プラットフォーム技術研究（創薬化学・薬物・製剤技術）

課題25

中枢／中枢筋疾患治療薬を指向した、化学を基盤とする革新的手法およびアイデア

Chemistry-driven novel methods or ideas to bring breakthrough into CNS drug discovery

化合物を用いた中枢／中枢筋疾患を指向した研究に関して、例えば以下のような課題を募集する。

• 難易度の高い創薬ターゲットに対する研究
  ・DNAおよびRNA作用薬（スプライシング調節薬等）
  ・低分子シャペロン薬

• 革新的作用機序による研究
  ・新規GPCR作用薬（バイアスリガンド、ヘテロダイマー選択的医薬等）
  ・アロステリック医薬
  ・phosphatase阻害薬
  ・タンパク－タンパク相互作用調節薬等

注） 標的タンパク分解誘導薬（ユビキチン－プロテアソーム系やオートファジー－リソソーム分解系を含む）についてのご提案は課題28への応募をお願いいたします。

課題26

新規モダリティ創薬（核酸医薬、ドラッグデリバリー、再生医療、細胞治療等）を加速化する、化学を基盤とする新規技術およびアイデア

Chemistry-driven novel technologies, methods or ideas to solve issues on drug discovery with new modalities

新規モダリティ創薬に関して、例えば以下のような課題を募集する。

• アンチセンス核酸およびsiRNAについて、薬効、選択性、生体内動態を向上させる技術の開発
• 3次元構造解析を基軸とした核酸医薬の構造活性（毒性）相関研究
• 治療薬を脳に送達させるデリバリー技術およびデバイス等
• 合成化合物を活用した、再生医療、細胞治療などの治療モダリティに関する研究
  
  

課題27

創薬研究プロセスを改善あるいは効率化できる、化学を基盤とする新規技術や手法、アイデア

Chemistry-driven novel technologies, methods or ideas to improve and/or accelerate drug discovery process

創薬研究プロセスの改善あるいは効率化に関して、例えば以下のような課題を募集する。

• 人工知能や分子シミュレーションを活用した新規創薬アルゴリズム開発（薬理活性・副作用予測や新規化合物デザイン等）
• ポリファーマコロジーに基づく創薬研究（化学的または薬理学的な観点からターゲットの組み合わせを選択する技術、効率的な構造最適化技術等）
• 表現型スクリーニングによる創薬を加速化する化学技術あるいはシステム（アノテーション／ドラッグリポジショニングライブラリ、photoaffinity labeling probeを指向した新規合成法、building block合成等）
• in vitroあるいはin vivoで診断、層別化に利用可能なイメージングプローブの開発
  
  

課題28

標的タンパク質分解誘導化合物の創薬研究に関連する新規技術およびアイデア

Research on novel technologies and ideas in targeted protein degradation for drug discovery

標的タンパク質分解に関連した課題について広く募集する。

以下の項目を含む課題を優先する。

• タンパク質分解誘導薬を標的とした創薬研究を推進できる計算化学技術
• 中枢／中枢筋疾患治療薬を指向した標的タンパク分解誘導薬に関連する研究
• ユビキチン化プロセスに依存しない標的タンパク分解誘導キメラ化合物に関連する研究
• Cereblonの催奇形性に関する研究 （メカニズム・催奇形性の評価法・リスク低減のための化合物デザインなど）
  
  

課題29

ヒト遺伝学に基づく創薬研究に関連する新規技術およびアイデア

Novel analysis methods and ideas associated with drug discovery based on human genetics

ヒト遺伝学に基づく創薬研究を加速化可能な新規解析技術やアイデアに関連した課題について広く募集する。

以下の項目を含む課題を優先する。

• 創薬研究における遺伝統計学分野の解析アイデア （ゲノムの相加モデルを仮定した一塩基多型に限らない）
• ゲノム変異（挿入、欠損、リピートなどを含む）が遺伝子やパスウェイに与える影響の予測モデル開発
• 疾患の発症に関連するマスター転写因子の探索研究
• 疾患の発症に関連するエピジェネティクスに関する構造生物学研究
  
  

課題30

ヒトビッグデータを用いた疾患サブ集団予測マーカー探索のための新規解析技術およびアイデア

Novel analysis methods and ideas for exploring prediction-markers of disease-subpopulation based on human big data

ヒトビッグデータを用いて疾患サブ集団（疾患メカニズム、症状、進行速度、前疾患状態など）を予測するマーカー探索のための新規解析手法およびアイデアに関連した課題について広く募集する。

以下の項目を含む課題を優先する。

• 時系列デジタルデバイスデータ（睡眠、発汗、加速度、脳画像、脳波など）
• オミクスデータ（空間的トランスクリプトーム、シングルセル、エクソソームなど）
  
  

課題31

核酸標的創薬に関する新規技術およびアイデア

Research on novel technologies and ideas of drug discovery targeting nucleic acids

核酸標的創薬に関連した課題について広く募集する。

以下の項目を含む課題を優先する。

• RNAをターゲットとした低分子創薬を推進できる計算化学技術
• DNAを標的とする革新的治療モダリティとしての合成化合物に関する研究
• 低分子化合物でアプローチ可能かつ、疾患の発症に関連するRNA配列を抽出する解析技術
  
  

課題32

薬物を骨格筋及び心筋へ効率よく送達する技術の開発

Development of efficient drug delivery technologies to skeletal and cardiac muscles

近年、さまざまなDDS技術が開発されているが、未だ骨格筋や心筋に効率よく薬物を送達することは困難である。そこで本課題では、DNAやRNA、タンパク質、化合物などを骨格筋や心筋に効率よく送達できる技術を幅広く募集する。

研究例：

• 肝臓でのfirst-pass effectを回避もしくは低減する技術開発
• 中和抗体を回避するウイルスベクターの技術開発
• 工学的な技術（例、光や磁気、熱、超音波など）による送達法の開発
• 骨格筋及び心筋指向性の高いリポソームやエクソソームの開発
• 上記に関わらず、骨格筋及び心筋への送達効率を亢進させることができる技術開発
  
  

他の研究課題

応募方法

下記の1～3の手順に従って、ご応募ください。

1. 下記の研究計画書をダウンロードし、非機密の情報に基づき、研究計画書に必要事項をご記入ください。
2. 下の「COCKPI-T® Fundingに応募する」ボタンをクリックしてください。
   ※「応募のために同意いただく事項」の内容をご確認の上、「同意する」ボタンをクリックしてください。
3.  応募フォームに必要事項を入力し、1.で作成した研究計画書を添付の上、入力内容に誤りがないことをご確認いただき、「送信」ボタンをクリックしてご応募ください。
   ※応募フォームにご入力いただいたメールアドレスに、COCKPI-T® Funding事務局から応募受付確認メールをお送りします。

下記からダウンロードの上ご利用ください。

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