Protagonist Therapeutics社との希少血液疾患治療薬で開発後期段階にあるrusfertideの全世界でのライセンスおよび提携契約の締結について
Protagonist Therapeutics社との希少血液疾患治療薬候補で開発後期段階にあるrusfertideの全世界でのライセンスおよび提携契約の締結について
武田薬品は、Protagonist Therapeutics社が真性多血症 (PV)の治療薬候補として現在開発中の注射用ヘプシジンミメティクスであるrusfertideに関して、共同開発、米国での50:50で利益を分配する商業化のパートナーとなり、米国を除く全世界での商業化に関する権利を獲得
武田薬品は取引完了時に3億米ドルの一時金を支払う
Protagonist Therapeutics社のペプチド医薬品開発におけるリーダーシップと、武田薬品の希少血液疾患領域における商業的専門性およびイノベーションを推進してきた70年以上の取り組みを組み合わせたパートナーシップ
武田薬品工業株式会社（以下、「武田薬品」）と Protagonist Therapeutics, Inc. （以下、「 Protagonist Therapeutics社 」）は、2024年1月31日（米国時間）、天然型ホルモンヘプシジンの注射用ヘプシジンミメティクスペプチドであり、現在ピボタル臨床第3相試験（VERIFY試験）が進行中である真性多血症 (PV) の治療薬候補としてのrusfertideの開発・商業化に関する全世界でのライセンスおよび提携契約を締結しましたのでお知らせします。
PVは、赤血球の過剰産生を特徴とする希少な慢性血液疾患です。米国では16万人もの患者さんが罹患しており1、ヨーロッパでも有病率は同様です2,3。PVの特徴的な症状は、赤血球数の増加と鉄欠乏症であり4、患者さんは心臓発作や脳卒中などの心血管や血栓性イベントのリスクが高くなり5,6、疲労や錯乱などの症状で生活の質（QOL）に影響を及ぼすことがよくあります7。
本契約に基づき、Protagonist Therapeutics社は3億米ドルの一時金を受領し、追加的に全世界での開発や審査上のマイルストン、および商業上のマイルストン、ならびに米国外での売り上げに応じた段階的なロイヤリティを受領する権利を有します。Protagonist Therapeutics社は引き続き臨床第3相試験の完了と米国規制当局による承認まで、研究開発を担当します。武田薬品は米国外での開発権を有し、グローバルでの商業化活動のリードを担います。
Protagonist Therapeutics社の社長兼CEOであるDinesh V. Patel博士は「ペプチド医薬品の創薬と開発におけるパイオニアとして、当社のイノベーションと開発への洞察から最大のインパクトを得るためには、適切なパートナーと適切なタイミングでの提携が重要だと考えています。今回の契約は、 Protagonist Therapeutics社に転機をもたらすものとなり、当社は臨床第3相試験の完了に集中できると同時に、武田薬品の卓越したグローバルな商業化能力を活用してファースト・イン・クラスとなる新しい化学物質の商業化に向けた活動を迅速に開始することができます。完全統合型製薬企業への転換に向けて、本契約は、初上市に内在する実行リスクを軽減し、タイミングを最適化し、rusfertideの潜在的なピーク売上の範囲を引き上げるとともに、商業活動に積極的に参加することを可能とし、米国での50:50のプロフィットシェアをもたらします」と述べています。
武田薬品の U.S. ビジネスユニットのプレジデントおよびU.S.カントリーヘッドであるジュリー・キム（Julie Kim）は「Protagonist Therapeutics社との契約は、希少疾患分野の開発後期段階の資産を取得し、既存のインフラと専門知識を活用するという当社の戦略における重要な一歩です。この契約は、同社の科学における強みと当社の市場へのリーチと希少疾患への理解を組み合わせ、そして最も重要なこととして、疾患とともに生きる患者さんをサポートすることへの注力を示したものです。希少疾患と血液疾患に対する70年以上の革新とコミットメントを生かし、真性多血症の患者さんにファースト・イン・クラスの治療法を提供することで、重要なニーズに対応できることを期待しています。rusfertideが登録臨床プログラムを完了するにあたり、Protagonist Therapeutics社と緊密に協力できることを楽しみにしています」と述べています。
