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Tag der Seltenen Erkrankungen

Seltene und komplexe Erkrankungen stellen die Medizin vor besondere Herausforderungen. Nur wenige Ärzte sind mit ihren Symptomen vertraut und nur eine kleine Gruppe von Unternehmen legt den Fokus ihrer Forschung und Entwicklung auf dieses Gebiet. Takeda setzt als eines der weltweit führenden Biotechnologie-Unternehmen genau auf diesen Themenschwerpunkt. Ziel unserer Forschung ist es, Menschen mit stark lebensverändernden Krankheiten ein besseres Leben zu ermöglichen, Initiativen zur Unterstützung eines verbesserten Diagnosewegs anzustoßen und schnelleren sowie leichteren Zugang zu Therapien zu eröffnen.

Dafür ist es erforderlich, seltene Erkrankungen und die bei der Diagnose auftretenden Probleme stärker ins Bewusstsein der Öffentlichkeit zu rücken. Neben unserer Initiative „Diagnosen müssen nicht selten sein“ und unserer globalen Öffentlichkeitsarbeit in Zusammenarbeit mit Meinungsbildnern, Patienten, Selbsthilfegruppen und Journalisten berücksichtigen wir daher auch die jährliche, patientengeführte Bewegung Rare Disease Day (RDD).

Seltene Erkrankungen im Fokus

Zahlen & Fakten

  • Ca. 7.000 seltene und komplexe Krankheiten mit hunderten genetischen Variationen sind bisher bekannt.1,2
  • Rund 80% der seltenen und komplexen Erkrankungen sind genetisch bedingt.3
  • Für 95% der seltenen und komplexen Krankheiten gibt es keine einzige von der FDA zugelassene Therapie.4
  • Weit mehr als 50% der Krankheiten beginnen bereits im Kindesalter.5
  • Leider haben immer noch 30% dieser Kinder nur geringe Chancen ihren 5. Geburtstag zu erleben.6
  • Ein Patient besucht typischerweise bis zu 8 Ärzte, 4 Ambulanzen und 4 Spezialisten und erhält 2-3 Fehldiagnosen – bis die exakte Diagnose gestellt wird. 7
  • Im Durchschnitt beträgt die Dauer zwischen dem Ausbruch der ersten Symptome bis zur richtigen Diagnose 4,8 Jahre.7
  • Eine verspätete, exakte Diagnose kann höhere medizinische, wirtschaftliche und soziale Belastungen verursachen8 und zu ungeeigneten medizinischen Maßnahmen wie Operationen, Medikamentengaben und psychologischen Behandlungen führen.2,7

Die Rolle seltener und komplexer Erkrankungen im Gesundheitswesen

  • In der Europäischen Union (EU) liegt der Anteil der Kosten für Orphan-Drugs unter 1% gemessen an den gesamten Gesundheitskosten.9
  • In der EU beläuft sich der Anteil von Orphan-Drugs nur auf ca. 3% der gesamten jährlichen Arzneimittelausgaben.9
  • Bis 2019 hat die EU jedes Jahr für 5 seltene/komplexe Erkrankungen neue Therapien zugelassen – dennoch gibt es immer noch Tausende ohne eine Therapie.10
  • Viele EU-Länder haben nationale Rahmenbedingungen für seltene und komplexe Erkrankungen entwickelt, aber es gibt große Unterschiede zwischen den Mitgliedsstaaten.10
  • Das International Rare Diseases Research Consortium IRDiRC hat sich zum Ziel gesetzt, die Diagnose von möglichst vielen seltenen Erkrankungen zu ermöglichen und bis 2020 zur Entwicklung von 200 neuen Therapien für seltene Erkrankungen beizutragen.11

Referenzen

  1. Global Genes accessed October 2015
  2. Engel 2013
  3. Bavisetty et al 2013
  4. Miyamoto et al 2011
  5. EURORDIS 2005
  6. Global Genes accessed October 2015
  7. Rare Diseases Impact Report 2013
  8. EURORDIS 2009
  9. Schey et al 2011
  10. EUCERD 2014
  11. IRDiRC State of play 2015