尿素サイクル異常症治療剤 安息香酸ナトリウム・フェニル酢酸ナトリウム配合剤に関する 日本における共同事業化契約の締結について

2018年3月28日

当社は、このたび、尿素サイクル異常症治療剤である安息香酸ナトリウム・フェニル酢酸ナトリウム配合剤(一般名、米国での製品名:Ammonul®)について、日本における独占的開発・販売権を獲得する契約をValeant Pharmaceuticals Ireland Limited (所在地:アイルランド ダブリン、以下「Valeant社」)と締結しましたのでお知らせします。本契約に基づき、当社はValeant社に契約一時金および販売額に対する一定料率のロイヤルティを支払います。その他の経済条件については開示していません。

尿素サイクル異常症は、アンモニアを尿素へ無毒化する経路(尿素サイクル)の先天的な異常により、高アンモニア血症を引き起こし、食事療法や薬物療法などによっても時に命にかかわるような重篤な状態になることがある難治性の一群の疾患です。発症頻度は8,000~44,000人に1人と報告されています。

本剤に関しては、欧米では使用が認められているものの、日本では承認されていない未承認薬・適応外薬の開発促進のために厚生労働省の主催で設置された「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」(2010年4月27日開催)において、厚生労働省により開発企業の公募を行ったもので、当社はこの公募に応え、本剤の日本での開発および販売に関する契約締結を行いました。

当社の取締役ジャパンファーマビジネスユニット プレジデントの岩﨑真人は、「海外で使用されている有用性の高い治療薬を1日も早く日本で使用できるよう製薬企業として取り組むことは重要であると考えています。当社は、本剤の開発を迅速に進めるとともに、医療上の必要性とアンメットメディカルニーズの高い医薬品を開発・提供することを通じて、患者さんやそのご家族の方々に貢献することを目指しています」と述べています。

 

「欧米では使用が認められているが、国内では承認されていない医薬品や適応について、医療上の必要性を評価するとともに、公知申請への該当性や、承認申請のために追加で実施が必要な試験の妥当性を確認すること等により、製薬企業による未承認薬・適応外薬の開発促進に資すること」を目的として、厚生労働省主催で設置された会議


<安息香酸ナトリウム・フェニル酢酸ナトリウム配合剤について>
安息香酸ナトリウム・フェニル酢酸ナトリウム配合剤は、尿素サイクル異常症患者の高アンモニア血症急性発作時における血中アンモニア濃度を低下させる作用があります。 


<注意事項>
本文書に記載されている医薬品の情報は、当社の経営情報の開示を目的とするものであり、開発中のものを含むいかなる医薬品の宣伝、広告を目的とするものではありません。

以上