Protagonist Therapeutics社のペプチド技術プラットフォームを通じて発見されたrusfertideの作用機序は、鉄の恒常性を調節し、体内の鉄の吸収、貯蔵、分散を制御すると考えられています。真性多血症における rusfertideの第2相REVIVE試験の無作為化部分は、主要評価項目を達成しました。2年間の非盲検延長試験による長期追跡データは、12月上旬に開催された米国血液学会2023年年次総会で発表され、PV患者さんにおいて、持続的なヘマトクリット制御、瀉血使用の減少、長期忍容性が示され、新たな安全性シグナルは認められませんでした。
本日の発表は、武田薬品の希少血液疾患における豊富な経験に基づくもので、超希少血液凝固疾患である先天性血栓性血小板減少性紫斑病(cTTP)に対する武田薬品の治療薬であるADZYNMAの、最近の米国食品医薬品局(FDA)による承認の発表に続くものです。
米国の規制当局への申請後、武田薬品はrusfertideの商業化を主導し、 Protagonist Therapeutics社は米国において共同で情報提供活動を行うオプションを有することになります。また、本契約に基づき、Protagonist Therapeutics社は50:50のプロフィットシェアからオプトアウトする権利を有します。その場合、 Protagonist Therapeutics社はオプトアウトに伴う対価と増額されたマイルストンおよびロイヤリティを受領する権利を有します。武田薬品は、いずれの場合においても米国外の完全な権利を維持します。
契約に関する詳細は、Protagonist Therapeutics社が本日、米国証券取引委員会に提出したForm 8-Kでご確認いただけます。契約の有効性は、ハート・スコット・ロディノ法に基づく該当する待機期間の終了または満了を条件とします。
PJT Partnersは、Protagonist Therapeutics社の専属ファイナンシャルアドバイザーを務めました。
ADZYNMAについて
ADZYNMA（遺伝子組換え ADAMTS13-krhn ）は遺伝子組換えヒト ADAMTS13 （A disintegrin and metalloproteinase with thrombospondin motifs 13）製剤で、先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）の 成人および小児患者さんにおける予防的またはオンデマンド酵素補充療法（ERT）に適応されます。 ADZYNMAはこれまでに米国FDAにより後天性、特発性および続発性を含むTTPの治療と予防に対して、 希少疾病用医薬品指定（ODD）ならびにファスト・トラック指定および希少小児疾患指定を受けています。ま た、ＦＤＡは本承認に対して希少小児疾患優先審査権を付与しました。ADZYNMA は欧州医薬品局（EMA） および厚生労働省（MHLW）より TTP に対して ODD も受けています。
武田薬品について
武田薬品工業株式会社（TSE: 4502/NYSE: TAK）は、世界中の人々の健康と、輝かしい未来に貢献することを目指しています。消化器系・炎症性疾患、希少疾患、血漿分画製剤、オンコロジー（がん）、ニューロサイエンス（神経精神疾患）、ワクチンといった主要な疾患領域および事業分野において、革新的な医薬品の創出に向けて取り組んでいます。パートナーとともに、強固かつ多様なパイプラインを構築することで新たな治療選択肢をお届けし、患者さんの生活の質の向上に貢献できるよう活動しています。武田薬品は、日本に本社を置き、自らの企業理念に基づき患者さんを中心に考えるというバリュー（価値観）を根幹とする、研究開発型のバイオ医薬品のリーディングカンパニーです。2世紀以上にわたり形作られてきた価値観に基づき、社会における存在意義（パーパス）を果たすため、約80の国と地域で活動しています。 詳細については、https://www.takeda.com/jp/をご覧ください。
Protagonist Therapeutics社について
Protagonist Therapeutics社は、独自のペプチド技術プラットフォームに由来する臨床開発の進行段階にあるペプチドベースの新規化学物質(NCEs)rusfertideとJNJ-2113(旧PN-235)を有するバイオ医薬品企業です。Protagonist Therapeutics社とJanssen社の科学者は、ヤンセンとのインターロイキン-23受容体(IL-23R)の共同研究の一環として、経口ペプチドPN-235(現在のJNJ-2113)を発見し、IND対応の前臨床試験および第1相試験を経て、ヤンセンがさらなる臨床開発の責任を引き受けています。天然型ホルモンであるヘプシジンのミメティックであるrusfertideは、現在、グローバルな第3相開発プログラムにあります。 Protagonist Therapeuticｓ社やパイプライン医薬品候補、臨床試験の詳細については、同社のウェブサイト(www.protagonist-inc.com)をご覧ください。
