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Journée des maladies rares

Takeda s’engage dans les pathologies où les besoins médicaux sont les plus élevés

Takeda est leader dans les maladies rares en disposant d’un portefeuille et d’un pipeline innovant de thérapies transformationnelles (anticorps monoclonaux, protéines de substitution, traitements dérivés du plasma, thérapie cellulaire, vaccins…), pour lutter contre de très nombreuses pathologies où les besoins médicaux sont les plus élevés dans des domaines variés comme la gastro-entérologie, l’hématologie, l’immunologie, les maladies à surcharge lysosomales et l’oncologie. Ce pipeline a été qualifié de “3e pipeline le plus riche au monde” en 2021 (PharmaProject). Notre expertise s’appuie d’une part sur une R\&D forte en interne et d’autre part sur des modes de collaboration avec des partenaires privés et publics choisis pour leur excellence (académiques, biotechs…).

Nous sommes aux côtés de l’ensemble de la communauté – patients, professionnels de santé, monde de la recherche, autorités de santé – des maladies rares. En effet, notre mission « Better Health for People, Brighter Future for the World » est d’améliorer la santé de tous et d’avoir un impact positif sur l’avenir de la planète.

Takeda s’engage à améliorer le parcours de soins et la prise en charge des patients et à lutter contre l’errance diagnostique, véritable frein pour les patients atteints d’une maladie rare. À l'occasion de la journée internationale des #MaladiesRares qui a lieu tous les ans le 28 février, nous pouvons mettre en lumière certaines des maladies rares pour lesquelles nous nous engageons, comme l’angio-œdème héréditaire et certains déficits immunitaires. Durant cette journée, la communauté des maladies rares parle de concert pour soutenir les 300 millions de patients, leurs familles, les aidants, leurs amis et les soignants impactés en France par l’une des 7 000 maladies rares1, 2, 3. Nous sommes fiers de faire partie du mouvement global et de participer chaque année à la Journée Internationale des Maladies Rares #RareDiseaseDay. Cet événement mené à l’initiative d’Eurordis (Rare Diseases Europe) et ses 65 alliances nationales, vise à favoriser l’engagement et le travail collaboratif au niveau mondial pour soutenir des initiatives locales . Cette année, nous allons poursuivre nos efforts pour réduire les freins rencontrés par les personnes vivant avec une maladie rare, notamment ceux les plus à risque de santé fragile en raison de leur situation économique ou sociale, de l’accès au système de santé ou à d’autres facteurs sociétaux.

En savoir plus : Takeda’s commitment to improving health equity: Takeda’s Position on Access to Medicines

Nous sommes aux côtés de la communauté des maladies rares

Nous sommes déterminés à agir sans relâche pour faire tomber les barrières rencontrées par la communauté des maladies rares. Nous agissons en faveur des personnes souffrant d’inégalité d’accès aux soins avec des besoins non couverts, pour identifier et réduire les freins en santé, afin que chaque personne puisse être en meilleure santé, avec un diagnostic précoce fiable.

La communauté des maladies rares nous inspire par leur passion, leur transmission, leur engagement. Un exemple récent d’un succès collectif est l’adoption par les Nations Unies (ONU) de la résolution « Relever les défis des Personnes Vivant avec une Maladie Rare et de leurs familles. »5 [Pour en savoir plus]

Ce premier document des Nations Unies est une avancée majeure car il reconnait les plus de 300 millions de personnes vivant avec une maladie rare et donne ainsi de la visibilité à cette population vulnérable, exposée à la stigmatisation et à la discrimination qui empêchent leur pleine participation dans la société. Il incite les Nations Unies et les états membres à agir et à trouver des solutions aux défis rencontrés par la communauté des maladies rares. L’objectif est de répondre aux besoins des personnes vivant avec une maladie rare, de promouvoir l’égalité d’accès aux soins, et le renforcement des systèmes de santé.11 Nous devons remettre en question les différences en termes de santé qui ne sont pas équitables ou qui pourraient être évitées dans le monde et entre différents groupes au sein de notre société. Nous devons identifier ces biais et les dépasser. Ce n’est qu’à ce moment-là que nous pourrons faire de l’équité en santé une réalité. Nous soutenons de manière pleine et entière cette résolution, qui est un pas important pour la reconnaissance mondiale et la plus grande visibilité de cette communauté.

