Aktivér tilgængelighed Aktivér tilgængelighed

Sjældne Sygdomme

Takeda Pharma fokuserer på uddannelse og viden om sjældne sygdomme. Vi samarbejder med medicinske afdelinger/institutioner og forsknings-organisationer for at øge og udbrede viden om sygdommene.
Vi er fokuseret på at hjælpe med at reducere tiden mellem symptom udvikling og diagnose samt at accelerere udviklingen af nye innovative behandlinger.

 

Sygdomsområder

Hereditært angioødem (HAE)

HAE er en sjælden arvelig sygdom, der skyldes mangel på det blodbaserede protein C1-inhibitor.

Symptomer

HAE viser sig ved anfaldsvise hævelser i slimhinderne.

Hævelser kan ramme alle steder på kroppen. Hævelserne kan være invaliderende og ekstrem smertefulde. Anfaldene ophører lige så spontant, som de er opstået oftest i løbet af 1-5 døgn. Hævelserne kan opstå over alt, men optræder hyppigst i maven, på armene, benene og i ansigtet. Hævelserne kan endvidere opstå i de øvre luftveje, som kan resultere i kvælning og er derfor potentielt livstruende.

HAE rammer mellem 1 ud af 10.000-50.000 personer. Sygdommen er ofte svær at diagnosticere og patienterne kommer ofte sent i behandling. Uden behandling kan HAE være livstruende, men nye metoder til både forebyggelse og behandling af anfald har forbedret prognosen.

Takhzyro® (lanadelumab) Cinryze® (C1 esterase inhibitor) og Firazyr® (icatibant)

Da Takhzyro® Cinryze® og Firazyr® er receptpligtigt, må vi ifølge lovgivningen ikke reklamere for produktet over for forbrugere.

Yderligere info?

Ønsker du yderligere information om produktet, kan du se

Indlægsseddel

Produktresume Takhzyro®

Produktresume Cinryze®

Produktresume Firazyr®

 

Sjældne Metaboliske Sygdomme

Takeda Pharma har en lang tradition for at udvikle medicin til behandling af lysosomale aflejringssygdomme (LSD).

Lysosomerne er den del af en celle, som indeholder enzymer, der er med til at nedbryde affaldsstoffer og derfor fungerer som en slags 'skraldespand' for cellen.

Lysosomale aflejringssygdomme kan medføre meget forskellige symptomer og udvikle sig meget forskelligt fra person til person, hvilket kan gøre sygdommene svære at diagnosticere.

 

Sygdomsområder

Hunters Syndrom (MPS-II)

Hunters syndrom er en lysosomal aflejringssygdom.

Hunters Syndrom eller mukopolysakkaridose II (MPS-II) er en alvorlig genetisk sygdom, som primært påvirker drenge. Sygdommen skyldes mangel på enzymet iduronat 2-sulfatase.

Sygdommen påvirker kroppens evne til at nedbryde specifikke kulhydrater (mukopolysakkarider).

Selv om debutalder, sværhedsgrad og progressionshastighed er meget forskellig, bliver de første symptomer ved MPS-II som regel opdaget i 1-4 års alderen.

Hunters Syndrom rammer 1 per 166.000 nyfødte i Europa.

Elaprase® (idursulfase)

Da Elaprase® er receptpligtigt, må vi ifølge lovgivningen ikke reklamere for produktet over for forbrugere.

Yderligere info?

Ønsker du yderligere information om produktet, kan du se

Indlægsseddel

Produktresume Elaprase®

 

Fabrys sygdom

Fabrys sygdom er en arvelig X-bunden lysosomal aflejringssygdom og skyldes mangel på det enzym, der hedder ’alfa galaktosidase A’. Der sker en ophobning i en unormal mængde af fedtholdige stoffer der viser sig i diverse kar og organer, og kan lede til symptomer mange steder i kroppen. Nyrerne og hjertet er specielt berørt, men det er også normalt at finde skader på blodkar i huden, øjnene, nervesystemet, svedkirtler samt mave-tarmkanalen. Sygdommen debuterer ofte i barneårene med smerter i hænder og fødder.

Sygdommen forekommer hos omkring 1 ud af 50.000 personer, og ses hos både mænd og kvinder.

Replagal® (agalsidase alfa)

Da Replagal® er receptpligtigt, må vi ifølge lovgivningen ikke reklamere for produktet over for forbrugere.

Yderligere info?

Ønsker du yderligere information om produktet, kan du se

Indlægsseddel

Produktresume Replagal®

 

Gauchers sygdom

Gauchers sygdom er en arvelig lysosomal aflejringssygdom og den mest almindelige af de lysosomale aflejringssygdomme. Ved Gauchers sygdom har kroppen for lidt af enzymet glucocerebrosidase. Glucocerebrosid hober sig derfor op i nogle celler, som man kalder Gaucherceller, der forekommer i milten, leveren og knoglemarven. Nogle patienter får også påvirkning af nervesystemet.

