タケダの健康格差への取り組み：2023年 世界希少・難治性疾患の日 | 武田薬品

「世界中の人々の健康と、輝かしい未来に貢献する」という存在意義を果たすため、タケダはあらゆる側面から健康の公平性への取り組みを実施しています。

希少疾患の人々が最適な健康状態で過ごせるように取り組むにあたっては、特に病態が悪化するリスクが大きい人々に注意を払う必要があります。その人々が直面する障壁を打ち破り、格差解消の橋渡しをすることで、健康の公平性を実現する必要があるのです。そして、希少疾患においてはこのことが特に重要となります。なぜなら、患者さんやその家族の方々はすでに疾患独自の困難をいくつも抱えているためです。

なかでも大きな障壁の一つとなるのが、診断までの期間の長さです^7,8,9。希少・難治性疾患の診断に至るのは極めて難しく、正確な診断がつかないケースも珍しくありません^7,10。その上、医療サービスを適切に受けられない環境にある患者さんの場合、診断や治療の開始はさらに遅れてしまうことになります¹¹。

タケダでは、希少疾患のコミュニティとともに、疾患を抱えて生きる人々、特に健康格差に苦しむ人々の負担を軽減し、いつの日かすべての人々が最適な健康状態で毎日を過ごせるようになる社会の実現を目指しています。そして、それはすべて、タイムリーで正確な診断から始まるのです。

健康の公平性の推進は、すべての人々が健康で充実した生活を送るために必要なリソースと治療法を利用できる世界をつくる上で最も重要なことです¹。タケダは、あらゆる人々をカバーできる包括的な医療システムの実現に向けて、地域社会と連携して患者さんが受ける医療をすべての段階で改善することにより、それぞれの地域社会に貢献することを目指しています。そして、「世界中の人々の健康と、輝かしい未来に貢献する」という存在意義を果たすために、総合的な観点から世界中の患者さんの暮らしを豊かなものにしたいと考えています。その全社的な取り組みの一環として重要な部分を担うのが「タケダ・ヘルスエクイティ＆ペイシェント・アフェアーズ （HEPA）」です。2020年に発足したHEPAは、6つの多くの専門分野にわたるチームで構成され、社内外のパートナーとともに以下のグローバルな取り組みを行っています。

• 患者さんや医療従事者が必要な医療リソースを入手できる環境をつくる
• 世界の患者さんから多様な意見を集めて統合し、取り組みに反映させる
• 地域社会のインフラを構築・強化するための知識を共有することにより、地域社会における健康格差を特定して解消する
• 外部団体との連携やパートナーシップの構築を通じて、健康に影響を及ぼす社会的要因への理解を深め、その改善に取り組む

これらの取り組みにおいて、HEPAは健康の公平性を推進するための知識ネットワークを構築しており、それがタケダの事業にも役立てられています。社内外のパートナーと共同で開発したソリューションを通じて、HEPAは現在までに、健康の公平性に取り組むリーダーを30カ国で150人育成し、140以上の独立運営によるインフラの構築を支援しています。また、その設立以来、複数の疾患領域にわたる臨床試験において、患者さんの試験参加を支援する38のプログラムに協力しています。

HEPAを通じて得た学びはすべてタケダの事業上の意思決定や業務にも反映されており、患者さんや地域社会に本当に必要とされているものをお届けするにあたって役立っています。まだ取り組むべきことはたくさんありますが、タケダはこれまで築いてきた戦略的パートナーシップや世界各地のコミュニティとの協働により、健康の公平性を実現するための正しい道のりを歩んでいます。

参考文献

1. World Health Organization. Health Equity. [Internet; cited February 2023]. Available from: https://www.who.int/health-topics/health-equity#tab=tab_1

タケダは2年前、「Reducing Time to Diagnosis for People Living with Rare Diseases: A Conversation on US Policy Opportunities（希少・難治性疾患に苦しむ人々の診断までの時間を短縮するために：米国の政策に関する対話）」と題したホワイトペーパーを発表しました¹。そして、現在もこの取り組みを継続しています。

2023年2月、タケダは米国希少疾病協議会（NORD : National Organization for Rare Disorders）と提携し、米国の多様な背景を持つ患者さんが希少疾患の適切な診断を受けようとする上で直面する障壁について検討するための円卓会議を主催しました。今後はこの場で交わされた意見に基づいて政策提言を行うとともに、疾患を抱える人々が公平に診断を受けられるようにするための機会を追求していきます。

