届けし、患者さんの生活の質の向上に貢献できるよう活動しています。武田薬品は、日本に本社を置き、自らの企業理念に基づき患者さんを中心に考えるというバリュー（価値観）を根幹とする、研究開発型のバイオ医薬品のリーディングカンパニーです。2世紀以上にわたり形作られてきた価値観に基づき、社会における存在意義（パーパス）を果たすため、約80の国と地域で活動しています。 詳細については、https://www.takeda.com/jp/ をご覧ください。

本注意事項において、「ニュースリリース」とは、本ニュースリリースに関して武田薬品工業株式会社（以下、「武田薬品」）によって説明又は配布された本書類並びに一切の口頭のプレゼンテーション、質疑応答及び書面又は口頭の資料を意味します。本ニュースリリース（それに関する口頭の説明及び質疑応答を含みます）は、いかなる法域においても、いかなる有価証券の購入、取得、申込み、交換、売却その他の処分の提案、案内若しくは勧誘又はいかなる投票若しくは承認の勧誘のいずれの一部を構成、表明又は形成するものではなく、またこれを行うことを意図しておりません。本ニュースリリースにより株式又は有価証券の募集を公に行うものではありません。米国 1933 年証券法の登録又は登録免除の要件に基づいて行うものを除き、米国において有価証券の募集は行われません。本ニュースリリースは、（投資、取得、処分その他の取引の検討のためではなく）情報提供のみを目的として受領者により使用されるという条件の下で（受領者に対して提供される追加情報と共に）提供されております。当該制限を遵守しなかった場合には、適用のある証券法違反となる可能性があります。 武田薬品が直接的に、又は間接的に投資している会社は別々の会社になります。本ニュースリリースにおいて、「武田薬品」という用語は、武田薬品及びその子会社全般を参照するものとして便宜上使われていることがあり得ます。同様に、「当社（we、us及びour）」という用語は、子会社全般又はそこで勤務する者を参照していることもあり得ます。これらの用語は、特定の会社を明らかにすることが有益な目的を与えない場合に用いられることもあり得ます。本ニュースリリースに記載されている製品名は、武田薬品又は各所有者の商標又は登録商標です。

本報告書及び本報告書に関して配布された資料には、武田薬品の見積もり、予測、目標及び計画を含む武田薬品の将来の事業、将来のポジション及び業績に関する将来見通し情報、理念又は見解が含まれています。将来見通し情報は、「目標にする（targets）」、「計画する（plans）」、「信じる（believes）」、「望む（hopes）」、「継続する（continues）」、「期待する（expects）」、「めざす（aims）」、「意図する（intends）」、「確実にする（ensures）」、「だろう（will）」、「かもしれない（may）」、「すべきであろう（should）」、「であろう（would）」、「かもしれない（could）」、「予想される（anticipates）」、「見込む（estimates）」、「予想する（projects）」、「予測する（forecasts）」、「見通し（outlook）」などの用語若しくは同様の表現又はそれらの否定表現を含むことが多いですが、それに限られるものではありません。これら将来見通し情報は、多くの重要な要因に関する前提に基づいており、実際の結果は、将来見通し情報において明示又は暗示された将来の結果とは大きく異なる可能性があります。その重要な要因には、日本及び米国の一般的な経済条件並びに国際貿易関係に関する状況を含む武田薬品のグローバルな事業を取り巻く経済状況、競合製品の出現と開発、税金、関税その他の貿易関連規則を含む関連法規の変更、臨床的成功及び規制当局による判断とその時期の不確実性を含む新製品開発に内在する困難、新製品及び既存製品の商業的成功の不確実性、製造における困難又は遅延、金利及び為替の変動、市場で販売された製品又は候補製品の安全性又は有効性に関するクレーム又は懸念、新規コロナウイルス・パンデミックのような健康危機、温室効果ガス排出量の削減又はその他環境目標の達成を可能にする武田薬品の環境・サステナビリティに対する取り組みの成功、人工知能（AI）を含むデジタル技術の統合をはじめとする、業務効率化、生産性向上又はコスト削減に向けた武田薬品の取り組み、その他の事業再編に向けた取り組みが、期待されるベネフィットに寄与する程度、武田薬品のウェブサイト（https://www.takeda.com/jp/investors/sec-filings-and-security-reports/）又は www.sec.gov において閲覧可能な米国証券取引委員会に提出したForm 20-Fによる最新の年次報告書並びに武田薬品の他の報告書において特定されたその他の要因が含まれます。武田薬品は、法律や証券取引所の規則により要請される場合を除き、本報告書に含まれる、又は武田薬品が提示するいかなる将来見通し情報を更新する義務を負うものではありません。過去の実績は将来の経営結果の指針とはならず、また、本報告書における武田薬品の経営結果及び情報は武田薬品の将来の経営結果を示すものではなく、また、その予測、予想、保証又は見積もりではありません。

本ニュースリリースには、製品に関する情報が含まれておりますが、それらの製品は、すべての国で発売されているものではなく、また国によって異なる商標、効能、用量等で販売されている場合もあります。ここに記載されている情報は、開発品を含むいかなる医療用医薬品を勧誘、宣伝又は広告するものではありません。

1. Massimo Franchinia and Pier Mannuccio Mannuccib Von Willebrand factor (Vonvendi®): the first recombinant product licensed for the treatment of von Willebrand disease　EXPERT REVIEW OF HEMATOLOGY, 2016 VOL. 9, NO. 9, 825–830 http://dx.doi.org/10.1080/17474086.2016.1214070 （2025年6月閲覧）
2. https://www.omim.org/entry/193400 （2025年6月閲覧）
3. von-Willebrand病の診療ガイドライン2021年版 https://www.jsth.org/wordpress/wp-content/uploads/2015/04/von-Willebrand病の診療ガイドライン2021年版.pdf　（2025年6月閲覧）
4. Bowman M, Hopman WM, Rapson D, Lillicrap D, James P. The prevalence of symptomatic von Willebrand disease in primary care practice. J Thromb Haemost 2010; 8: 213–6.
5. 厚生労働省委託事業　令和６年度、５年度、４年度、３年度血液凝固異常症全国調査