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新規胆汁うっ滞性肝疾患治療薬「Maralixibat(TAK-625)」の希少疾病用医薬品の指定について

2022年12月19日

-アラジール症候群、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症 を予定される効能・効果として厚生労働大臣より希少疾病用医薬品の指定を取得

当社は、このたび、新規胆汁うっ滞性肝疾患治療薬「Maralixibat chloride(TAK-625)」(以下、「Maralixibat」)が、アラジール症候群(以下、「ALGS」)、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症(以下、「PFIC」) を予定される効能・効果として厚生労働大臣より希少疾病用医薬品の指定を取得いたしましたのでお知らせいたします。

アラジール症候群は、非常にまれな進行性の重篤な疾患であり、成長障害および激しい皮膚そう痒感が症状としてあげられます。また進行性家族性肝内胆汁うっ滞症は、さまざまな遺伝子異常の結果、肝細胞内に胆汁がうっ滞し、肝細胞が障害されることにより生じる非常にまれな進行性の重篤な疾患です。いずれもの疾患とも、小児慢性特定疾病および指定難病に指定されています。日本においてはALGSまたはPFICを適応とする医薬品は承認されていません。現在、日本国内においてALGS、PFICを対象としたMaralixibatの第3相臨床試験をそれぞれ実施中です。

Maralixibatは、Mirum Pharmaceuticals, Inc.が開発した薬剤です。2021年9月に当社は日本における独占的開発・販売に関するライセンス契約を締結しました。

英語版はこちら

Please find the English press release from here,
Maralixibat (TAK-625) for Rare Cholestatic Liver Diseases Designated as an Orphan Drug

 

<希少疾病用医薬品(オーファンドラッグ)について>

次のいずれの要件にも該当するものについて、医薬品医療機器等法第77条の2第1項に基づき薬事・食品衛生審議会の意見を聴いて厚生労働大臣が指定するものです。

  • 当該医薬品の用途に係る対象患者数が本邦において5万人未満であること。ただし、その用途が指定難病の場合は、難病法第5条第1項 に規定する人数(人口のおおむね千分の一程度)まで対象者数の範囲とする。
  • 重篤な疾病を対象とするとともに、代替する適切な医薬品もしくは治療法がないこと、または既存の医薬品と比較して著しく高い有効性もしくは安全性が期待される等、特に医療上の必要性が高いものであるとして、当該医薬品の製造販売承認が与えられたならば、その用途に関し特に優れた使用価値を有すると見込まれること
  • 対象疾病に対して当該医薬品を使用する理論的根拠があるとともに、その開発に係る計画が妥当であると認められること

 

<武田薬品について>

武田薬品工業株式会社(TSE:4502/NYSE:TAK)は、日本に本社を置き、自らの企業理念に基づき患者さんを中心に考えるというバリュー(価値観)を根幹とする、グローバルな研究開発型のバイオ医薬品のリーディングカンパニーです。武田薬品は、「すべての患者さんのために、ともに働く仲間のために、いのちを育む地球のために」という約束を胸に、革新的な医薬品を創出し続ける未来を目指します。研究開発においては、オンコロジー(がん)、希少遺伝子疾患および血液疾患、ニューロサイエンス(神経精神疾患)、消化器系疾患の4つの疾患領域に重点的に取り組むとともに、血漿分画製剤とワクチンにも注力しています。武田薬品は、研究開発能力の強化ならびにパートナーシップを推し進め、強固かつ多様なモダリティ(創薬手法)のパイプラインを構築することにより、革新的な医薬品を開発し、人々の人生を豊かにする新たな治療選択肢をお届けします。武田薬品は、約80カ国で、医療関係者の皆さんとともに、患者さんの生活の質の向上に貢献できるよう活動しています。
詳細については、https://www.takeda.com/jp/をご覧ください。

<注意事項>

本ニュースリリースに記載されている医薬品情報は、当社の経営情報の開示を目的とするものであり、開発中のものを含むいかなる医薬品の宣伝、広告を目的とするものではありません。

 

以上