Hématologie

Acteur engagé dans la prise en charge des Maladies Hémorragiques Rares et la production de médicaments dérivés du plasma depuis plus de 75 ans, Takeda développe, produit et commercialise une large gamme de produits recombinants et plasmatiques pour les maladies telles que l'Hémophilie A et  B congénitale, l’Hémophilie acquise, la Maladie de Willebrand.

Takeda s'engage dans le développement de médicaments innovants et de nouvelles solutions qui contribuent à transformer le parcours de vie des patients. Nous nous focalisons sur quelques domaines thérapeutiques clés avec le développement de nouvelles alternatives thérapeutiques comme le Purpura Thrombotique Thrombocytopénique.

Notre organisation est construite pour répondre en priorité aux besoins des patients et accompagner les acteurs du domaine de la santé d'aujourd'hui et de demain.

L'hémophilie est une maladie hémorragique congénitale due à un déficit en facteur de coagulation. C'est un trouble de la coagulation en général héréditaire et génétique affectant essentiellement les garçons. Le l’hémophilie est due à une anomalie du chromosome X, sa transmission est récessive liée au chromosome sexuel. Le symptôme hémorragique le plus fréquent est le saignement dans les articulations.  

Il existe deux types d’hémophilie :

  • Dans l’hémophilie A, le déficit porte sur le facteur VIII
  • Dans l’hémophilie B, le déficit porte sur le FIX 

Le FVIII et le FIX sont des protéines de la coagulation indispensables pour la formation d’un caillot sanguin solide et efficace pour arrêter l’hémorragie. L’hémophilie A est cinq fois plus fréquente que l’hémophilie B. En 2020 en France : plus de 1500 hémophiles B et plus de 6700 hémophiles A (RFC)

Les troubles de la coagulation sanguine sont des dysfonctionnements de la capacité de l’organisme à contrôler la formation de caillots sanguins.  

Ces dysfonctionnements peuvent entraîner : 

  • Une coagulation insuffisante, conduisant à des saignements anormaux (hémorragies) 
  • Une coagulation excessive, conduisant au développement de caillots sanguins (thrombose)  

Lors d’un saignement, les plaquettes sont attirées au niveau de la lésion vasculaire, elles forment un caillot consolidé grâce aux protéines de la coagulation. 

 Les troubles de la coagulation, hémorragiques, surviennent lorsque l’organisme n’est pas en mesure de fabriquer une quantité suffisante de protéines nécessaires pour aider à la formation du caillot sanguin solide et arrêter ainsi le saignement. Ces protéines sont appelées « facteurs de coagulation » l’exemple de trouble de la coagulation hémorragique est l’hémophilie  

La maladie de Willebrand (VWD)est une pathologie hémorragique, génétique et héréditaire due à un défaut de la quantité, de la structure ou de la fonction du FVW, protéine du sang essentielle au processus de coagulation.

C’est la plus fréquente des maladies hémorragiques, elle touche autant les femmes que les hommes et impacte 1% de la population mondiale.

En France selon le registre France coag, en septembre 2020, 2824 patients étaient suivis pour la Maladie de Willebrand : 1216 hommes et 1608 femmes.