Större kliv för att hålla jämna steg med framsteg inom forskningen

Antalet sällsynta diagnoser i världen uppskattas till mellan 6 000 och 8 000¹. Vissa sällsynta hälsotillstånd förekommer endast hos enstaka patienter i hela landet, medan andra drabbar betydligt fler². Diagnoser som ofta är förknippade med allvarlig sjukdom, förkortad livslängd och livskvalitet.

Att få en korrekt diagnos är nyckeln till att öka tillgången till medicinsk behandling och omhändertagande i vården. Antalet avancerade terapier och innovativa läkemedelsbehandlingar för patienter med sällsynta diagnoser ökar stadigt vilket gör det möjligt att lindra och bromsa sjukdomar beroende på genetiska variationer.

Det förutsätter att behandlingarna kommer patienten till del, vilket inte alltid är fallet idag. Dessa nya typer av terapier ställer andra krav på fördjupad samverkan mellan hälso- och sjukvårdens utförare, betalare, myndigheter och läkemedelsindustrin. Vi behöver hitta gemensamma lösningar på frågorna kring bland annat finansiering, delning av hälsodata och hur vi ska följa upp effekten av behandlingar hos patienterna.

I dag finns det läkemedel tillgängliga för att bota cirka fem procent av alla kända sällsynta tillstånd och antalet tillgängliga behandlingar ökar i och med den höga takten inom klinisk forskning och utveckling. Samtidigt är Sverige ett av de länder där patienter saknar tillgång till mer än hälften av de viktigaste behandlingarna inom sällsynta diagnoser¹. Det finns en vilja och konkreta förslag bland aktörer hur vi kan skapa en bättre och jämlik tillgänglighet, för att nå dit krävs också ytterligare politiska beslut.

”…trösklarna för implementering och tillgängliggörande av avancerade terapier och innovativa läkemedelsbehandlingar i Sverige är höga.” ²

Region Västerbotten genomförde en omfattande granskning som resulterade i vitboken ”Tillsammans för tillgängliggörande”³. Där konstateras att trösklarna för implementering och tillgängliggörande av avancerade terapier och innovativa läkemedelsbehandlingar, där bland annat läkemedel mot sällsynta hälsotillstånd ingår, i Sverige är höga. För att skapa bättre förutsättningar för patienten ger regionen därför fem rekommendationer.

1. Ett regulatoriskt system som säkerställer tillgången på – såväl äldre och etablerade som nya – effektiva, säkra och kostnadseffektiva behandlingsalternativ.
2. Ett adaptivt pris- och ersättningssystem för läkemedel, som sänker trösklarna för implementering av nya terapier i klinisk vardag och tillgängliggörande till patienter med sällsynta och svåra sjukdomar.
3. En statlig finansieringsmekanism för nya terapier för patienter med sällsynta och svåra sjukdomar som stimulerar tidig implementering och evidensgenerering från läkemedelsanvändning i klinisk vardag.
4. Ett nationellt grepp om förutsättningarna för att samla in, lagra, hantera, använda och dela tillförlitlig och relevant hälso-, vård- och kostnadsdata från läkemedelsanvändningen i Sverige.
5. Ett gemensamt prioriteringsarbete mellan stat och region, för horisontella prioriteringar i hälso- och sjukvården – inklusive betydelsen av tidig implementering av nya terapier for patienter med sällsynta och svåra sjukdomar.

Samverkan är en röd tråd i Region Västerbottens granskning. Koordinerade samarbeten, ”från forskning till patient” pekas ut som ett särskilt behov där relevant och aktuella hälsodata, evidens- och AI-baserat stöd till läkare och vårdpersonal, patientstödsprogram och databaserade behandlingsuppföljningar kan spela en viktig roll. För att bryta de regionala skillnaderna, där vissa regioner har bättre möjligheter att erbjuda innovativa behandlingar, bör det finnas ett gemensamt intresse att skapa en mer solidarisk finansiering av särläkemedel med utökat nationellt stöd. Ansträngning från alla parter inklusive läkemedelsindustrin kan bidra till att jämlik vård för patienter med sällsynta hälsotillstånd lättare uppnås. Läkemedelsindustrin har även en viktig roll i utvecklingen av digitala lösningar för effektiv läkemedelsanvändning. Lösningar som blir en integrerad del av framtida läkemedel och i samverkan med andra processer kan tillgängliggöra nya behandlingar för patienterna.

Sverige har möjlighet att med hjälp av innovativ samverkan ta ett större kliv framåt och kan då hålla jämna steg med utveckling och innovation. Det är så vi kan säkra tillgången för patienter med sällsynta diagnoser till effektiva, säkra och kostnadseffektiva behandlingar med positiva effekter för patienter, deras familjer, vårdpersonal och sjukvårdssystemet som resultat.

Källor:

1. EFPIA W.A.I.T. Indicator Survey 2022, S. 26.
2. International Rare Diseases Research Consortium
3. Region Västerbotten: Vitbok Tillsammans för tillgängliggörande – Region Västerbotten 2021