神経系疾患に対する革新的治療法の開発に向けた事業強化について

- Wave Life Sciences社との提携により、遺伝的神経系疾患に対するベスト・イン・クラスのアンチセンスオリゴヌクレオチド医薬品を探索・開発

当社は、このたび、遺伝的神経系疾患に対するアンチセンスオリゴヌクレオチド医薬品の開発を目指し、Wave Life Sciences Ltd.（所在地：シンガポール、以下「Wave社」）との研究開発および販売に関する契約、ならびに複数のプログラムに関するオプション契約を締結しましたのでお知らせします。本提携は、当社パイプラインを補完する当社のパートナーシップ戦略に沿うものであり、現時点で治療の選択肢が存在しない疾患に対する次世代の革新的な治療法の創出に対する当社の取り組みを示すものです。

当社のNeuroscience Therapeutic Area Unit HeadであるEmiliangelo Rattiは、「当社は、神経精神疾患領域の研究開発において、革新的アプローチの探求に全力で取り組んでいます。Wave社との提携により、現状では治療法が存在しない疾患を有する患者さんのために革新的治療の開発を加速するという当社の取り組みをさらに推進していきます」と述べています。

Wave社との提携の一つめの取り組みとして、ハンチントン病（HD）、筋萎縮性側索硬化症（ALS）（別名：Lou Gehrig病）、前頭側頭型認知症（FTD）、および脊髄小脳失調症3型（SCA3）を標的としたプログラムに注力します。Wave社は、従来の低分子化合物や生物学的製剤では治療困難な疾患を治療するための、オリゴヌクレオチド医薬品の開発を進めています。Wave社が開発中の分子は、疾患を誘発するタンパク質の発現を抑制できるように、あるいは変異により機能不全となったタンパク質を、機能を有するタンパク質の発現に転換できるよう設計されており、標的疾患を治療できる可能性があります。この取り組みでは、以下の化合物に関する研究を行い、当社は臨床での作用発現を確認したうえで、共同開発・共同販売の権利を得るオプション権を行使することができます。

• WVE-120101およびWVE-120102は、変異huntingtin遺伝子を選択的に標的としたもので、HD治療薬として臨床第1b/2a相試験が進行中です。
• WVE-3972-01はC9ORF72遺伝子を標的としており、ALSおよびFTDの治療薬として、2018年第4四半期より臨床試験を開始する見込みです。
• SCA3に対する治療薬としてATXN3遺伝子を標的としたプログラムがあります。

本共同研究の二つめの取り組みは、アルツハイマー病やパーキンソン病を含む他の神経系疾患を標的とした複数の前臨床試験プログラムについて、当社がライセンスを取得する権利を得るというものです。本権利の行使により、4年の契約期間中に、最大で6件の前臨床プログラムを共同で実施することができます。

当社のCenter for External Innovation HeadであるDaniel Curranは、「当社では、当社の重点領域と革新的な医薬品を患者さんにお届けするというコミットメントを共有できる企業との提携を重視しています。Wave社が有するオリゴヌクレオチドの最適化に関する専門性は、当社が取り組んでいる神経系疾患治療薬研究を補完し成功の可能性を最大化するものです。また、Wave社のパイプラインと研究フォーカスは、当社の方針と合致しています」と述べています。

今回のWave社との提携は、当社のパートナーシップ戦略と、神経精神疾患領域における活動強化の一端を成すものです。他にも、当社は最近、Mindstrong Healthとの業務提携契約を締結し、特定の精神疾患に対するデジタルバイオマーカーの開発に向け研究を進めており、また、Denali Therapeuticsとの提携では、抗体を脳内に移行させる同社の画期的なプラットフォーム技術をもとに、神経変性疾患に対する治療薬の開発・上市を目指しています。

以上