重要な注意事項
本注意事項において、「ニュースリリース」とは、本ニュースリリースに関して武田薬品工業株式会社（以下、「武田薬品」）によって説明又は配布された本書類並びに一切の口頭のプレゼンテーション、質疑応答及び書面又は口頭の資料を意味します。本ニュースリリース（それに関する口頭の説明及び質疑応答を含みます）は、いかなる法域においても、いかなる有価証券の購入、取得、申込み、交換、売却その他の処分の提案、案内若しくは勧誘又はいかなる投票若しくは承認の勧誘のいずれの一部を構成、表明又は形成するものではなく、またこれを行うことを意図しておりません。本ニュースリリースにより株式又は有価証券の募集を公に行うものではありません。米国 1933 年証券法の登録又は登録免除の要件に基づいて行うものを除き、米国において有価証券の募集は行われません。本ニュースリリースは、（投資、取得、処分その他の取引の検討のためではなく）情報提供のみを目的として受領者により使用されるという条件の下で（受領者に対して提供される追加情報と共に）提供されております。当該制限を遵守しなかった場合には、適用のある証券法違反となる可能性があります。 武田薬品が直接的に、又は間接的に投資している会社は別々の会社になります。本ニュースリリースにおいて、「武田薬品」という用語は、武田薬品及びその子会社全般を参照するものとして便宜上使われていることがあり得ます。同様に、「当社（we、us及びour）」という用語は、子会社全般又はそこで勤務する者を参照していることもあり得ます。これらの用語は、特定の会社を明らかにすることが有益な目的を与えない場合に用いられることもあり得ます。
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医療情報
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Protagonist Therapeutics社 の将来の見通しに関する注意事項
本ニュースリリースには、1995年の私的証券訴訟改革法の「セーフハーバー」規定上の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの将来の見通しに関する記述には、JNJ-2113の潜在的な利益、rusfertideの予想される利益に関するProtagonist Therapeutics社の期待、本契約、および武田薬品との協業に関する記述が含まれます。「予想する（anticipates）」、「信じる（believes）」、「かもしれない（may）」、「するだろう（will）」、「期待する（expects）」などの将来の見通しに関する用語、またはこれらの否定形や複数形、同様の表現が含まれます。将来の見通しに関する記述は、将来の業績を保証するものではなく、リスクや不確実性を内包しており、製品候補を開発および商品化する当社の能力、Janssen社および武田薬品との提携契約に基づくマイルストンの支払いを獲得する能力など、実際の結果や事象が予想と大きく異なる可能性があります。これらの可能性には製品候補のパイプラインを構築するためのプログラムを使用および拡張する能力、製品候補の規制当局の承認を取得および維持する能力、競争の激しい業界で事業を展開し、当社よりも多くのリソースを持つ競合他社との競争に成功する能力、および製品候補の知的財産権を取得して適切に保護する能力などを含みますが、これらに限定されません。事業に影響を及ぼすこれらおよびその他のリスク要因に関する追加情報は、米国証券取引委員会に提出された最新のForm 10-KおよびForm 10-Qの定期報告書に含まれる「リスク要因」の項目等、米国証券取引委員会への定期提出書類に記載されています。将来の見通しに関する記述は、将来の業績を保証するものではなく、当社の実際の業績、財務状況と流動性、および当社が事業を展開する業界の発展は、本ニュースリリースに含まれる将来の見通しに関する記述とは大きく異なる可能性があります。本ニュースリリースに記載されている将来の見通しに関する記述は、本ニュースリリースの日付時点でのものです。Protagonist Therapeutics社は、本ニュースリリースの日付以降、新しい情報、将来の出来事、またはその他の結果として、将来の見通しに関する記述を更新する義務を負いません。
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