Japońskie ministerstwo MHLW przyznaje w Japonii status leku sierocego opracowanemu przez firmę Takeda doustnemu inhibitorowi proteasomów, ixazomibowi, dla pacjentów z nawrotowym/opornym na leczenie szpiczakiem mnogim

29 lutego 2016

Osaka, Japonia, 26 lutego 2016 r. — Firma Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502) ogłosiła dziś, że Japońskie Ministerstwo Zdrowia, Pracy i Opieki Społecznej przyznało status leku sierocego[*] ixazomibowi (nazwa międzynarodowa, kod leku w trakcie opracowywania: MLN9708) – eksperymentalnemu doustnemu inhibitorowi proteasomów do leczenia pacjentów z nawrotowym i/lub opornym na leczenie szpiczakiem mnogim. Status leku sierocego to system ułatwiający i promujący opracowywanie leków, które nie są w wystarczającym stopniu badane i opracowywane z powodu niewielkiej liczby pacjentów, pomimo dużego zapotrzebowania medycznego.

Obecnie w Japonii prowadzone są badania fazy 3 ixazomibu z udziałem pacjentów ze szpiczakiem mnogim. Lek ten jest już dostępny w USA pod nazwą handlową NINLARO® po jego dopuszczeniu w grudniu 2015 roku przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do stosowania w leczeniu pacjentów z nawrotowym i/lub opornym na leczenie szpiczakiem mnogim, u których zastosowano wcześniej co najmniej jeden kurs leczenia. Obecnie lek ten jest w trakcie oceny rejestracyjnej w Unii Europejskiej. Europejska Agencja ds. Leków (EMA) przyznała ixazomibowi status przyspieszonej oceny w lipcu 2015 roku, a w sierpniu 2015 roku przyjęła wniosek o pozwolenie na dopuszczenie tego leku do obrotu w leczeniu pacjentów z nawrotowym i/lub opornym na leczenie szpiczakiem mnogim.

Status leku sierocego odzwierciedla duże zapotrzebowanie medyczne na doustny inhibitor proteasomów, ixazomib, jako potencjalną nową opcję leczenia dla pacjentów ze szpiczakiem mnogim w Japonii, jak też dodatkowo potwierdza, że firma Takeda stawia pacjentów w centralnym punkcie swojej działalności. Firma Takeda będzie nadal prowadziła prace nad tym innowacyjnym lekiem, aby można było możliwie jak najszybciej zaoferować go pacjentom japońskim.

Dane na temat ixazomibu i badań TOURMALINE

Ixazomib (MLN9708) to eksperymentalny doustny inhibitor proteasomów, który obecnie jest oceniany w badaniach w szpiczaku mnogim, układowej amyloidozie łańcuchów lekkich (AL) oraz w innych nowotworach złośliwych. Jest to pierwszy doustny inhibitor proteasomów, w przypadku którego rozpoczęto badania kliniczne fazy 3.

W 2011 roku ixazomibowi przyznano status leku sierocego w szpiczaku mnogim w USA i w Europie, a w AL – w 2012 roku, również zarówno w USA, jak i w Europie. W 2014 roku Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków przyznała ixazomibowi status terapii przełomowej w nawrotowej lub opornej na leczenie układowej amyloidozie łańcuchów lekkich (AL) – podobnej bardzo rzadko występującej chorobie. Ixazomib został dopuszczony w USA w grudniu 2015 roku pod nazwą handlową NINLARO®, jest też obecnie oceniany przez Europejską Agencję Leków w kontekście leczenia pacjentów z nawrotowym i/lub opornym na leczenie szpiczakiem mnogim.

Kompleksowy program badań klinicznych ixazomibu, TOURMALINE, dodatkowo potwierdza nieustające zaangażowanie firmy Takeda w opracowywanie innowacyjnych terapii dla osób cierpiących na szpiczaka mnogiego na całym świecie oraz we wspieranie pracowników ochrony zdrowia prowadzących leczenie tej grupy pacjentów. Program TOURMALINE obejmuje łącznie pięć głównych badań – cztery dotyczące każdej z podstawowych populacji chorych na szpiczaka mnogiego i jedno obejmujące pacjentów z amyloidozą łańcuchów lekkich:

  • TOURMALINE‑MM1 – badanie oceniające ixazomib w porównaniu z placebo w połączeniu z lenalidomidem i deksametazonem w nawrotowym i/lub opornym na leczenie szpiczaku mnogim. Badanie to wciąż trwa, a pacjenci są leczeni do momentu wystąpienia progresji choroby, z oceną wyników odległych.
  • TOURMALINE‑MM2 – badanie oceniające ixazomib w porównaniu z placebo w połączeniu z lenalidomidem i deksametazonem u pacjentów z nowo rozpoznanym szpiczakiem mnogim
  • TOURMALINE‑MM3 – badanie oceniające ixazomib w porównaniu z placebo w leczeniu podtrzymującym u pacjentów z nowo rozpoznanym szpiczakiem mnogim po leczeniu indukcyjnym i autologicznym przeszczepieniu komórek macierzystych (ASCT)
  • TOURMALINE‑MM4 – badanie oceniające iksazomib w porównaniu z placebo w leczeniu podtrzymującym u pacjentów z nowo rozpoznanym szpiczakiem mnogim, u których nie wykonano autologicznego przeszczepienia komórek macierzystych (ASCT)
  • TOURMALINE‑AL1 – badanie oceniające ixazomib z deksametazonem w porównaniu z wybranymi przez lekarza schematami leczenia u pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie amyloidozą łańcuchów lekkich

Informacje o szpiczaku mnogim

Szpiczak mnogi to nowotwór powstający z komórek plazmatycznych, znajdujących się w szpiku kostnym. W przebiegu szpiczaka mnogiego dochodzi do przemiany nowotworowej i namnażania się grupy monoklonalnych komórek plazmatycznych, zwanych komórkami szpiczakowymi. Takie zmienione nowotworowo komórki plazmatyczne mogą oddziaływać na układ kostny, potencjalnie prowadząc do złamań kompresyjnych, zmian litycznych oraz związanych z tym dolegliwości bólowych. Szpiczak mnogi może powodować szereg ciężkich problemów zdrowotnych dotyczących kości, układu odpornościowego, nerek oraz liczby krwinek czerwonych, a do częściej występujących objawów należą m.in. bóle kości oraz zmęczenie, będące objawem niedokrwistości. Szpiczak mnogi to rzadka postać nowotworu; rocznie na całym świecie rozpoznaje się około 114 000 nowych przypadków. W Japonii liczbę pacjentów ze szpiczakiem mnogim szacuje się na około 14 000 osób.

 

 


[*] Status ten jest przyznawany przez Ministra Zdrowia, Pracy i Opieki Społecznej lekom, które spełniają określone kryteria, między innymi: liczba pacjentów w Japonii, którzy mogą stosować dany lek, jest mniejsza niż 50 000, nie istnieje alternatywny odpowiedni lek ani metoda leczenia, spodziewana jest wysoka skuteczność lub bezpieczeństwo w porównaniu z istniejącymi produktami, istnieje teoretyczne uzasadnienie dla stosowania produktu w danej chorobie oraz przedstawiono odpowiedni plan badań leku. Po uznaniu produktu za lek sierocy dostępne staje się wsparcie w formie subsydiów, wytycznych i konsultacji w kwestii badań i rozwoju ze strony Ministra Zdrowia, Pracy i Opieki Społecznej, preferencyjne traktowanie podatkowe, priorytetowa ocena oraz wydłużenie okresu ponownej oceny.