国際血栓止血学会(ISTH)2019において、重症血友病A患者に対するアディノベイト®の 個別化定期補充療法の有用性に関するPROPEL試験の新たなデータを発表

2019年7月8日

本資料は、2019年7月8日(現地時間)に発表した英語版プレスリリースを翻訳・編集し、配信するものです。本資料の正式言語は英語であり、その内容・解釈については英語が優先します。英文のプレスリリースは、グローバルサイトからご覧下さい。

  • アディノベイトの臨床第3b/4相試験であるPROPEL試験の結果より、薬物動態(PK)に基づく定期補充療法にて第Ⅷ因子の目標トラフ値8~12%が達成可能であること、患者さんごとの第Ⅷ因子レベル目標を設定し、個々のPKに基づく投与により全般的なPKプロファイルの改善と安全性プロファイルへの影響なく治療結果が改善することが示され、PKに基づく投与とアディノベイトによる個別化定期補充療法の有用性を改めて強調
  • ISTH 2019にて発表された他の47演題のデータより、当社の血液遺伝子治療パイプラインと最先端の凝固因子のポートフォリオの進展を紹介
  • 当社のISTHにおける強力なプレゼンスは、出血性疾患領域における科学の進歩を促進するという当社のコミットメントを明示

 

当社は、このたび、オーストラリアのメルボルンで開催されている第27回国際血栓止血学会(ISTH:International Society on Thrombosis and Haemostasis Congress)年次総会において、アディノベイト®静注用(一般名:ルリオクトコグ アルファ ペゴル(遺伝子組換え)、以下「アディノベイト」)の臨床第3b/4相試験であるPROPEL試験の新たな成績を発表しましたのでお知らせします。当社は、グローバルな研究開発型のバイオ医薬品企業であり、希少疾患領域におけるリーディングカンパニーです。PROPEL試験は重症血友病A患者を対象とし、2つの異なる第Ⅷ因子トラフ値をターゲットとして、薬物動態(PK)に基づく定期補充療法後にアディノベイトの安全性および有効性を比較する前向き無作為化多施設共同試験です。

PROPEL試験の最新の結果より、重症血友病A患者に対するアディノベイト定期補充療法において、第Ⅷ因子トラフ値8~12%を目標に設定した群(ELE群:elevated prophylaxis arm)では、1~3%を目標に設定した群(REF群:reference prophylaxis arm)に比し、患者のPKプロファイルが改善することが示されました。ELE群では、出血回数ゼロの患者割合について臨床的に意義のある増加傾向が見られました(ELE群62%、REF群42%、p=0.0545)。さらに、トラフ値8~12%を目標に設定した群では、下記の結果が示されています。

  • 平均年間出血率(ABR)の低下(ELE群1.6、REF群3.6)
  • 平均年間自然発生関節内出血率の低下(ELE群0.5、REF群2.0)

 本データは、第Ⅷ因子トラフ値8~12%を目標に設定したPKに基づく投与が患者にベネフィットをもたらすことを示しています。本結果における安全性プロファイルは、これまでにアディノベイトの臨床試験で得られたものと同様でした。さらなる解析により、PKに基づくアディノベイト投与、第Ⅷ因子レベルと出血イベントの関連を精査してまいります。

患者個々のPKの特徴に応じ、それに合わせた投与レジメンを設計することで、特に出血防止のニーズがより高い血友病A患者の治療において大きなメリットをもたらす可能性があります。

Department of Internal Medicine Angiology and Coagulation Disordersの責任者であり、ドイツ ベルリンのVivantes Klinikum病院のComprehensive Care Haemophilia Treatment Center およびHaemostasis and Thrombosis Unit HeadであるRobert Klamroth医師は、「これらの結果は、初めて、より高い第Ⅷ因子トラフ値をターゲットとすることで、重症血友病Aの患者さんに対し有害事象プロファイルの変化を伴わずにベネフィットをもたらし得るということを示したものです。次のステップは、薬物動態プロファイル、第Ⅷ因子活性レベルおよび出血イベントの関係を明らかにし、血友病Aの患者さんにおける個別化定期補充療法の最適なアプローチについてさらに理解を深め、より多くの患者さんが出血ゼロを達成できるようにすることです」と述べています。

当社のVice PresidentでありGlobal Medical Affairs Hematology HeadであるWolfhard Erdlenbruchは、「PROPEL試験のデータにより、第Ⅷ因子補充療法が重要な役割を果たすことが確認され、PKに基づくアディノベイト定期補充療法により個々の患者さんの第Ⅷ因子レベルを8~12%にすることで、一定の患者さんの転帰を改善しうることが示されました。この研究は、包括的な遺伝子治療臨床試験プログラムを含む血友病Aの治療の進歩におけるタケダのリーダーシップを強化するものです。ISTHは、血友病領域に対する当社の継続的な取り組みを示す絶好の機会であり、当社のR&Dポートフォリオからいくつかの重要な最新情報を共有できることを嬉しく思います」と述べています。

PROPEL試験に加え、当社は、血液疾患領域全般にわたり他に47のデータ発表を行います。注目すべきは、14のプレゼンテーションが、血友病患者の第Ⅷ因子や第Ⅸ因子が自然に産生されることを助けることにより出血イベントをゼロにする、もしくは減少させるために取り組んできた当社の血液遺伝子治療パイプラインに関する基盤となる研究の成果を明らかにするという点です。

以上