Thérapies dérivées du plasma

Les thérapies dérivées du plasma sont des médicaments essentiels et vitaux. Essentiels pour le traitement de patients avec des pathologies rares, mettant en jeu le pronostic vital, chroniques et génétiques pour qui il n’existe pas d’alternatives thérapeutiques. Avec plus de 65 ans d’héritage comme pionnier dans la fabrication de produits issus du plasma, le plus large portefeuille avec plus de 20 médicaments, plus de 140 centres de collecte et 13000 employés dédiés au plasma, Takeda démontre son expertise et son engagement continu au profit des patients.

 

Immunologie

Les déficits immunitaires sont caractérisés par un dysfonctionnement du système immunitaire, engendrant des infections qui se développent et récidivent plus fréquemment, qui sont plus sévères et persistent plus longtemps qu’à la normale. Ils se caractérisent également par des manifestations auto immunes et une susceptibilité accrue au developpement de certains cancers. Les déficits immunitaires sont soit la conséquence de l’administration d’un médicament ou d’une maladie grave au long cours (DIS), mais peuvent également parfois être héréditaires (DIP).
Aujourd’hui, les DIP touchent 1 cas pour 4 000 naissances, donc environ 150 à 200 enfants naissent chaque année avec un déficit immunitaire primitif. Plus de 4 000 patients enfants et adultes vivent avec un tel déficit.

Neuropathies motrice multifocale (NMM), polyradiculonévrite démyélinisante inflammatoire chronique (PDIC) & Syndrome de Guillain Barré (SGB)
Les neuropathies dysimmunitaires (ND) constituent un groupe hétérogène de neuropathies acquises résultant de mécanismes mettant en jeu des acteurs du système immunitaire :

  • La PIDC est un trouble sensorimoteur symétrique chronique avec des rechutes, caractérisé par une faiblesse musculaire avec sensations altérées (1 cas pour 200 000 (enfants) et 1-7 cas pour 100 000 (adultes)
  • La NMM est une neuropathie dysimmunitaire caractérisée par un déficit moteur pur asymétrique, débutant et prédominant aux membres supérieurs, et d'évolution chronique (1-2 cas pour 100 000 en France)
  • Le SGB est la cause la plus fréquente des paralysies aigües par atteinte neuromusculaire. Si les causes exactes de la pathologie ne sont pas connues, des circonstances favorisantes ont été identifiées. 2/3 des malades ont en effet souffert d’une maladie infectieuse aigüe, le plus souvent du système respiratoire ou d’une gastro-entérite dans les jours ou semaines qui précèdent le début de la maladie.

La maladie de Kawasaki, ou syndrome de Kawasaki, est une vascularite, c’est-à-dire une pathologie inflammatoire qui affecte la paroi des vaisseaux sanguins, notamment ceux des artères coronaires. Cette maladie a été identifiée pour la première fois en 1967 par le pédiatre japonais Tomisaku Kawasaki. Très rare chez les adolescents et les adultes, elle est la principale cause de maladie cardiaque chez les enfants dans les pays industrialisés. En l’absence de traitement, elle peut se compliquer d’anévrismes coronaires et entraîner de graves séquelles cardiaques, voire le décès. On recense 200 nouveaux cas par an en France.

Le Purpura Thrombopénique Immunologique (PTI ; ou purpura thrombopénique auto-immun) est un trouble auto-immun de la coagulation caractérisé par une baisse de plaquettes isolée suite à leur destruction dans le cadre d'un processus auto-immun médié par des autoanticorps (AAC).
L’incidence de cette maladie orpheline est estimée entre 5 et 10 pour 100 000 habitants par an. Chaque année, environ 4000 patients sont hospitalisés en France pour un PTI et il s’agit d’enfants pour 300 à 500 d’entre eux. La maladie peut toucher toutes les tranches d’âge mais il existe une prédominance féminine quand la maladie atteint un adulte jeune mais après l’âge de 50 ans, il existe au contraire une légère prédominance masculine.

 

Soins spécialisés rares

Le déficit congénital en protéine C est un trouble héréditaire de coagulation associé à un risque accru de thromboses veineuses en raison d'une synthèse réduite et/ou d'une baisse d'activité de la protéine C. Les patients avec des taux indétectables de protéine C développent, quelques heures à quelques jours après la naissance, un purpura fulminans ou une thrombose veineuse massive. Le purpura fulminans est une manifestation grave qui provoque une coagulation disséminée et une nécrose tissulaire.
La prévalence en France est de l’ordre de 1/ 500 000.