Aktivera tillgänglighet Aktivera tillgänglighet

Reflektioner från Takedas seminarium om sällsynta hälsotillstånd

den 5 juli 2022

På Takedas middagssamtal diskuterade vi med utvalda gäster om förutsättningarna för de drygt 500.000 människor med ett sällsynt hälsotillstånd, som lever i Sverige. Svensk hälso- och sjukvård och hälso- och sjukvårdspolitik har historiskt formats för att på ett världsledande sett ta hand om och behandla de stora folksjukdomarna, men inom de 6.000-8.000 sällsynta sjukdomarna, som vi känner till idag, kan tidiga diagnoser och tillgång till behandling vara en stor utmaning.

De diskussioner som under senare år har förts om vården för patienter med sällsynta hälsotillstånd har medfört ett ökat fokus på både utmaningar och möjligheter. Middagssamtalen belyste olika perspektiv på frågan för att tillsammans resonera kring hur vi kan skapa förutsättningar för god och jämlik vård över hela landet. 

Sveriges röst är betydelsefull inom EU i diskussioner kring Life Science. Nästa år är tar Sverige över som ordförande i EU:s ministerråd och där har vi en chans att föreslå lösningar när EU:s läkemedelslagstiftning ska uppdateras.

För att fortsätta sätta fokus på frågorna kommer Takeda arrangera andra Nordic Rare Disease Summit i Sverige nästa år (se https://www.takeda.com/da-dk/nordic-rare-disease-summit/ för en sammanfattning av första konferensen i 2021). 

 

Nedanför sammanfattar vi panelernas temaområden. Senare under sommaren delar Takeda en rapport om positionerna, som diskuterades under samtalen.

 

PANEL 1: Med Sällsynta Hälsotillstånd som exempel – Hur blir vi redo för en framtid som går mot individanpassade behandlingsmöjligheter

Lina Nordquist (Riksdagsledamot och ledamot i socialutskottet, Sjukvårdspolitisk talesperson, L)

Maria Johansson Soller (Verksamhetschef på Karolinska för klinisk genetik och CMMS- Ordförande för CSD i samverkan, ledare för CSD Karolinska, samt adjungerad medlem NPO Sällsynta)

Mikael Dahlqvist (Riksdagsledamot och ledamot i socialutskottet, S)

Oskar Ahlberg (Ledamot Riksförbundet sällsynta diagnoser. Ordförande MPS-föreningen)

Svensk hälso- och sjukvård har historiskt formats för att på ett världsledande sett ta hand om och behandla de stora folksjukdomarna. Vetenskapligt görs nu stora framsteg för patientgrupper som inte tidigare haft behandlingar att tillgå, till exempel för patienter med sällsynta hälsotillstånd. Därtill har nya typer av terapier utvecklats, där det idag är möjligt att med väldigt stor precision kunna behandla tillstånd som är individspecifika. Det är sannolikt att vi i framtiden kommer att se en än mer individanpassad behandling även för patienter med en diagnos som idag klassas som en folkhälsosjukdom. För att kunna ta till vara värdet för patient och samhälle i denna vetenskapliga utveckling, behöver både svensk hälso- och sjukvård och hälso- och sjukvårdspolitik vidareutvecklas.

 

PANEL 2: Tre tillsatta utredningar om användning av hälsodata, kliniska studier och tillgång till särläkemedel – Med tanke på existerande utmaningar för gruppen med sällsynta hälsotillstånd, vilka medskick vill vi göra till utredarna?

Jenni Nordborg (Nationell life science-samordnare. Chef för regeringens Life science-kontor)

Karolina Antonov (Analyschef Lif)

Lina Nordquist (Riksdagsledamot och ledamot i socialutskottet, Sjukvårdspolitisk talesperson, L)

Niklas Hedberg (Chefsfarmaceut på Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket samt ordf. EUnetHTAs Executive Board)

Sverige är ett föregångarland vad gäller kvalitetsregister, i framkant inom digitalisering och har bra vårdkvalitet och vårdutfall totalt sett. Vi måste se till att dessa förutsättningar tas till vara även för patienter med sällsynta hälsotillstånd. De två tillsatta utredningarna inom hälsodata och kliniska studier är högrelevanta för både denna patientgrupp och för andra terapiområden där ATMP och precisionsmedicin kan komma i fråga. En liten patientpopulation leder till färre och mindre kliniska studier, målgruppen för utvecklande av behandlingar är mindre, medicinskt berörs färre och högspecialiserade kliniker och forskare, möjligheten till uppföljning av patienter förutsätter evidensgenerering under hela patientens vårdresa – ofta under hela livet – och samtidigt ska vi bevara patientens integritet och kraven på sekretess.

 

PANEL 3: Från patientmedverkan till patientinflytande – Vilka är drivkrafterna på systemnivå till att ha delaktiga patienter med verkligt inflytande och hur ger vi förutsättningar till det? 

Karolina Antonov (Analyschef Lif)

Maria Johansson Soller (Verksamhetschef på Karolinska för klinisk genetik och CMMS- Ordförande för CSD i samverkan, ledare för CSD Karolinska, samt adjungerad medlem NPO Sällsynta)

Niklas Hedberg (Chefsfarmaceut på Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket samt ordf. EUnetHTAs Executive Board)

Oskar Ahlberg (Ledamot Riksförbundet sällsynta diagnoser. Ordförande MPS-föreningen)

Patientmedverkan är ett begrepp som används flitigt, men mer sällan pratar man om vilka drivkrafterna på systemnivå är och hur systemet ska riggas för att uppnå inte bara patientmedverkan, utan verkligt patientinflytande. Patienter och närstående med sällsynta diagnoser lever med sin sjukdom dygnet runt och möter ofta en omgivning, både inom vård- och omsorg och vid tjänstemannautövning, med bristfälliga kunskaper som en naturlig följd av att deras tillstånd är så sällsynt. Denna utmaning gör det än mer angeläget att betrakta patienter och närstående som en källa till kunskap. Gruppen är avgjort den viktigaste intressenten för vårdutveckling och kommer även att vara en avgörande samarbetspart och expertgrupp i en framtida evidensgenererande miljö, där vi i större utsträckning kommer att samla in uppföljande data efter påbörjad behandling. Det finns flera exempel på goda intentioner att involvera patienter i för gruppen avgörande sammanhang, men för att säkerställa verkligt patientinflytande behöver både patienter och patientföreträdare rustas för att kunna bidra och systemet riggas på ett sådan sätt att patienter kan bli delaktiga i beslut. 

 

Se vår bakgrundsmaterial om sällsynta sjukdomar

Se Takedas Kunnskapsunderlag om sällsynta sjukdomar

Foto: Peter Holgersson