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희귀질환

다케다는 면역학, 혈액학, 대사 및 리소좀 축적장애분야의 희귀 질환 치료 혁신에 기여 하고자 합니다. 이러한 희귀 유전 및 대사 질환은 증상이 광범위하고 개인별로 진행속도도 크게 달라서, 종종 오진으로 이어질 수 있다는 것을 의미 합니다.

 

희귀 혈액학

다케다 는 수십 년간의 실제 경험을 바탕으로 확립된 안전성 및 유효성 프로파일로 뒷받침 되는 최장 기간동안 시장을 선도하는 혈우병 포트폴리오를 보유한 희귀 혈액학의 선두주자 입니다.
우리는 70 년 이상 환자를 위한 혁신을 주도했으며 혈우병 적응증에 걸쳐 광범위한 잠재적 치료 옵션 포트폴리오를 보유하고 있습니다. 혈액학 분야의 리더로서의 경험을 통하여 출혈 장애 치료에서 미래의 발전을 추구하고, 현재의 수요를 충족시킬 수 있음을 의미합니다. 혈액학 커뮤니티와 함께, 우리는 조기 진단, 출혈에 대한 신속하고 완전한 보호, 더욱 개별화 된 환자 치료를 포함하여 미래에 대한 기대를 증대 시켜가고 있습니다.

  

질병영역

혈우병

혈우병은 주로 남성에게 영향을 미치는 유전적 출혈 장애 입니다. 혈우병 환자는 응고인자라 불리는 특정 단백질이 부족하거나 그 수치가 낮아서 혈액이 제대로 응고되지 않습니다. 전 세계적으로 약 40 만 명 이상이 혈우병을 앓고 있는 것으로 추정됩니다.

  

폰 빌레브란트병

폰 빌레브란트병은 가장 흔한 유전성 출혈 장애로, 폰 윌레브랜드 인자의 결핍이나 기능 장애로 인해 고형혈전이 형성되지 않거나 오래 걸려서 출혈이 장기화되는 것입니다. 폰 빌레브란트병은 미국에서만 320만 명을 포함하여 세계 인구의 약 1%에서 발생합니다. 이 환자들의 10명 중 9명이 병을 진단받지 못했습니다.

 

희귀 면역학

우리는 희귀 면역학적 장애가있는 환자를 위해 혈장 제품 및 혁신적인 표적 치료, 장치, 진단 및 기타 기술 서비스 포트폴리오를 통해 지속적인 혁신과 개인화 된 치료를 추구하는 데 주력합니다. 우리의 핵심 치료 영역에는 유전성 혈관 부종, 면역 결핍, 희귀 자가면역 질환, 이식 후 합병증 및 희귀 전문 치료가 포함됩니다.

 

질병영역

유전성 혈관부종

유전성 혈관부종은 복부, 얼굴, 소화기, 생식기, 손, 목 등 신체의 여러 부분에서 반복적인 부종 발작을 일으키는 희귀한 유전 질환입니다. 부종에 의하여 쇠약해지고 고통스러울 수 있습니다. 기도를 방해하는 공격은 질식을 일으킬 수 있고 잠재적으로 생명을 위협할 수 있습니다. 유전성 혈관부종은 전세계적으로 만명 중 한명에서 5만명 중 한명이 앓고 있을 것으로 추정합니다. 이 질환은 대개 인지도가 낮고, 진단 및 치료되지 않고 있습니다.

면역 결핍증

1차 면역결핍

1차 면역결핍은 350여종 이상의 희귀질환으로서, 면역계의 일부가 누락되었거나 제대로 기능하지 못하는 그룹입니다. 1차 면역결핍 환자들은 부비동염, 기관지염, 폐렴 또는 위장관 감염에 더욱 취약하고, 회복기간이 더 오래 소요되며 반복적으로 감염될 수 있습니다. 때때로 근본적인 원인을 놓친 채 감염치료를 감행하여 환자의 중요한 장기 손상, 신체 장애 또는 사망 위험의 증가를 초래 합니다.

 

2차 면역결핍

2차 면역결핍은 만성 림프구 백혈병과 다발성 골수종과 같은 질환의 결과물입니다. 그것들은 반복적인 감염을 초래하고 말초 기관 손상과 사망에 이르게 할 수 있습니다.

희귀 자가면역 장애

면역 체계의 조절 장애로 인하여 종종 복잡한 질병 기전을 통하여 숙주 조직을 공격하는 신경 근육 질환입니다. 다발성 운동신경병증은 객관적인 감각 손실 없이 점진적으로 사지 약화를 유발하는 만성 신경병증입니다. 길랭바레 증후군은 호흡기, 안면, 연하 근육의 진행성 약화와 마비로 특징 지어지는 생명을 위협하는 신경병증입니다. 만성 염증성 탈수 초성 다발신경병증은 진행성 사지 쇠약 및 감각 기능 장애를 특징으로하는 말초 신경 장애 입니다.

