ニューロサイエンス研究

※プラットフォーム技術研究の領域にも神経精神研究に関連する募集あり


課題
1

筋萎縮性側索硬化症、ハンチントン病や各種運動失調症等の神経変性を伴う希少疾患・難病に対する新規治療法の提示と検証研究

Proposal and validation study of novel therapeutic approaches for rare/intractable diseases associated with neurodegeneration; e.g. ALS, Huntington’s disease and ataxias

中枢性希少疾患(遺伝性疾患を含む)で広く特徴的に認められるRNA/DNAの異常構造、RNAスプライシング異常、異常なたんぱく質翻訳などを抑制するモダリティ(低分子・核酸・抗体など)を幅広く募集する。
公知或いは自ら取得した臨床データ、臨床サンプルのNGSデータ等を解析するなどして見出された新規創薬ターゲット候補の提示と、その妥当性を検証する研究計画がセットになった研究提案を優先する。妥当性検証の評価系としては、臨床効果の予測性が高いものを希望する。例えば、iPS細胞等のヒト由来細胞(状況に応じて正常、患者由来)と疾患予防治療に関連する指標を用いることなどが該当する。

対象疾患:
 筋萎縮性側索硬化症(ALS)、ハンチントン病に代表される各種リピート病など



課題
2

前頭側頭型認知症、ダウン症、術後認知機能障害に関する病態の分子メカニズム研究、または臨床データやサンプルを用いたバックトランスレーション研究

Molecular mechanism research of disease pathology or reverse translational research with clinical data and samples in frontotemporal dementia, Down syndrome with cognitive decline, or postoperative cognitive dysfunction

記載の疾患における分子メカニズム研究、バックトランスレーション研究を広く募集する。自ら取得した臨床データ、サンプル、公開された臨床データを用いた臨床症状や臨床病理を中心にした解析、創薬研究に結び付く下記の様な研究を優先する。

  • 患者由来臨床検体を用いた疾患の分子メカニズムの解明、オミックス解析、薬効評価系の構築
  • 臨床症状、分子病理を利用した疾患の解析、創薬標的、患者の層別化につながる研究



課題
3

上記課題(課題1、課題2)に該当しない神経系疾患に対する革新的な治療法の提示と検証研究

Proposal of novel therapeutic approaches and validation study for neural disorders which do not fall upon the above (#1 and #2)

課題1番と課題2番で募集する疾患以外にも神経系の希少疾患や神経筋疾患に対する治療法を幅広く募集する。

募集重点項目:

  • 臨床データ、臨床サンプルのNGSデータ等の解析結果に基づく、臨床エビデンスの高い新規創薬ターゲットに関する研究
  • 臨床で検出可能なバイオマーカー(例として血中成分、MRI画像診断など)に関する研究


注:

  • 筋萎縮性側索硬化症、ハンチントン病、前頭側頭型認知症、ダウン症、術後認知機能障害、 精神疾患、脳卒中、疼痛、片頭痛、多発性硬化症(再発寛解型)は除外する
  • 創薬研究の場合、モダリティは問わない



課題
4

加齢に伴う神経機能の低下(難聴・睡眠の質の低下等)に関する新規治療法の提示

Novel therapeutic approach to prevent or recover age-related disturbance of neuronal function; e.g. sleep/circadian rhythm, waste clearance, BBB integrity, inflammation, organelle homeostasis, DNA damage, sensory system

以下の項目を含む課題を優先する。

  • 疾患と患者層の定義に関する研究
  • 患者の層別化を可能とするバイオマーカーの研究


例えば、下記のような加齢に伴う機能低下を改善する新規治療法が想定される。

  • 睡眠の質・概日周期の調節:short sleeperに関する研究を含む
  • (聴覚などの)感覚神経系の機能維持
  • Glymphatic systemやautophagyを介した脳の老廃物の除去
  • 血液脳関門の機能の維持・改善
  • 加齢性炎症の制御
  • ミトコンドリアなどの細胞器官の機能改善・恒常性の維持
  • DNA損傷の蓄積の防止または減少


フォーカス外の研究:

  • 運動療法
  • 栄養療法



課題
5

バイオマーカーによる厳格な患者層別化戦略に基づく新規層別化疾患コンセプトの定義、およびその病態を模したモデル細胞構築と、遺伝子治療を含めた治療戦略研究

Definition of novel disease concepts based on biomarker strategy for strict patient stratification, followed by establishment of pathophysiologically-relevant cellular model, and therapeutic approach including gene therapy

神経変性疾患・精神疾患は、その代表的な臨床症状に基づき病名が診断され、そのなかで科学的に病状・病因が多岐にわたることが治療薬創製を難しくしている。1つのフェノタイプに基づき探索した化合物によってヘテロな病態に対してアプローチする方法では成功確率が低く、生物学的・医学的に共通する特徴を示す疾患を、厳格に再定義することが臨床試験成功に必須である。換言すれば、遺伝子検査、バイオマーカー定量などの層別化戦略により、均質な疾患を新たに定義し、焦点を絞る必要がある。本課題では、均質な患者集団層別化を達成する戦略、およびその患者層への治療薬創製に向けた細胞モデル構築と治療薬創製を見据えた研究を募集する。



課題
6

神経変性疾患、または神経変性を伴う希少疾患に対する新たな創薬研究ツールや薬効評価系、モダリティの開発

Development of new research tool, drug assay system or drug modality for neurodegenerative disease or rare disease with neurodegenerative pathology

神経変性を伴う疾患に対する新規性、独自性のある研究ツールや薬効評価系、薬剤モダリティを幅広く募集する。
募集重点項目:

  • 疾患の状態、症状を模した臨床外挿性のある動物モデル、細胞モデルの作出
  • 患者由来の血液、線維芽細胞、尿、各種組織幹細胞といった臨床検体を用いた病態モデルや薬効評価系の構築(標的細胞への直接的分化や短期間分化技術も含む)
  • 次世代の遺伝子治療の標的および技術開発
  • 中枢疾患治療を目指した薬剤の脳移行性向上技術



課題
7

神経変性疾患(FTD, PD, AD, ALSなど)におけるグリア-神経細胞間相互作用の異常に対する創薬標的・治療コンセプト・研究ツールの募集

Novel drug targets, therapeutic concepts and research tool for aberrant glia-neuron network involved in neurodegenerative diseases such as FTLD, PD, ALS, AD.

アルツハイマー病などの神経変性疾患において、グリア細胞の機能異常が病態の増悪化に寄与するメカニズムも見出され、グリア細胞を標的とする薬剤の臨床開発も展開されている。さらに、神経細胞体のミトコンドリアからミクログリアへのシグナル伝達機構が見出されるなど、神経細胞とグリア細胞のネットワーク上に存在する機構から、新たな治療戦略の可能性が期待される。そこで、グリアおよび神経細胞の機能異常に伴って誘導されるグリア-神経細胞間の相互作用の異常に対する新たな創薬標的や治療コンセプト、または、これらの研究に活用できる研究ツールのアイデアを募集する。



他の研究課題


応募方法

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