Par ailleurs, Takeda au niveau mondial est partie prenante du programme « Global Health Equity Network » (GHEN) Zero Health Gaps Pledge 12, initiative lancée lors du World Economic Forum (Davos, janvier 2023)13. Les signataires s’engagent à progresser vers le Zero Health Gaps au niveau mondial, et à intégrer les principes d’égalité d’accès aux soins au sein de leurs stratégies, opérations et investissements.

Takeda France, un acteur exigeant à la recherche de l’excellence

Takeda investit pour améliorer la prise en charge des patients et le parcours de soins, notamment en accélérant le virage ambulatoire et l’accompagnement par le digital14. Notre pipeline compte plus de 40 molécules, ce qui se traduit en France avec près de 50 études cliniques en France impliquant près de 2 000 patients. La moitié de nos produits en développement a le statut de médicament orphelin. De nombreuses collaborations (académiques, biotechs ou entreprises pharmaceutiques…) ont été menées ou sont en cours.

Des initiatives en France en faveur de l’amélioration des connaissances sur les maladies rares

Notre objectif principal est de fournir des médicaments, des vaccins et d’autres produits de santé pour améliorer, voire transformer, la vie des patients. Par ailleurs, Takeda s’inscrit dans différentes initiatives digitales pour accélérer ce mouvement en faveur des patients et en collaboration avec les professionnels de santé. Notre objectif est de soutenir des initiatives à toutes les étapes de la maladie (information et sensibilisation, diagnostic, prise en charge à domicile) et toutes nos actions sont inscrites dans le cadre des plans nationaux successifs contre les maladies rares :

  • Nous soutenons les actions de plus de vingt associations de patients, de professionnels de santé ou d’acteurs innovants qui visent à faciliter l’information et l’éducation des patients atteints de maladie rare, ainsi que l’amélioration de leur parcours de soins.
  • Nous avons collaboré étroitement avec les Filières de Santé Maladies Rares et les sociétés savantes afin de développer le diagnostic précoce (biochimique et génétique) des maladies de surcharge lysosomale dans 2 laboratoires de biologie spécialisés (à Rouen et à Lyon) avec le kit LysoDiag ; nous avons aussi soutenu le premier pilote français de dépistage systématique néonatal des maladies de surcharge lysosomale, incluant aussi la leucodystrophie métachromatique (étude LysoNéo - CHU Rouen/réseau de maternité de Normandie).
  • Nous favorisons l’accès précoce pour des patients français à des thérapeutiques innovantes grâce à la mise en place d’essais cliniques et aux dispositifs d’accès compassionnel et précoce. Ces dispositifs sont encadrés par des protocoles d’utilisation thérapeutique et de recueil de données approuvés. Nous avons pu mettre en place ce type de protocole qui nous a permis notamment de générer des données en vie réelle chez les patients atteints d’angioœdème héréditaire.
  • La plateforme RareSim de simulation numérique proposée par la startup SimforHealth, dédiée aux maladies rares, est un exemple concret de l’engagement de Takeda sous l’impulsion de la Coalition Next. Cette application permet d’accompagner les professionnels de santé dans l’amélioration de leurs connaissances sur ces pathologies afin de limiter les délais de diagnostic et de permettre ainsi aux patients de bénéficier d’une prise en charge plus rapide.
  • Assurer la continuité des traitements et le suivi à domicile est une exigence pour des patients souffrant de maladies rares ou de maladies chroniques graves. Ils sont un réel atout pour la qualité de vie des patients et des aidants (maladies pédiatriques). La collaboration est essentielle pour accélérer le virage ambulatoire (hôpitaux, patients, associations de patients, institutions, entreprises de santé, mutuelles, acteurs industriels, experts du numérique, incubateurs…).
  • Après une première année de confinement pour nous protéger de la Covid, nous avons soutenu le projet Patient-Lab@Home co-porté avec 5 associations de patients qui visait à établir un regard croisé entre patients, aidants et professionnels de santé sur le recours à la téléconsultation et sur le virage ambulatoire dans les maladies rares et maladies chroniques au long cours. Ce projet à travers une enquête nationale, administrée entre juillet et septembre 2021, a recueilli le vécu de de plus de 200 patients et 340 professionnels de santé.

