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Enfermedades Raras

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Takeda aspira a transformar el tratamiento de las Enfermedades Raras en inmunología, hematología, trastornos metabólicos y de almacenamiento lisosomal. Las enfermedades genéticas poco frecuentes y enfermedades metabólicas pueden provocar síntomas que pueden manifestarse de manera distinta de persona a persona, lo cual implica que el paciente suela ser mal diagnosticado.

Enfermedades hematológicas poco frecuentes

Takeda es líder en enfermedades hematológicas raras con la mayor experiencia y el portfolio con mayor liderazgo del mercado, respaldado por perfiles establecidos de seguridad y eficacia con décadas de experiencia en el mundo real. Tenemos más de 70 años de generar innovación para el paciente y un amplio portfolio de potenciales opciones de tratamiento para la hemofilia en sus distintas indicaciones. Nuestra experiencia como líderes en hematología implica que estamos bien preparados para responder a las necesidades actuales mientras trabajamos en impulsar desarrollos futuros para el tratamiento de trastornos hematológicos. Junto con la comunidad hematológica, estamos incrementando las expectativas en torno al futuro tratamiento de la enfermedad, incluyendo un diagnóstico más temprano, protección total y más temprana contra hemorragias y un cuidado del paciente más personalizado.

Áreas por enfermedad

Hemofilia

La hemofilia es un trastorno hereditario en la sangre que afecta fundamentalmente a hombres. Las personas con hemofilia presentan bajos niveles o ausencia de unas proteínas denominadas factores de coagulación que impiden que la sangre se coagule. Se estima que, en el mundo, unas 400.000 personas viven con hemofilia.

Inmunología poco frecuente

Dentro del área de enfermedades inmunológicas raras, nos enfocamos en la innovación continua y tratamientos personalizados mediante un portafolio de productos derivados de plasma y tratamientos innovadores de objetivos específicos, dispositivos, test de diagnóstico y otros servicios tecnológicos, para el beneficio de pacientes con trastornos inmunológicos poco frecuentes. Nuestras áreas terapéuticas clave incluyen angioedema hereditario, inmunodeficiencias, desórdenes autoinmunes poco frecuentes, complicaciones post trasplante y tratamientos de especialidades poco frecuentes. 

Área por enfermedad

Enfermedades por inmunodeficiencia

Inmunodeficiencia primaria

La inmunodeficiencia primaria (IDP) es un grupo de más de 350 enfermedades poco frecuentes en las que parte del sistema inmune falla o no actúa adecuadamente. Las personas con IDP pueden ser más susceptibles a enfermarse, tardan más en recuperarse y padecen infecciones recurrentes1, como sinusitis, bronquitis, neumonía o infecciones gastrointestinales. 2  El médico suele tratar las infecciones sin atender a las causas subyacentes, dejando que el paciente sea vulnerable al daño de sus órganos vitales, discapacidad física o incluso a mayor riesgo de mortalidad. 3,4

Inmunodeficiencia secundaria

Las inmunodeficiencias secundarias surgen como consecuencia de enfermedades como la leucemia linfocítica crónica y el mieloma múltiple. Pueden provocar infecciones recurrentes que generan daño orgánico con riesgo de vida.

Trastornos autoinmunes poco frecuentes

Son enfermedades neuromusculares donde la desregulación del sistema inmune produce un ataque del tejido huésped con un mecanismo de la enfermedad que suele ser complejo. La neuropatía motora multifocal (NMM) es una neuropatía crónica que causa debilidad progresiva en las extremidades con pérdida sensorial no objetiva. El síndrome de Guillain Barré (SGB) es una neuropatía que puede ser fatal y se caracteriza por debilidad progresiva de las extremidades y falta de sensibilidad en los músculos que intervienen en la respiración, en la deglución y los del rostro. La polineuropatía desmielinizante inflamatoria (CIDP) es un trastorno de los nervios periféricos que se caracteriza por debilidad progresiva y disfunción sensorial en las extremidades. 

Enfermedades Metabólicas Poco Frecuentes

Takeda posee sólida experiencia en el desarrollo de terapias para trastornos de depósito lisosomal, con un portfolio que incluye productos comercializados, terapias en fase avanzada de investigación y moléculas en estudio. Como las enfermedades genéticas poco frecuentes pueden provocar síntomas que varían considerablemente de un paciente a otro, en Takeda promovemos la capacitación y la concientización global en alianza con organizaciones médicas y centros de investigación. Tenemos el compromiso de ayudar a reducir el tiempo que transcurre desde la aparición de síntomas al momento del diagnóstico y acelerar el desarrollo de nuevos tratamientos innovadores. 

Áreas por enfermedad

Síndrome de Hunter

El síndrome de Hunter o mucopolisacaridosis II (MPS II) es un desorden genético serio que afecta principalmente a los hombres. Altera la capacidad del organismo para degradar y reciclar los mucopolisacáridos, también denominados glicosaminoglicanos o GAGs. El síndrome de Hunter es una de varias enfermedades relacionadas con trastornos de depósito lisosomal.   

Enfermedad de Fabry

La enfermedad de Fabry es un trastorno de almacenamiento lisosomal que afecta la capacidad del organismo para degradar un lípido específico (la globotriaosilceramida o Gb3). Se estima que, en el mundo, hay entre 8 mil y 10 mil personas que padecen esta enfermedad, que afecta tanto a hombres como mujeres.

Enfermedad de Gaucher 

La enfermedad de Gaucher es una condición poco frecuente, hereditaria y metabólica y es la más común dentro de la familia de enfermedades poco frecuentes conocidas como trastornos de depósito lisosomal o LSD. Se estima que afecta a 1 de cada 100.000 personas de la población general y a 1 de cada 855 en la comunidad judía askenazí.2 Quienes padecen la enfermedad de Gaucher tipo 1 pueden presentar síntomas distintos, a diferente escala de gravedad, lo cual complejiza el diagnó

Referencias