Toegankelijkheid inschakelen Toegankelijkheid inschakelen

Takhzyro® (lanadelumab) vanaf 1 juni vergoed

5 juni 2023

Wij zijn verheugd u te kunnen informeren dat Takhzyro ® (lanadelumab) per 1 juni 2023 onderdeel is van het verzekerde pakket!

De geregistreerde indicatie

Lanadelumab is geïndiceerd voor de routinematige preventie van terugkerende aanvallen van hereditair angio-oedeem (HAE) bij patiënten van 12 jaar en ouder.

Werkingsmechanisme

Lanadelumab is een volledig menselijk monoklonaal antilichaam (IgG1/ lichte keten van het κ-type). Lanadelumab remt de proteolytische activiteit van actief plasmakallikreïne. Toegenomen activiteit van plasmakallikreïne leidt tot angio-oedeemaanvallen bij patiënten met HAE door de proteolyse van kininogeen met een hoog moleculair gewicht (HMWK), waarbij afgesplitst HMWK (cHMWK) en bradykinine worden gevormd. Lanadelumab houdt de activiteit van plasmakallikreïne duurzaam onder controle, waardoor de vorming van bradykinine bij patiënten met HAE wordt geremd.

Wetenschappelijke onderbouwing lanadelumab

De registratie is gebaseerd op de uitkomsten van de fase III HELP-studie. De HELP-studie was een multicenter-, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen bij 125 proefpersonen (115 volwassenen en 10 adolescenten) met symptomatisch HAE type I of II, waarbij het primaire eindpunt het aantal HAE-aanvallen van dag 0 tot dag 182 betrof. Lijst met bijwerkingen in tabelvorm De frequentie van de in tabel 1 vermelde bijwerkingen wordt gedefinieerd volgens de volgende conventie: zeer vaak (≥1/10); vaak (≥1/100, <1/10); soms (≥1/1.000, <1/100); zelden (≥1/10.000, <1/1.000); zeer zelden (<1/10.000).

Tabel 1. Gemelde bijwerkingen van lanadelumab

Systeem/orgaanklasse Bijwerking van het geneesmiddel Frequentie
Immuunsysteemaandoeningen Overgevoeligheid* Vaak
Zenuwstelselaandoeningen Duizeligheid Vaak
Huid- en onderhuidaandoeningen Maculopapuleuze huiduitslag Vaak
Skeletspierstelsel- en bindweefselaandoeningen Myalgie Vaak
Algemene aandoeningen en toedieningsplaatsstoornissen Injectieplaatsreacties** Zeer vaak
Onderzoeken Verhoogde alanineaminotransferase Vaak
Verhoogde aspartaataminotransferase Vaak

*Overgevoeligheid omvat: jeuk, ongemak en tintelende tong.

**Injectieplaatsreacties omvatten: pijn, erytheem, bloeduitstorting, ongemak, hematoom, hemorragie, jeuk, zwelling, induratie, paresthesie, reactie, warmte, oedeem en huiduitslag.

De beschikbare veiligheidsgegevens uit de verlenging van de HELP-studie zijn in overeenstemming met de veiligheidsgegevens uit de HELP-studie (beschreven in tabel 1).

De belangrijkste resultaten

1.Significante vermindering van het aantal aanvallen vanaf de eerste dosis : Gemiddelde vermindering in aanvalsfrequentie* met lanadelumab 300 mg elke 2 weken vs. placebo bij 6,5 maanden (primair eindpunt) 1,2

2. Significante vermindering van ernst van aanvallen: 83% relatieve vermindering van het aantal matige of ernstige HAE-aanvallen met lanadelumab 300 mg elke 2 weken ,gem. voor aantal aanvallen per maand: 0,20 vs. 1,22 met placebo; P < 0,001) (secundair eindpunt) 1,2

Samenvatting van het veiligheidsprofiel

De vaakst waargenomen bijwerkingen (52,4%) in verband met lanadelumab waren injectieplaatsreacties, waaronder pijn op de injectieplaats, erytheem op de injectieplaats en bloeduitstorting op de injectieplaats. 97% van deze injectieplaatsreacties had een lichte intensiteit; 90% was opgelost binnen 1 dag na aanvang en had een mediane duur van 6 minuten.

Vergoeding

Lanadelumab is vanaf 1 juni 2023 vergoed binnen het geneesmiddelen-vergoedingssysteem (GVS).

Indien u informatie wenst over lanadelumab en inzet bij hereditair angio-oedeem (HAE) patiënten, dan kunt u contact opnemen met ondergetekenden of met de medische informatiedienst [email protected]

Jacob Krijger, Key Accountmanager

[email protected]

06 12 61 76 85

Annet Lenten, Medical Advisor

[email protected]

06 30 24 91 09

Referenties:

  1. SmPC Takhzyro . www.novartis.nl/medicijnen/scemblix, beschikbaar op: http://www.ema.europa.eu.
  2. Banerji 2018/p2114/Table 2/primary endpoint

C-ANPROM/NL/TAKH/0003 – Mei 2023