D’abord, un diagnostic pertinent et dans les temps

L’un des défis auquel sont confrontés les personnes vivant avec une maladie rare est l’errance diagnostique longue.6, 7, 8

La communauté des maladies rares est affectée négativement/fortement impactée et de manière disproportionnée par le déficit de connaissances sur ces maladies 9. Les personnes vivant avec une maladie rare et leurs réseaux d’entraide sont confrontés à la difficulté d’accès aux soins et aux soutiens dont ils ont besoin 8, 10. Ainsi, nous devons nous mobiliser pour répondre aux patients en situation d’errance diagnostique, promouvoir une meilleure formation, information et communication de toutes les parties prenantes car la santé, le bien-être et la sécurité des patients sont notre priorité. C’est dans ce cadre, que pour la journée mondiale des maladies rares de 2023, Takeda soutient la campagne de sensibilisation de l’Alliance Maladies Rares « C’est chaque fois la même histoire »

Références :

  1.  Nguengang Wakap, S., Lambert, D.M., Olry, A. et al. Estimating cumulative point prevalence of rare diseases: analysis of the Orphanet database. Eur J Hum Genet 28, 165–173 (2020)
  2. Orphanet. New scientific paper confirms 300 million people living with a rare disease worldwide. [Internet; cited January 2023]. Available from: https://download2.eurordis.org/pressreleases/PrevalencePaperJointStatement170919_Final.pdf.
  3. Reducing Time to Diagnosis for People Living with Rare Diseases: A Conversation on U.S. Policy Opportunities. Takeda. [Internet; cited January 2023]. Available from: https://www.takeda.com/what-we-do/areas-of-focus/rarediseases/reducetimeto-diagnosis-improve-access-to-care/
  4. Rare Disease Day. What is rare disease day? [Internet; cited 2023 January]. Available from: https://www.rarediseaseday.org/what-is-rare-disease-day/ 
  5. Rare Diseases International. UN Resolution on persons living with a rare disease [internet; cited 2023 Jan]. Available from : https://www.rarediseasesinternational.org/un-resolution/ - Résolution de l’ONU intitulée « Relever les défis des Personnes Vivant avec une Maladie Rare et de leurs familles. » https://www.rarediseasesinternational.org/fr/resolution-des-onu-sur-les-personnes-vivant-avec-une-maladie-rare/
  6. Rare Diseases International. Diagnosis. [internet; cited January 2023]. Available from: https://www.rarediseasesinternational.org/diagnosis/
  7. James K. Stoller. The challenge of Rare Diseases. Chest Journal, 153(6):1390-14 (2018)
  8. World Economic Forum. It takes far too long for a rare disease to be diagnosed. Here’s how that can change. [internet; cited January 2023 Jan]. Available from : https://www.weforum.org/agenda/2020/02/it-takes-far-too-long-for-a-raredisease-to-be-diagnosed-heres-how-that-canchange/#:~:text=The%20long%20road%20to%20diagnosis,as%20well%20as%20disease%20progression La santé, le bien-être et la sécurité des patients sont notre priorité.
  9. Rare Diseases. Barriers to rare disease diagnosis, care and treatment in the US: A 30-Year Comparative Analysis [Internet; cited 2023 Jan]. Available from: https://rarediseases.org/wp-content/uploads/2022/10/NRD-2088-Barriers-30-Yr-SurveyReport_FNL-2.pdf
  10. Chung CCY; Hong Kong Genome Project; Chu ATW, Chung BHY. Rare disease emerging as a global public health priority. Front Public Health. 2022 Oct 18;10:1028545. doi: 10.3389/fpubh.2022.1028545. PMID: 36339196; PMCID: PMC9632971.
  11. Rare Diseases International. UN Resolution on persons living with a rare disease [internet; cited 2023 Jan]. Available from: https://www.rarediseasesinternational.org/un-resolution/