京都大學iPS細胞研究與應用中心(CiRA)、武田和RIKEN 對於 iPS細胞研究使用進入新的合作                                                                      T-CiRA合作計畫,找出NGLY1缺乏症藥物

2017年3月30日

2017年3月31日,日本京都,大阪和埼玉縣- 京都大學iPS細胞研究與應用中心(CiRA)、武田藥品工業股份有限公司(武田)和RIKEN今天宣布,他們將共同努力找出一種治療NGLY1缺乏症的藥物。NGLY1的基因編碼為N-glycanase,一種催化醣蛋白的去醣基化酶。

 這項計畫是CiRA和武田在2015年4月宣布的「武田 – CiRA的iPS細胞應用聯合計劃(T-CiRA)」的一部分,將由RIKEN的Tadashi Suzuki先生領導,他是首度找出NGLY1基因的主要研究員。

 NGLY1缺乏症是由NGLY1基因突變引起的遺傳性罕見疾病,其特徵在於各種症狀,包括發展和運動失調、癲癇和乾眼症。該項計畫選擇是根據T-CiRA的政策,以提供創新的治療方案來解決高度未滿足的醫療需求。

 該項計畫將結合RIKEN的基礎研究,以及Shinya Yamanaka教授在CiRA組織開發的iPS細胞技術,和武田藥物研發平台,開發NGLY1缺乏症治療,該項疾病尚未有任何治療方法。

 負責該項目的團隊負責人Tadashi Suzuki表示,為NGLY1缺乏症尋找治療方法是他的使命。「能夠將我們的基礎研究應用於藥物發現是一種榮幸。由於武田和CiRA的合作,我將盡全力為患者提供治療,並將加強與Grace Science Foundation的合作,以尋求治癒NGLY1缺乏症的方法。」

 2012年諾貝爾獎得主Shinya Yamanaka博士,同時也是CiRA主管表示:「Suzuki團隊負責人正在研究NGLY1基因,這對保持細胞中蛋白質的正常功能至關重要。我希望他積累的知識和T-CiRA的合作關係能夠使我們更快治癒NGLY1缺乏症。」

 「我很高興聽到Suzuki博士也參與了T-CiRA計劃。他是全球研究NGLY1首屈一指的專家。與全球知名研究機構RIKEN之間的合作,T-CiRA將在研究方面取得很大進展。」武田藥業單位代表和Yamanaka教授在武田的首席顧問Seigo Izumo說。

 

關於京都大學的iPS細胞研究與應用中心(CiRA)

CiRA成立於2010年4月1日,是全球第一個致力於研究iPS細胞先進技術的核心研究機構。所長為Shinya Yamanaka博士,CiRA的三十個研究團隊從事細胞重新編程和人類發展、臨床應用和生物倫理學的基礎科學,目標是使用iPS細胞實現再生醫學和藥物發現。有關CiRA的更多訊息可前往下列網站: http://www.cira.kyoto-u.ac.jp/e/index.html

 

關於RIKEN

RIKEN為日本最大型的基礎和應用研究機構。RIKEN研究人員每年出版超過2500篇論文,主要涵蓋物理,化學,生物,工程,醫學等各個領域的科技期刊。RIKEN的研究環境和專長強調跨學科合作,全球化的科學卓越成就在全世界享有聲譽。

 

 關於武田藥品工業股份有限公司

武田藥品工業股份有限公司(東京證券交易所:4502)是一家以研發為目的的全球性製藥公司,致力將科學轉化為改變生命的藥品,為患者帶來更佳的健康和更美好的未來。武田製藥著重於腫瘤、胃腸病學和中樞神經系統的治療領域。另對於特殊心血管疾病以及晚期候選疫苗,擁有具體的發展計劃。武田同時與內部及合作夥伴間進行研發,以保持領先與創新。嶄新的革新產品,特別是在腫瘤學,中樞神經系統和胃腸病學方面,及其在新興市場的開拓,推動了武田的發展。武田旗下擁有超過三萬名員工致力於提高病患的生活品質,並與70多個國家的醫療保健夥伴合作。更多資訊請見 http://www.takeda.com/news

 

Information about this project

關於計畫的相關資訊

http://www.riken.jp/en/pr/topics/2016/20160615_1/

 T-CiRA website

T-CiRA網站

http://www.takeda.com/t-cira/