Den påvirker 1 ud af 100.000 nyfødte, men er hyppigere i visse befolkningsgrupper og geografiske områder. Gauchers sygdom forekommer i varierende sværhedsgrad. Afhængig af hvor hurtig sygdommen udvikler sig og neurologisk involvering, taler man om tre varianter: type 1, 2 og 3.

Type 1 er den mest almindelige.

Patienter med Type 1 kan opleve forskellige symptomer og sværhedsgrad af sygdommen, som gør det svært at diagnosticere sygdommen.

Vpriv® (velaglucerase alfa)

Da Vpriv® er receptpligtigt, må vi ifølge lovgivningen ikke reklamere for produktet over for forbrugere.

Yderligere info?

Ønsker du yderligere information om produktet, kan du se

Indlægsseddel

Produktresume Vpriv®

 

Hypoparathyroidisme

Hypoparathyroidisme er en sjælden sygdom, som opstår, når der er for lav produktion af parathyroideahormon (PTH) i kroppen. Sygdommen er oftest opstået fordi biskjoldbruskkirtlerne er blevet beskadiget enten på grund af et kirurgisk indgreb, en autoimmun sygdom eller en arvelig lidelse. PTH er et hormon, der har en vigtig betydning for regulering af kalcium i blodet. En mangel på PTH kan påvirke organer med vigtige funktioner i kroppen som f.eks. nyrerne. Forekomsten af Hypoparathyroidisme i Danmark er 24 per 100.000 indbygger.

Natpar® (parathyroideahormon)

Da Natpar® (parathyroideahormon) er receptpligtigt, må vi ifølge lovgivningen ikke reklamere for produktet over for forbrugere.

Yderligere info?

Ønsker du yderligere information om produktet, kan du se

Indlægsseddel

Produktresume Natpar®

 

Blødersygdomme

Takeda er førende inden for blødersygdomme (hæmofili).

I mere end 70 år har det været vores mission at hjælpe patienter med blødersygdomme, og vi har en bred vifte af behandlingsmuligheder på tværs af blødersygdomme. Sammen med øvrige interessenter i Danmark ser vi det som vores opgave at sørge for tidligere diagnose, tidligere og fuld beskyttelse mod blødninger, og mere personlig patientpleje.

Blødersygdomme skyldes en kromosomforandring, dvs. en fejl i et gen. En sådan forandring kan opstå fordi den enten gives i arv eller opstår spontant (såkaldt mutation). To ud af tre blødere arver deres sygdom.

 

Hæmofili A

Hæmofili A er en arvelig og alvorlig blødersygdom, som normalt kun rammer mænd. Den skyldes en kromosomforandring på kønskromosomet X. Mennesker med hæmofili mangler, eller har lave niveauer af visse proteiner kaldet koagulationsfaktorer, så deres blod ikke koagulerer ordentligt. Over 400.000 over hele verden anslås at leve med hæmofili. Hæmofili A rammer 1 ud af 10.000.

Takeda har følgende lægemidler til hæmofili A:

Advate® (octocog alfa)

Adynovi® (rurioctocog alfa pegol)

Feiba® (Faktor VIII inhibitor bypassing aktivitet )

Vi må ifølge lovgivningen ikke reklamere for receptpligtige lægemidler over for forbrugere.

Ønsker du yderligere information om lægemidlerne, kan du se her:

Indlægsseddel

Produktresume Advate®

Produktresume Adynovi®

Produktresume Feiba®

 

Von Willebrands sygdom

Von Willebrands Sygdom (VWD) er medfødt og arvelig, og rammer både piger og drenge. Sygdommen skyldes en genfejl på kromosom nummer 12. Fejlen kan være arvet, eller den kan være opstået, da kromosomet blev dannet, hvilket kaldes en mutation. Når den først er opstået, vil forældrene kunne give den videre til deres børn.

VWD er en af de mest almindelige arvelige blødersygdomme, og skyldes mangel eller dysfunktion af von Willebrand-faktor. Dette resulterer i, at det tager længere tid for en blødning at standse. VWD forekommer i cirka 1% af verdens befolkning. Ni ud af 10 personer med VWD er ikke diagnosticeret.

Takeda har følgende lægemiddel til Von Willebrands sygdom:

Veyvondi® (vonicog alfa)

Vi må ifølge lovgivningen ikke reklamere for receptpligtige lægemidler over for forbrugere.

Ønsker du yderligere information om lægemidlet, kan du se her:

Indlægsseddel

Produktresume Veyvondi®

 

C-APROM/DK/ADV/0001
Date: 25.03.2021