治験、臨床試験について

薬が多くの患者さんに使われるようになるためには、「薬の候補」となる物質を選び出し、培養細胞（ばいようさいぼう）や動物で薬としての効果や安全性を確かめる試験などを繰り返し、最終的に私たちヒトで作用・効果・安全性などをしらべます。

このうち「薬の候補」が健康な成人や患者さんに対して与える効果や安全性、治療法（適正な投与量や投与方法）などを確認する目的で行われる試験のことを「治験」といいます。

治験は、未来の治療の選択肢を増やすことにつながります。詳しくは「治験ってなに？」ページをご覧ください。

ヒトを対象として行われる医学研究のことを「臨床研究」といいます。臨床研究のうち、薬剤、治療方法、診断方法等の効果や安全性を明らかにする研究を「臨床試験」といいます。

臨床試験は通常の治療と異なり、研究的な側面が伴います。患者さんの新しい治療法を発見し、健康を改善するのに役立ちますので、公衆衛生にとっても非常に重要な取り組みです。

臨床試験は正しく行われなければ、参加された方の安全や人権を損ねることになります。そのようなことを防ぐため、臨床試験は国が定めた法令や基準に従って行われることになっており、患者さんの自由意思にもとづく同意をいただいたうえで行われます。

すべての臨床試験の参加者の個人情報は、法律にもとづき保護され、匿名でしか使用されません。参加者の秘密保持は厳重に行われ、参加者のプライバシーが維持されることを確実にするために多くの措置が講じられています。

臨床研究のうち、薬剤、治療方法、診断方法等の効果や安全性を明らかにする研究を「臨床試験」といいます。臨床試験のなかでも厚生労働省から医薬品としての承認を受けるために行う臨床試験を「治験」と呼んでいます。（図Ⅰ）



図Ⅰ（出典： https://new-ing.jp/about_faq ）

薬の研究開発は、まず最もふさわしいと期待される物質を選ぶことから始まります。

研究室で新しい物質を作ったり、天然に存在するたくさんの物質の中から薬の候補を選び出したりした後、国が定めた法令や基準に沿って、研究室で有効性や安全性などについて調べます。ただしこの段階では、すぐに薬として使うことはできません。

その薬の候補が、本当に、ヒトに対して安全なのか、効果があるのか、病気の治療に役立つかどうかを調べるためには、最終段階で患者さんに使っていただいて調べなければなりません。

この手順は従来から、日本、アメリカ、ヨーロッパなど多くの国で一般的に採用されており、現在市販されている多くの薬はこのような手順によってヒトでの有効性や安全性などが確認されてきました。このような手順を踏んで多くの新しい薬が開発され、病気の診断や治療に貢献しています。

治験は製薬会社、または医師が主導し実施します。主導がどちらであるにしろ、実際に治験の計画で定められた投薬・診察・検査などを実行するのは医療機関の医師です。

治験は、試験の目的および特徴にもとづいて様々な段階に分けられます。各段階は、新薬の開発や治療において重要な役割を果たします。段階をあらわす治験のフェーズは図Ⅱのとおりです。


製薬企業は、治験の結果を取りまとめ、治験薬の品質や治験に入る前の研究段階での資料などとともに、国（PMDA＊）に提出します。効果や安全性・適切な使い方などについて審査が行われ、審査の結果、国（厚生労働大臣）から承認されてはじめて「治験薬」から「医薬品」となり、多くの患者さんへ使われることになります。

臨床第1相試験から臨床第3相試験のあと、臨床第4相試験という段階もあります。

新薬が医薬品として国（日本では厚生労働省）に承認されると、治験を実施した製薬会社に対して、医薬品の安全性、有効性、最適な使用法に関する追加情報を国から集めるよう求められることがあります。この追加情報を収集するための医薬品承認後の臨床試験が臨床第4相試験とよばれるものです。

治験は新しい薬を生み出すプロセスとしてだけでなく、すでに承認されている薬の適応拡大（他の疾患でも使えるようにする）などでも行われます。

＊PMDA（医薬品医療機器総合機構）は、厚生労働省所轄の独立行政法人であり、医薬品と医療機器の承認審査・安全対策や健康被害の救済などを行っています。

治験、臨床試験が現在準備中か、実施中かまたは試験が計画通り完了しているかなどの進捗具合のことです。このサイトでご覧いただける治験、臨床試験の実施状況には、以下のものがあります。

「準備中」：まだ治験、臨床試験は開始されていません。
「実施中」：治験、臨床試験を開始しました。現在、治験、臨床試験を行っている状況です。
「完了」：治験、臨床試験が終了しました。

治験、臨床試験を検索すると、最初に試験のタイトルを検索結果としてご覧いただけます。これはその治験、臨床試験に関係する疾患名や試験のフェーズの情報を含みます。また、試験のタイトルをクリックすると治験、臨床試験の詳細の情報としてデザイン、評価項目、参加基準、実施期間、実施状況や実施医療機関の情報をご覧いただくことができます。

