フォン・ヴィレブランド病治療薬 ボニコグ アルファ(遺伝子組換え)の日本における製造販売承認申請について

2019年7月22日

当社は、グループ会社のシャイアー・ジャパン株式会社(本社:東京都千代田区)が、ヒトフォン・ヴィレブランド因子製剤 ボニコグ アルファ(遺伝子組換え)(開発コード:BAX111、以下「ボニコグ アルファ」)について、フォン・ヴィレブランド病治療薬として、厚生労働省に製造販売承認申請を行いましたのでお知らせします。

フォン・ヴィレブランド病(Von Willebrand Disease以下「VWD」)は、止血に重要な役割を果たすフォン・ヴィレブランド因子(Von Willebrand Factor以下「VWF」)の質的異常又は量的低下・欠損に起因する疾患で、最も効果的な治療法はVWFの補充療法です。

ボニコグ アルファは世界で初めて承認された、かつ本申請時点で唯一の遺伝子組換えVWF製剤です。

本申請は、070701試験(NCT00816660 VWD患者さんを対象とした海外第1相臨床試験)、071001試験(NCT01410227 VWD患者さんを対象とした第3相国際共同臨床試験)及び071101試験(NCT02283268 VWD患者さんを対象とした周術期の海外第3相臨床試験)の結果に基づくものです。071001試験には、日本人患者さんも含まれています。これらの試験において、ボニコグ アルファの有効性が認められるとともに、安全性に大きな問題はみられませんでした。

当社のVP Global Medical Franchise Head HematologyのWolfhard Erdlenbruchは「当社は、患者さんに革新的な治療オプションを提供するため日々尽力しています。承認されれば、ボニコグ アルファはフォン・ヴィレブランド病に対する日本で初めての遺伝子組換え型補充療法薬となります。日本の患者さんに新たな治療選択肢としてボニコグ アルファをお届けできる日を心待ちにしています」と述べています。

<フォン・ヴィレブランド病(VWD)について>
VWDは、止血に必要な血漿糖タンパク質の一つであるフォン・ヴィレブランド因子(VWF)の質的異常又は量的低下・欠損に起因し、人口の最大1%が罹患しているとされる最も患者数が多い遺伝性出血性疾患です※1。その多数(70-80%)※2は、VWFが量的に低下している1型で、症状が軽症であるため未診断の患者さんが多くおられます。VWFが完全に欠損している重篤な3型の患者さんは民族差がありますが、100万人に0.1-5.3人とされています※3。公益財団法人エイズ予防財団が実施した全国調査によると、2018年5月31日時点で国内のVWD診断患者数は1,325人(男性:589人、女性:736人)※4で、年々診断患者数は増加しています

<ボニコグ アルファ(遺伝子組換え)について>
ボニコグ アルファは世界で初めて承認された、かつ本申請時点で唯一の遺伝子組換えヒトフォン・ヴィレブランド因子製剤です。ボニコグ アルファは、VWD成人患者の出血時治療及び管理を適応として、2015年12月8日に米国で初めて販売承認を取得しました。(販売名:VONVENDI) さらに、EU、スイス、カナダで承認を取得しています。

<注意事項>
本文書に記載されている医薬品情報は、当社の経営情報の開示を目的とするものであり、開発中のものを含むいかなる医薬品の宣伝、広告を目的とするものではありません。

以上

出典:
※1        World Federation of Hemophilia What is von Willebrand disease (VWD)
              https://www.wfh.org/en/sslpage.aspx?pid=673

※2      Rare Diseases. Von Willebrand Disease.
              https://rarediseases.org/rare-diseases/von-willebrand-disease/

※3        Verma, A., Yaish, H. et al. Type 3 Von Willebrand Disease with Alloantibodies and Its Challenging
              Management During Episode of Bleeding.
              http://www.bloodjournal.org/content/116/21/1405.

※4         公益財団法人エイズ予防財団.厚生労働省委託事業 平成30年度血液凝固異常症全国調査