Better Health, Brighter Future
Tag der Seltenen Erkrankungen
colourUp4RARE am Tag der Seltenen Erkrankungen 2023
Zusätzlich zu unserer kontinuierlichen Zusammenarbeit im Bereich der Seltenen Erkrankungen mit Meinungsbildner:innen, Patient:innen, Selbsthilfegruppen und Journalist:innen unterstützen wir dieses Jahr zum Rare Disease Day am 28.02.2023 die Mitmach-Challenge „colourUp4RARE – Malen für die Seltenen“. Die Teilnahme läuft vom 21. Februar bis zum 07. März 2023.
Mit colourUp4RARE wollen wir gemeinsam mit den Betroffenen mehr Aufmerksamkeit auf Seltene Erkrankungen lenken und den Bedarf an mehr Forschung zur Entwicklung neuer Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten sichtbar machen.
Helfen auch Sie mit, den Seltenen Erkrankungen mehr Sichtbarkeit zu verschaffen, indem Sie ein Feld im Zebra – Symbolbild für die Seltenen Erkrankungen – ausmalen und die Challenge mit Freund:innen und Bekannten teilen.
colourUp4RARE ist eine Kampagne für Menschen mit Seltenen Erkrankungen von Alexion, CBT, MSD, Novartis, Takeda Deutschland und UCB, mit Unterstützung von CreatArt – Malen nach Zahlen von Ravensburger zur Stärkung der Arbeit von ACHSE e.V. und der Eva Luise und Horst Köhler Stiftung.
Konkret geht es um die Unterstützung der folgenden zwei Forschungsprojekte:
- Forschungsprojekt der ACHSE: z.B. Fortbildung Selbsthilfeorganisationen bzgl. Forschungsförderung, Forschungsthesen etc.
- Forschungsprojekt der Eva Luise und Horst Köhler Stiftung: Alliance4Rare – Forschungsinitiative für Kinder mit Seltenen Erkrankungen
Takeda engagiert sich als eines der weltweit führenden Biotechnologie-Unternehmen auf diesem Themengebiet. Ziel unserer Forschung ist es, Initiativen zur Unterstützung eines verbesserten Diagnosewegs anzustoßen und damit den Menschen, die sie benötigen, einen leichten und schnellen Zugang zu lebensverändernden Therapien zu ermöglichen.
Seltene Erkrankungen im Fokus
Zahlen & Fakten
- Mehr als 10.000 seltene und komplexe Krankheiten mit hunderten genetischen Variationen sind bisher bekannt.1 Für 95% der seltenen und komplexen Krankheiten gibt es keine einzige von der FDA zugelassene Therapie.2
- Rund 80% der seltenen und komplexen Erkrankungen sind genetisch bedingt.3
- Weit mehr als 50% der Krankheiten beginnen bereits im Kindesalter.4 Leider haben immer noch 30% dieser Kinder nur geringe Chancen ihren 5. Geburtstag zu erleben. 4
- 40 % der Patient:innen erhalten mehr als eine Fehldiagnose5 und müssen durchschnittlich bis zu 8 Jahre1 auf eine genaue Diagnose warten, was zu einer Verschlechterung der Symptome sowie einer Zunahme von Angst und Stress führen kann.6,7
Weiterführende Informationen
Takeda führt regelmäßig Umfragen zum Thema Seltene Erkrankungen durch.
Erfahren Sie hier mehr.
Seltene und komplexe Erkrankungen stellen die Medizin vor besondere Herausforderungen. Nur wenige Ärzte sind mit ihren Symptomen vertraut und nur eine kleine Gruppe von Unternehmen legt den Fokus ihrer Forschung und Entwicklung auf dieses Gebiet.
Um mehr Bewusstsein für die Herausforderungen von Patient:innen mit Seltenen Erkrankungen, aber auch für ihre Familien, Freunde und Kollegen zu schaffen, findet jedes Jahr am letzten Tag im Februar der Tag der Seltenen Erkrankungen statt, der internationale Rare Disease Day.
Die Rolle seltener und komplexer Erkrankungen im Gesundheitswesen
- Gemessen an den Ausgaben der Gesetzlichen Krankenkassen (GKV) (95,6%) betrugen die Ausgabe für Orphan Drugs 4,4%.8
- Seit die Orphan-Drug-Verordnung im Jahr 2000 eingeführt wurde, wird jährlich eine zweistellige Zahl von Arzneimitteln gegen Seltene Erkrankungen zugelassen. Bis Mitte 2022 waren es in der EU etwa 200 Arzneimittel mit Orphan-Drug-Status gegen ca. 150 Krankheiten.9
- Bis 2027 sollen Menschen mit Seltenen Erkrankungen innerhalb eines Jahres eine Diagnose bekommen, 1.000 neue Therapien eine Zulassung erhalten und Methoden zur Bewertung der Auswirkungen von Diagnosen und Therapien auf Patient:innen entwickelt werden.10
Referenzen
[1] Global Genes https://globalgenes.org/ Zuletzt geöffnet: Februar 2023.
[2] European Expert Group for Orphan Drug Incentives. Orphan Medicine Incentives: How to Address the Unmet Needs of Rare Disease Patients by Optimizing the European Orphan Medicinal Product Landscape Guiding Principles and Policy Proposals by the European Expert Group for Orphan Drug Incentives. Frontiers in Pharmacology; 12. 2021. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34975469/. Zuletzt geöffnet: Februar 2023.
[3] NORD. Barriers to rare disease diagnosis, care and treatment in the US: A 30-Year Comparative Analysis. 2020. https://rarediseases.org/wp-content/uploads/2022/10/NRD-2088-Barriers-30-Yr-Survey-Report_FNL-2.pdf. Zuletzt geöffnet: Februar 2023.
[4] The Lancet. Spotlight on Rare Diseases. 2019. https://www.thelancet.com/journals/landia/article/PIIS2213-8587(19)30006-3/fulltext. Zuletzt geöffnet: Februar 2023.
[5] Pugatch Consilium. Benchmarking Success, Evaluating the Orphan Regulation and its impact on patients and rare disease R\&D in the European Union. 2019. http://www.pugatch-consilium.com/reports/Benchmarking_success.pdf. Zuletzt geöffnet: Februar 2023.
[6] Zurynski Y, et al. Australian children living with rare diseases: experiences of diagnosis and perceived consequences of diagnostic delays. Orphanet J Rare Dis; 12, 68. 2017. https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-017-0622-4. Zuletzt geöffnet: Februar 2023.
[7] Heuyer T, et al. The health and life path of rare disease patients: results of the 2015 French barometer. Patient Relat Outcome Meas.; 8:97-110. 2017. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5602466/ Zuletzt geöffnet: Februar 2023.
[8] vfa. Die forschenden Pharma-Unternehmen: https://www.vfa.de/de/arzneimittel-forschung/seltene-erkrankungen/orphans-absatz-und-umsatz. Zuletzt geöffnet: Februar 2023.
[9] vfa. Die forschenden Pharma-Unternehmen: https://www.vfa.de/de/arzneimittel-forschung/seltene-erkrankungen/die-entwicklung-von-orphan-drugs. Zuletzt geöffnet: Februar 2023.
[10] IRDiRC State of play 2019 - 2021. https://www.ejprarediseases.org/irdirc-releases-state-of-play-2019-2021/ Zuletzt geöffnet: Februar 2023.