希少・難治性疾患においてタイムリーな診断を受けることは非常に困難です^2,3。疾患の特定と診断の難しさから、診断までの期間は長くなりがちです。さまざまな社会的要因によって本来は受けられるはずの医療サービスを受けられない患者さんの場合、診断までの道のりはいっそう複雑になる傾向があります⁴。個々の疾患別の患者さんは少数ですが、希少疾患全体で見た罹患者数は、米国で10人中1人を上回っており、公衆衛生上の重要な課題となっています。現在の医療システムのままでは、いろいろな事情を抱えて恵まれない環境に置かれている患者さんの苦しみは、いっそう増幅されることになりかねません⁵。

円卓会議では、さまざまなコミュニティが抱える課題を深く掘り下げることができました。タケダは2023年の夏、これらの課題を解決するための提言を行う予定です。

参考文献

1. Takeda. Reducing Time to Diagnosis for People Living with Rare Diseases: A Conversation on U.S. Policy Opportunities. https://www.takeda.com/4aaf33/siteassets/system/what-we-do/areas-of-focus/rare-diseases/reduce-time-to-diagnosis-improve-access-to-care/reducing-time-to-diagnosis-2.pdf.

2. Rare Diseases International. Diagnosis. [internet; cited February2023]. Available from: https://www.rarediseasesinternational.org/diagnosis/

3. Marwaha, S., Knowles, J.W. & Ashley, E.A. A guide for the diagnosis of rare and undiagnosed disease: beyond the exome. Genome Med 14, 23 (2022)

4. Rare Diseases International. Health Equity and Access. [internet; cited February 2023]. Available from: https://www.rarediseasesinternational.org/health-equity/

5. World Health Organization. Social determinants of health. [internet; cited February 2023]. Available from: https://www.who.int/health-topics/social-determinants-of-health#tab=tab_1

2022年1月、タケダ・タイは、タイ医学遺伝学・ゲノミクス協会、タイ遺伝学会、タイ希少疾患財団と共同で、第1回東南アジア希少疾患サミットを開催しました。このサミットは、タイのバンコクから世界の500人以上の参加者に向けて生中継され、希少疾患に関わる多様なパートナー、提携団体、ネットワークが医療システムの強化に向けて一致団結する場となりました。

サミットでは「Bringing Rarity to Reality（希少疾患を抱えて生きる人々が暮らしやすい世界をつくるために）」というテーマのもと、東南アジアをはじめとする世界の希少・難治性疾患の患者さんやコミュニティにとって暮らしやすい世界をつくるために欠かせない、地域社会の取り組みについて話し合いが行われました。産業界の代表者、研究者、学界、政策立案者、保険者、規制当局、患者団体、そして患者さん自身が登壇し、すべての講演が喝采を受けました。

診断の見直し、患者さんの声の反映、治療法の改善、医療リソースを持続的にお届けするための革新的なアプローチをテーマとしたパネルディスカッションでは、業界の関係者が一堂に会し、世界中の人々の健康と輝かしい未来を実現するための方法を議論しました。

タケダでは、すべての人の居場所となる希少疾患のコミュニティとして、「Rare2Aware」（英語）というオンラインソーシャルメディアプラットフォームを設置しています。ここは、正確な診断を求めている患者さん、診断を受けたばかりの患者さん、長く疾患を抱えて生きている患者さん、そのご家族、介護者、医療従事者、支援者の方々を結びつける場所です。2016年に結成された「Rare2Aware」のコミュニティには、現在、Twitter、Facebook、Instagramを通じて8万人を超える人々が集まっています。

「Rare2Aware」は、希少疾患とともに生きる人々をその状況や境遇にかかわらず支援することを目的として創設されました。参加している人は皆、希少疾患の認知度向上や患者さんのアンメットニーズの把握のため、互いに話し合い、学び合い、貢献し合っています。また、患者さん自身が世界中の人々に向けて自分自身の経験を語ることで、同じような課題に直面する他の人々を支えることもできます。疾患とともに生きるのは孤独なことかもしれませんが、励まし合うことで私たちは強くなれるのです。

「Rare2Aware」が希少疾患のコミュニティにおいて果たす役割は、タケダの誇りです。私たちが健康格差や診断の遅れに対処する取り組みを進める一方で、このオンラインプラットフォームが経験の共有、認知度の向上、患者さん同士の助け合い、患者さんの生活向上に役立てられ、よりよい変化を生み出してくれることを願っています。

