国際科学会議におけるライソゾーム病に関する新たな発表について

2019年2月5日

− 当社の希少疾患への取り組みを示す12件のプレゼンテーションには3件のライソゾーム病が含まれる

当社は、このたび、2019年2月4日から8日までフロリダ州オーランドで開催される第15回WORLDSymposium年次総会で、11件のポスタープレゼンテーションと1件のオーラルプレゼンテーションを含む12件の発表を行いますのでお知らせします。プレゼンテーションは、ハンター症候群(ムコ多糖症II型あるいはMPS IIと言われている)、I型ゴーシェ病、ファブリー病および異染性白質ジストロフィー(MLD)を含むライソゾーム病(LSD)に関する研究開発データで構成されています。

詳細については英文プレスリリースをご参照ください。


【発表演題】(発表日時は現地時間)

オーラルプレゼンテーション:

 

 

日時:2019年2月6日(水)15:45~

会場:ET Regency Ballroom U

Intrathecally administered recombinant human arylsulfatase A in patients with late-infantile metachromatic leukodystrophy: Phase 2b clinical trial design


ポスタープレゼンテーション:

日時:2019年2月5日(火)16:30~18:30

会場:ET Regency Ballroom R

#210 Clinical characteristics of patients with neuronopathic and non-neuronopathic Mucopolysaccharidosis type II: Data from the Hunter Outcome Survey (HOS)

 

 

#101 Gaucher disease (GD)-specific patient-reported outcome (PRO) measures for clinical monitoring and for clinical trials

 

 

#209 Long-term analysis of velaglucerase alfa-treated patients with Gaucher disease who entered the Gaucher Outcome Survey real-life registry (GOS)

 

日時:2019年2月6日(水)16:30~18:30

会場:ET Regency Ballroom R

#246 Characteristics of patients with Mucopolysaccharidosis type II who have received a bone marrow transplant: data from the Hunter Outcome Survey (HOS)

 

 

#245 Evaluation of the long-term treatment effects of idursulfase using statistical modelling: Data from the Hunter Outcome Survey (HOS)

 

 

#244 Neurodevelopmental status and adaptive behaviour of pediatric patients with Hunter syndrome: A longitudinal observational study

 

 

#387 Analysis of cognitive ability and adaptive behaviour assessment tools used in an observational study of patients with Hunter syndrome

 

 

#316 Study to determine predictive potential of an algorithm for earlier diagnosis of Gaucher disease: Retrospective biobank study utilizing real-world data available in Finland

 

 

#LB-34  A charitable access program for underserved lysosomal disease patients worldwide

 

 

#LB-53  Renoprotective effect of agalsidase alfa: 12-year follow-up of male Fabry patients

 

 

#LB-20  Classification of genetic variants in patients with Fabry disease enrolled in the Fabry Outcome Survey (FOS)

 

以上