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國家衛生研究院及武田藥品 攜手基因體研究,開發罕見疾病藥物 雙方簽訂合作備忘錄,實踐精準醫療

2020年11月29日

國家衛生研究院與武田藥品(Takeda Pharmaceutical Company Limited)合作,簽訂合作備忘錄,致力於罕見疾病、神經發育、癌症等疾病之進一步瞭解及早期檢測,此項合作研究旨在擴大造福患者的藥物研發,及精準醫療之廣泛應用。

此次國家衛生研究院與武田藥品之攜手合作,是政府推動生醫產業發展的重要里程碑,未來,雙方亦將合作建立亞洲人種疾病基因資料庫,共同推動台灣生技醫藥產業發展。

台灣武田藥品在台成立58年,它是一家以價值為基礎,以研發為導向的全球生物製藥領導者,致力於研發並提供改善人類健康的創新治療,並依據其對病患、員工和全球環境的承諾為準則。台灣武田藥品董事長暨總經理浅野元強調,台灣武田藥品將持續引進創新藥物,為罕見病患者提供更好的生活品質。

國家衛生研究院執行之「亞太生醫矽谷精準醫療旗艦計畫」,響應「5+2產業創新計畫」,四年有成,推廣四大範疇:

  1. 推動疾病全基因體定序;
  2. 實踐精準醫療;
  3. 改善台灣地區民眾健康;
  4. 促進台灣生物醫藥產業發展。

旗艦計劃已經建置國家級高通量之次世代基因體定序設施,並且與國家高速網絡和計算中心以及Illumina公司合作,開發了龐大的台灣病患基因體序列資料庫,為實踐精準醫療奠定了良好基礎,並藉此開發針對罕見疾病和癌症的未來臨床系統和分子診斷,這些進步對疾病的精確診斷很重要。目前,旗艦計畫發展之基因體分析程序,對罕見病的診斷率高達七成。

國家衛生研究院與武田藥品之合作,首先佈局在法布瑞氏症(Fabry disease)。法布瑞氏症是一種X染色體基因異常的性聯遺傳罕見疾病,其病因為體內負責製造α-半乳糖苷酵素(α-galactosidase A)的基因發生突變所引起。國際上法布瑞氏症的發生率在50,000-60,000分之一之間,而台灣人帶有好發的基因位點,在新生兒篩檢中,男性的發生率為1,250分之一。因為X染色體基因異常,男性發病率較高。法布瑞氏症在兒童或青少年時期即出現臨床症狀,典型患者會有手或腳部的間歇性疼痛,成年後則出現心臟、腦血管、腎臟病變,為造成死亡的主因,由於常見的臨床症狀為四肢疼痛或心室肥大,被誤診的機率很高。臨床上除了針對症狀治療,也有三種針對法布瑞氏症的治療藥物,包括兩種酵素替代療法。目前此三種藥物皆由衛生福利部依『罕見疾病防治及藥物法』,列入罕病用藥給付品項中。

國家衛生研究院與國際定序大廠Illumina結盟,奠定亞洲地區的族群基因體科學(population genomics)基礎。在「5+2產業創新計畫」支持下,國家衛生研究院以公私夥伴關係(Public-Private-Partnership, PPP)模式推動產學合作,建立台基盟生技公司(TGIA, Inc.),串連旗艦計畫建立之臨床合作網絡,經營「亞太生醫矽谷」產業聚落。台灣之罕病基因體研究漸趨成熟,已經邁入藥物研發階段。

 

新聞聯絡人:

國家衛生研究院分子與基因醫學研究所王意雯女士

(037)246-166#35374,手機0913-413-620

台灣武田藥品工業股份有限公司醫藥事務部總監鄭晴之醫師
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台灣武田藥品工業股份有限公司商務營運部企業溝通暨公共事務經理江如樺 Tally.chiang@takeda.com