希少疾患の患者さんの多くは、出生時にはほとんどまったく症状がありません。赤ちゃんや子どもが診断を受け、家族に適切な治療やサポートが提供されるまでには数カ月かかることもあります¹。新生児スクリーニングでは、出生直後に定期検査を行います。赤ちゃんの踵から採取した血液の簡単な検査を行い、必要と判断されれば遺伝子検査を行うことで、特定の疾患や、健康に深刻な影響を及ぼす多くの希少疾患の危険因子を検知することができるのです。

タケダは、新生児において希少疾患が診断されるまでの期間を短縮するため、こうした新生児スクリーニングやデジタル技術を活用した多くの取り組みを支援しています。早期診断によって早期から治療を開始すれば、患者さんができるだけ長く普通の生活を送ることが期待できるためです。

そのような取り組みの一つが ScreenPlus（英語）です。これは、米国国立衛生研究所の支援を受けて、米国ニューヨーク州のアルバート・アインシュタイン病院とモントレフィオール子ども病院が共同で実施している新生児スクリーニングの自主研究プログラムです。指定病院で生まれた赤ちゃんの親に、現在のニューヨーク州の新生児検査では行われていない14の疾患のスクリーニングをオプションとして提供しており、カバーする子どもと疾患の数も徐々に拡大しています。さらに、特定の疾患が確認された乳児の長期的なフォローアップも開始しました。

タケダは「ScreenPlus」を支援することにより、希少疾患に関する研究を推進して医学的な理解を深め、社会的認知度を高めることを目指しています。この取り組みは、疾患を抱える家族や赤ちゃんができる限り早期から適切なサポートや治療を利用できるようにするために大いに役立つのです。

参考文献

1. EURORDIS. Newborn Screening. [internet; cited February 2023]. Available from: https://www.eurordis.org/our-priorities/diagnosis/newborn-screening/

希少・難治性疾患の適切な診断とその後の治療に至る道のりは非常に困難であり、正確な診断すら受けられないことも少なくありません^1,2。また、状況や境遇、地域医療の限界などの問題から、病態が悪化する大きなリスクにさらされている人の場合、診断までの道のりはいっそう複雑になる傾向があります³。

タケダ・カザフスタンは、診断と治療を阻む障壁をなくすことを目的として、炎症性腸疾患（IBD）の患者さんを対象としたライブホットラインの提供に協賛しています。IBDとは、消化管の炎症をはじめとする比較的まれな症状を広義に意味します。

このホットラインにより、IBDの患者さんは、実用的で中立的な個別アドバイスや情報を得られるほか、心理的・法的なサポートを受けることができます。無料のホットラインには医療アクセスの専門家、心理学者、弁護士など訓練を受けた専門家が対応し、診断や治療を受けるための方法、病院への入院、政府の医療機関とのコミュニケーションなど、さまざまな相談に応じています。

タケダでは、健康の公平性を追求する取り組みの柱として、診断や治療の障壁を乗り越えようとするコミュニティを支援しています。

参考文献

1. Rare Diseases International. Diagnosis. [internet; cited February2023]. Available from: https://www.rarediseasesinternational.org/diagnosis/

2. Marwaha, S., Knowles, J.W. & Ashley, E.A. A guide for the diagnosis of rare and undiagnosed disease: beyond the exome. Genome Med 14, 23 (2022)

3. Rare Diseases International. Health Equity and Access. [internet; cited February 2023]. Available from: https://www.rarediseasesinternational.org/health-equity/

健康の公平性は、一つの企業や組織による単独の取り組みで実現できることではありません。タケダでは、がん患者さんが診断を受けてから治療後の人生を生きていくまでの過程で、複雑な変化し続ける状況を乗り越えられるよう、他の組織との提携によって支援しています。希少がんを含めて、十分な治療を受けられない患者さんや、少数しかいない患者さんの治療成績を向上させ、すべての人が最大限健康に生きられるようにするうえで、健康の公平性実現に焦点を当てた取り組みは重要です。

タケダは健康の公平性を推進する活動の一環として、コミュニティの基盤を強化するほか、地域社会の変化に尽力する草の根団体を支援しています。「Improving Health Equity in Cancer: A Community Grant Program（がんにおける健康の公平性の推進：コミュニティ助成プログラム）」も、その取り組みの一つです。

本助成プログラムは2022年に募集を開始しており、地域社会でがん患者を対象としたサービスを提供している非営利組織に対して最大100万ドルを助成する予定です。このプログラムでは、診断検査やエビデンスベースの治療法に関する認知度を高めてより多くの人が利用できるようにするという重要な活動に従事する団体をサポートします。それはすべて、十分な治療を受けられない患者さんの適切な診断と治療を支援し、がんとともに生きるすべての人々の健康の公平性を推進するためなのです。