Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznaje status priorytetowej oceny preparatowi Ixazomib firmy Takeda stosowanemu u pacjentów z nawrotowym/opornym na leczenie szpiczakiem mnogim

14 września 2015

 Cambridge w stanie Massachusetts, USA i Osaka, Japonia, 9 września 2015 r.: Firma Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502) ogłosiła dzisiaj, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała status priorytetowej oceny dla wniosku o rejestrację nowego leku (NDA) jakim jest ixazomib, pierwszy doustny inhibitor proteasomów do stosowania u pacjentów z nawrotowym i/lub opornym na leczenie szpiczakiem mnogim.

„Jesteśmy pełni optymizmu, ponieważ zarówno amerykańskie, jak i europejskie organy regulacyjne uznały, iż wnioski kwalifikują się do przyspieszonej oceny, i podkreśliły wagę nowych opcji leczniczych przeznaczonych dla pacjentów z nawrotowym i/lub opornym na leczenie szpiczakiem mnogim”, powiedziała Melody Brown, Wiceprezes ds. rejestracyjnych, Takeda. „Nasz program leczenia ixazomibem został opracowany, aby ocenić, czy długotrwałe leczenie doustnym inhibitorem proteasomów przyczynia się do poprawy wyników u pacjentów chorych na szpiczaka mnogiego. Istnieje istotna niezaspokojona potrzeba terapeutyczna dotycząca szpiczaka mnogiego i cieszymy się na współpracę z organami regulacyjnymi mającą na celu zapewnienie pacjentom ixazomibu”.

FDA może nadać status priorytetowej oceny, co obejmuje przyspieszoną ocenę wniosków o rejestrację leków do stosowania w poważnych schorzeniach, które, jeśli zostałyby zatwierdzone, znacznie poprawiłyby bezpieczeństwo lub skuteczność w stosunku do obecnego leczenia. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji ds. Leków (EMA) wydał niedawno pozwolenie na przyspieszony tryb oceny iksazomibu.

Złożenie wniosku o rejestrację nowego leku (NDA) dla ixazomibu nastąpiło głównie w oparciu o wyniki pierwszej zaplanowanej wcześniej analizy okresowej badania głównego fazy 3, TOURMALINE-MM1. Jest to międzynarodowe, randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo badanie kliniczne obejmujące 722 pacjentów, którego celem jest ocena wyższości leczenia skojarzonego ixazomibem, lenalidomidem i deksametazonem względem placebo, lenalidomidu i deksametazonu u dorosłych pacjentów z nawrotowym i/lub opornym na leczenie szpiczakiem mnogim. W niniejszym badaniu pacjenci są leczeni do momentu wystąpienia progresji i będą oceniani pod kątem wyników odległych.

Informacje o szpiczaku mnogim

Szpiczak mnogi to nowotwór powstały z komórek plazmatycznych, znajdujących się w szpiku kostnym. W przebiegu szpiczaka mnogiego, grupa komórek plazmatycznych lub komórek szpiczakowych rakowacieje i namnaża się, powodując zwiększenie liczby komórek plazmatycznych powyżej poziomu prawidłowego. Ponieważ komórki plazmatyczne krążą po organizmie, mogą oddziaływać na wiele kości, potencjalnie prowadząc do złamań kompresyjnych, zmian litycznych oraz związanego z tym bólu. Szpiczak mnogi może powodować szereg ciężkich problemów zdrowotnych dotyczących kości, układu odpornościowego, nerek oraz liczby czerwonych krwinek u pacjenta, a do częściej występujących objawów należą m.in. ból kości oraz zmęczenie, objaw niedokrwistości. Szpiczak mnogi to rzadka postać nowotworu; rocznie w krajach Unii Europejskiej rozpoznaje się około 39 000 nowych przypadków, w USA 20 000 a na całym świecie 114 000 .

