プラットフォーム技術研究（薬物・製剤技術）

課題19

中枢疾患治療薬を指向した、化学を基盤とする革新的手法およびアイデア

Chemistry-driven novel methods or ideas to bring breakthrough into CNS drug discovery

化合物を用いた中枢疾患ターゲットの研究に関して、例えば以下のような課題を募集する。

• 中枢疾患を指向した難易度の高い創薬ターゲットに対する研究（新規GPCR作用薬（バイアスリガンド、ヘテロダイマー選択的医薬等）、アロステリック医薬、phosphatase阻害薬、タンパクータンパク相互作用調節薬等）
• 中枢疾患を指向した革新的作用機序による研究（標的タンパク分解誘導薬（ユビキチン-プロテアソーム系やオートファジー-リソソーム分解系を含む）、DNAおよびRNA作用薬（スプライシング調節薬等）、低分子シャペロン薬等
• ポリファーマコロジーに基づく創薬研究（化学的または薬理学的な観点からターゲットの組み合わせを選択する技術、効率的な構造最適化技術等）
  
  

課題20

新規モダリティ創薬（核酸医薬、ドラッグデリバリー、再生医療、細胞治療等）を加速化する、化学を基盤とする新規技術およびアイデア

Chemistry-driven novel technologies, methods or ideas to solve issues on drug discovery with new modalities

新規モダリティ創薬に関して、例えば以下のような課題を募集する。

• アンチセンス核酸、siRNAの薬効や生体内動態を向上させる技術の開発
• 3次元構造解析を基軸とした核酸医薬の構造活性（毒性）相関研究
• 治療薬を脳に送達させるデリバリー技術およびデバイス等
• 筋組織/筋細胞選択的輸送技術とそのメカニズム評価系に関する研究
• 低分子化合物を活用した、再生医療や細胞治療等に関する研究（化合物を用いた表現型スクリーニングへの応用、ターゲット同定のための新規手法、化合物最適化の方法論、化合物を用いた細胞の分化・誘導プロセスの研究等）
  
  

課題21

従来型の創薬研究プロセスを改善あるいは効率化できる、化学を基盤とする新規技術や手法、アイデア

Chemistry-driven novel technologies, methods or ideas to improve and/or accelerate drug discovery process

創薬研究プロセスの改善あるいは効率化に関して、例えば以下のような課題を募集する。

• 人工知能や分子シミュレーションを活用した新規創薬アルゴリズム開発（薬理活性・副作用予測や新規化合物デザイン等）
• 人工知能や分子シミュレーションを活用するための大規模な化学情報管理に関わる技術（核酸分子の構造検索技術、大規模D/Bを利用した構造検索システム等）
• 次世代多様性化合物ライブラリー創出に関する技術開発（中枢疾患治療薬、表現型スクリーニングを指向したライブラリー構築等）
• in vitroあるいはin vivoで診断・層別化に利用可能なイメージングプローブの開発
  
  

課題22

特定の組織（例えば骨格筋等）に対する指向性を有するカプシドもしくは免疫原性を軽減させたカプシドの創出に関する研究

Capsids with defined tissue tropisms (e.g. skeletal muscle) or capsids with reduced immunogenicity

Current viral capsids that are utilized in gene therapies (e.g. adeno associated virus [AAV]) tend to have a non-specific tissue tropism and induce a significant immune response post administration. In order to refine the delivery of next generation gene therapies the identification of capsids that preferentially target specific tissues and/or do not induce an immune response would potentially allow lower doses of vectors and/or allow dosing of patients with pre-existing immunity or allow re-dosing of previously treated patients.

（本研究課題に対しては、英語でご応募いただく必要がございます。また2次選考（面談）を英語で実施する場合がございますので、ご了承願います。）

課題23

遺伝子治療薬のための新規送達技術の開発

Development of novel delivery technology for gene therapies

近年、AAVを用いることにより経静脈による遺伝子治療薬のデリバリーが可能となってきているが、AAV自体の免疫原性による治療回数の制限がある。
そこで本課題では、1) ウイルスを用いず、2) 全身投与及び3) 反復投与可能で、4) 組織指向性（特に骨格筋及び心臓）がある遺伝子治療薬（mRNA, siRNA, sgRNAなど）の新規のデリバリーマテリアルやデバイスの開発を募集する。さらに、現存するデリバリーマテリアルの送達効率を亢進する技術についても募集する（例：新規CPPやhydrodynamic injection、bubble liposomeなどの利用）。

（本研究課題に対しては、原則英語でご応募いただく必要がございます。また2次選考（面談）を英語で実施する場合がございますので、ご了承願います。なお、日本語での応募をご希望の場合はCOCKPI-T事務局（COCKPI-T@takeda.com）までご相談ください。）

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