タケダは治験、臨床試験の終了後に試験の結果を公開しています。それぞれの治験、臨床試験ページの「臨床試験の結果」に表示しているウェブサイトClinicalTrials.Takeda.comからご覧ください。他にも臨床研究実施計画・研究概要公開システム「jRCT」に日本語と英語で、米国の臨床試験登録データベース「ClinicalTrials.gov」に英語で試験結果の概要を公開しています。これらのウェブサイトに掲載される内容は、試験結果の概要を掲載しており、その薬の有効性、安全性や薬物動態およびその他の結果が含まれますが、参加者ごとのデータや個人情報は含まれません。

治験は、参加者への治験の説明と同意取得、治験実施期間、治験結果の解析といった、大きく3つのステップで実施します。正しく安全に実施するため、参加者の自由意思にもとづく同意をいただいたうえで、治験担当医師をはじめとした様々な専門家の関わりのもとに行い、治験終了後は治験薬の評価を経て、新薬の承認へと進んでいきます。

医療機関で治験実施の準備が整うと、最初に行うのが候補となりそうな患者さんの選定です。治験担当医師が、治験の目的や条件に当てはまると考えられる患者さんに、治験の参加に協力していただけるかどうかをおたずねします。患者さん自身で治験情報を収集して参加を希望される場合もあります。

治験を実施している医療機関で、治験担当医師や治験コーディネーターから、治験の目的、方法、参加期間、予測される治験薬の効果及び予測される被験者に対する不利益などわかりやすく書かれた説明文書とともに、詳しい説明が行われます。説明を受けて、分からないことや不明なことがあれば、どんなことでも質問することができます。

説明内容を理解し、患者さん自身の自由な意思で治験に参加することを決められた後に、同意文書に署名し、次のステップに進みます。

「治験ってなに？」ページもご覧ください。

治験に参加することが決まると、血液検査、心電図やレントゲンなどの結果をみて、条件に合致するか判断されます。治験参加への適合性に問題が無ければ、治験が開始されます。

治験薬を服用していただき、その効果、体調の変化、副作用の有無などが確認されます。治験薬は飲み薬や注射など様々あり、治験担当医師の指導の下で投与されます。治験期間中は治験担当医師による定められた検査（採血や心電図測定など）、定期的な診察、効果の確認や副作用が現れていないかの確認を行います。副作用が出た場合は治験を中止することもあります。

治験がどのくらいの期間続くのかは、治験によって異なります。1週間程度の短いものから、1年以上にわたるものまであります。

治験期間中、治験参加者の方々から得られるさまざまなデータが一カ所に集められ、有効性や安全性の解析が行われます。解析の後、治験に入る前の研究段階や治験での結果、さらにはその治験薬の品質などの情報が集められ、申請資料にまとめられます。製薬企業は、その申請資料を国に提出し、審査されます。厚生労働大臣の承認がおりると、医薬品としての提供が可能となります。

治験は安全性に十分に配慮された計画にもとづいて行われます。

治験の実施は、「安全に実施すること」に重点が置かれています。それでも予期しない副作用が発現した際には、すぐに医療機関が対応できる体制が整えられています。また、国（厚生労働省）が定めたルールや国際的なルールの中で、治験参加者の人権・安全を守り、科学的に適正に実施しなくてはいけないと定められており、様々な背景を持つ方で構成される委員会で実施に関して了承を得た上で行われます。さらに、治験の実施のためには国にその実施を届け出ることが義務付けられています。

治験に参加するにあたっては、治験の特徴や利益・不利益などが十分に説明され、参加の判断や途中での参加中止など、参加者の自由な意思が尊重されます。

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基本的には使うことはできません。

ただし治験薬によっては、長期間使用した場合の有効性・安全性を検証する治験計画を別途設けている場合があり、長期使用の治験に改めて参加することで、使用が可能になるケースがあります。

治験薬の有効成分が入っていない薬のことです。

日本語では「偽薬（ぎやく）」と訳され、「外見」「重さ」「味」など、見た目だけでは本当の治験薬と区別がつかないようにブドウ糖や乳糖などで作られています。治験では治験薬とプラセボを比較することで、その結果により治験薬が科学的に有効であることを証明する手段になっています。

法律で守秘義務が課されています。

治験実施医療機関の職員や製薬企業の社員に対して、治験参加者の情報に関する守秘義務が法律で課されており、治験に参加される方のプライバシーは、厳重に守られます。また医療機関から製薬企業に渡される治験参加者のデータは、名前や住所などの情報がコード番号に置き換えられていますので、個人を直接特定することはできないようになっています。

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治験コーディネーターなどもサポートしてくれます。

医師以外に、看護師、薬剤師、治験コーディネーター（CRC）と呼ばれるスタッフがサポートをしてくれます。CRCは治験に参加される方の相談窓口となります。治験薬や治験の進め方の説明、診察や検査などへの立ち会い、スケジュール調整などを行います。困ったことや心配なことがあればいつでも相談することができます。

治験の中止・続行といった判断は、治験参加者の意思が尊重されます。

副作用などが起きた場合、治験を中止するケースもあります。また治験をやめたいと思った時も、いずれのタイミングにおいても医師や治験に関わるスタッフへ告げることでやめることができます。治験への参加を途中でやめても、これまで通りの治療を受けることができます。

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