Informacje o Ixazomibie

Ixazomib to nowy, badany doustny inhibitor proteasomów, który obecnie jest oceniany w badaniach klinicznych w szpiczaku mnogim, układowej amyloidozie łańcuchów lekkich (AL) oraz w innych nowotworach złośliwych. W 2011 r. Ixazomibowi przyznano status leku sierocego w szpiczaku mnogim w USA i w Europie, a w AL – w 2012 r., również zarówno w USA, jak i w Europie. W 2014 roku Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków przyznała Ixazomibowi status terapii przełomowej (ang. Breakthrough Therapy) w leczeniu nawrotowej lub opornej na leczenie układowej amyloidozy łańcuchów lekkich. Jest to również pierwszy doustny inhibitor proteasomów, w przypadku którego rozpoczęto badania kliniczne 3 fazy.

Program badań klinicznych Ixazomibu dodatkowo wzmacnia nieustające zaangażowanie firmy Takeda w opracowanie innowacyjnych terapii dla osób cierpiących na szpiczaka mnogiego na całym świecie oraz pracowników ochrony zdrowia prowadzących leczenie tej grupy pacjentów. Obecnie trwa pięć ogólnoświatowych badań klinicznych 3 fazy:

  • TOURMALINE-MM1, badanie oceniające Ixazomib w porównaniu z placebo w połączeniu z lenalidomidem i deksametazonem w nawrotowym i/lub opornym na leczenie szpiczaku mnogim
  • TOURMALINE-MM2, badanie oceniające Ixazomib w porównaniu z placebo w połączeniu z lenalidomidem i deksametazonem u pacjentów z nowo rozpoznanym szpiczakiem mnogim
  • TOURMALINE-MM3, badanie oceniające Ixazomib w porównaniu z placebo w leczeniu podtrzymującym u pacjentów z nowo rozpoznanym szpiczakiem mnogim po terapii indukcyjnej i autologicznym przeszczepieniu komórek macierzystych (ASCT)
  • TOURMALINE-MM4, badanie oceniające Ixazomib w porównaniu z placebo w leczeniu podtrzymującym u pacjentów z nowo rozpoznanym szpiczakiem mnogim, którzy nie byli poddawani zabiegowi autologicznego przeszczepienia komórek macierzystych (ASCT)
  • TOURMALINE-AL1, badanie oceniające Ixazomib z deksametazonem w porównaniu z wybranymi przez lekarza schematami leczenia u pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie amyloidozą AL

Dodatkowe informacje na temat trwających badań fazy 3 można znaleźć na stronie internetowej www.clinicaltrials.gov .

Informacje o Takeda Oncology

Firma Takeda Oncology to globalna filia Millennium Pharmaceuticals Inc., spółki całkowicie zależnej od Takeda Pharmaceutical Company Limited. Takeda dąży do leczenia nowotworów poprzez dostarczanie nowatorskich leków spełniających wyjątkowe i pilne potrzeby osób cierpiących na choroby nowotworowe, ich najbliższych oraz personelu medycznego na całym świecie. Takeda jest 11. pod względem wielkości globalną firmą onkologiczną z bogatym portfolio przełomowych leków oraz obszerną listą leków badanych, które mają potencjał, by istotnie poprawić wyniki leczenia pacjentów z różnymi chorobami nowotworowymi. Poprzez połączenie sił największych umysłów świata nauki z naszym sprawnym i przedsiębiorczym działaniem oraz pokaźnymi zasobami globalnego koncernu farmaceutycznego, firma Takeda Oncology znajduje nowe i innowacyjne sposoby leczenia raka. Dodatkowe informacje na temat firmy Takeda Oncology są dostępne na jej stronie internetowej: www.takedaoncology.com.

Informacje o Takeda

Firma Takeda (TSE: 4502), z siedzibą w mieście Osaka, Japonia, jest globalną firmą badawczą, której głównym obszarem zainteresowania są środki farmaceutyczne. Jako największa firma farmaceutyczna w Japonii i jeden ze światowych liderów w tej branży, Takeda stawia sobie za cel dążenie do poprawy stanu zdrowia osób na całym świecie poprzez wprowadzanie wiodących innowacji w medycynie.

Dodatkowe informacje na temat firmy Takeda są dostępne na jej stronie stronie internetowej: www.takeda.com.