 

알부민 과소 혈증과 저혈당증

저알부민혈증은 혈액 내 알부민 수치가 비정상적으로 낮을 때 발생합니다. 이는, 화상 및 성인 호흡곤란 증후군을 포함하여 급성 만성 질환이 있는 사람들 사이에서 흔하게 발생하는 문제입니다. 저혈량 증은 혈장량의 감소로 발생하며 장기에 충분한 혈액이나 산소가 공급되지 않아 생명을 위협하는 상태 인 저혈량 쇼크를 유발할 수 있습니다. 허약, 피로, 실신 및 어지럼증 등의 증상이 발현됩니다.

 

중증 선천성 단백질 C 결핍증

중증 선천성 단백질 C 결핍증은 주로 신생아들에게 나타나는 희귀한 상염색체 열성 질환입니다. 주요 증상 중 하나는 돌발자색반병으로서 피부의 미세혈관 응고로 인한 혈액 반점, 멍 및 변색이 나타나고 피부 괴사 및 혈관내 혈액응고가 번지게 되는 급성의 치명적인 혈전성 질환입니다. 첫 증상의 발병 연령은 생후 몇 시간에서 2 주 까지 다양합니다.

 

프로트롬빈 결핍증

프로트롬빈 결핍은 혈액 응고 과정을 늦추는 비타민K 부족과 연관된 출혈 질환입니다. 이런 증상을 가진 사람들은 종종 부상이나 수술 후에 출혈이 장기화되는 경험을 겪습니다.

알파-1 안티트립신 결핍증

알파-1 안티트립신 결핍증(AAT 또는 알파-1 결핍증)은 혈액과 폐에서 알파-1 안티트립신(AAT) 단백질의 수치가 감소하는 유전적 질환입니다. 주로 간에서 만들어지는 이 단백질은 백혈구에서 방출되는 화학물질로부터 폐 조직을 보호하는 데 도움이 됩니다. AAT 단백질 수치가 낮은 사람들은 폐기종과 같은 폐 질환에 걸릴 더 높은 위험성을 지니고 있습니다.

 

희귀 대사질환

다케다는 시판중인 제품, 막바지 연구 단계의 치료 요법 및 파이프 라인 후보 물질을 포함하는 리소좀 저장장애 (LSD) 치료법 개발의 강력한 포트폴리오를 가지고 있습니다. 희귀 유전질환 및 대사질환은 증상이 광범위하고 사람마다 다르게 진행될 수 있기 때문에, 세계적인 교육과 인식을 강화하고 의료 및 연구 기관과 제휴합니다. 우리는 증상의 시작과 진단 사이의 시간을 줄이고 혁신적인 새로운 치료법의 개발을 가속화 하는 것에 전념하고 있습니다.

 

질병영역

헌터 증후군

헌터 증후군 또는 점막다당증II(MPS II)는 주로 남성에게 영향을 미치는 심각한 유전 질환입니다. 그것은 글리코사미노글리칸 또는 GAG로도 알려진 특정 점액다당류를 분해하고 재활용하는 신체의 능력을 방해합니다. 헌터 증후군은 리소좀 저장 질환 중 하나입니다.

 

파브리병

파브리병은 특정 지방질 (글로보트리아오실세라마이드 또는 Gb3)을 분해하는 체내 기능을 방해하는 리소좀 저장장애 (LSD)입니다. 성별과 관계없이 전 세계적으로 약 8,000에서 10,000 명의 사람들에게 영향을 미칩니다.

고셔병

고셔병은 희귀한 유전대사 질환이며, 리소좀 저장 장애 (LSD)로 알려진 희귀질환군 중 가장 흔하게 발생합니다. 일반 인구의 약 10 만 명중 1명, 아슈케나지 유태인 공동체의 855 명 중 1 명에게 영향을 미칩니다. 제1 형 고셔병 환자는 증상이 다양하고 병증의 심각도가 달라서 진단이 어렵습니다.

 

부갑상샘 기능저하증

부갑상샘기능저하증은 수술, 자가면역 질환 또는 유전질환 등으로 인하여 부갑상샘이 손상되었을 때 발생하는 희귀 내분비질환 입니다. 손상의 결과, 부갑상샘에서는 칼슘, 비타민D의 혈중 농도 조절에 중요한 인자인 부갑상샘호르몬 (PTH)을 충분히 생산할 수 없습니다. PTH가 충분하게 공급되지 않는 경우, 신장을 포함한 체내 특정기관의 중요 기능을 방해할 수 있습니다.