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武田薬品とMirum社による新規肝疾患治療薬Maralixibatの日本における独占的開発・販売に関するライセンス契約の締結について

2021年9月21日

- 提携により希少疾患、消化器系疾患および肝臓領域における武田薬品のリーダーシップを活かし、主要市場においてmaralixibatを推進

武田薬品工業株式会社(本社:大阪市中央区、以下「武田薬品」)とMirum Pharmaceuticals, Inc.(本社:米国カルフォルニア州フォスターシティ、以下「Mirum社」)は、このたび、Mirum社の有する希少肝疾患に対する治療薬である胆汁酸トランスポーター(ASBT)阻害薬Maralixibat chloride(一般名)について、日本における独占的開発・販売に関するライセンス契約を締結しましたのでお知らせします。本契約により、武田薬品は、日本におけるmaralixibatに関するアラジール症候群、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症および胆道閉鎖症に関する独占的開発・販売権のオプションを獲得します。maralixibatは、経口の薬剤であり、世界でアラジール症候群、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症および胆道閉鎖症について臨床試験が進められています。

本契約に基づき武田薬品はmaralixibatの日本における開発、製造販売承認の取得および販売の責任を担うこととなり、胆汁うっ滞に関連した適応症における臨床試験を実施します。

Mirum社のCEOであるChris Peetzは、「武田薬品は、希少疾患や消化器・肝臓疾患に対する新規治療薬の開発・販売に豊富な経験を有する世界有数のバイオ医薬品企業です。日本で希少肝疾患を患う患者さんにmararixibatをお届けすることを加速させることができる理想的なパートナーです。米国での販売開始に向けて、また、欧州でのアラジール症候群の申請を完了させるために、北米や欧州以外の地域でもトップ企業と提携し、これらの難病の患者さんにグローバルに貢献していきます。 武田薬品がmaralixibatの開発に取り組み、患者さんがより良い人生を過ごすことが出来る可能性のあるこの治療法を推進するために協力してくれることを期待しています」と述べています。

武田薬品の日本開発センター所長である廣田直美は、「国内におけるアラジール症候群および進行性家族性肝内胆汁うっ滞症のような胆汁うっ滞に伴う疾患治療へのアンメット・メディカル・ニーズは高く、このような希少肝疾患に対する新規治療薬の開発は、当社のグローバル研究開発戦略における最優先課題です。今回の契約締結により、患者さんの健康とQOL(生活の質)向上に貢献するために、革新的な医薬品の開発に取り組んでいくという、当社のコミットメントを推進することになります」と述べています。

Mirum社は、アラジール症候群患者に伴う胆汁うっ滞性掻痒症状の治療薬として、maralixibatの製造販売承認申請を米国食品医薬品局(FDA)に提出しました。当申請は現在、優先審査中であり、PDUFA date(FDAの審査終了目標日)は2021年9月29日となっています。また、Mirum社は、maralixibatについて、アラジール症候群に伴う胆汁うっ滞の治療を目的とした製造販売承認申請を欧州医薬品庁に提出しました。

<Maralixibatについて>
maralixibatは、吸収性が低く、経口投与が可能な複数の希少胆汁うっ滞性肝疾患に対する新規治療薬です。maralixibatは、小腸下部の回腸に局在する重要な胆汁酸輸送トランスポーター(ASBT)を阻害し作用を発揮します。その結果、腸肝循環を介した胆汁酸の再利用を低下させ、便中に排泄される胆汁酸の量が増加します。これにより、全身の胆汁酸濃度が低下し、胆汁酸を介した肝障害や合併症を軽減できる可能性があります。maralixibatの投与を受けた患者数は1600名を超えており、そのうち120名以上の小児がアラジール症候群および進行性家族性肝内胆汁うっ滞症の治療薬としてmaralixibatを投与されています。アラジール症候群の臨床第2b相試験(ICONIC試験)において、maralixibatを投与された群は、プラセボを投与された群と比較して、血中胆汁酸濃度および掻痒が有意に減少しました。また進行性家族性肝内胆汁うっ滞症を対象とした臨床第2相試験では、遺伝学的にBSEP欠損があると評価された部分集団(PFIC2)において、maralixibatの投与によって血中胆汁酸濃度が下がった群ではより良好な自己肝生存率が認められました。FDAは、1歳以上の患者におけるアラジール症候群に伴う掻痒症状の治療薬、ならびにPFIC2の治療薬としてBreakthrough Therapyに指定されています。maralixibatは、これらの臨床試験において忍容性のある安全性プロファイルを示しています。臨床試験で報告された最も頻度の高い治療に関連する有害事象は、下痢および腹痛でした。maralixibatは、複数の臨床試験が実施されており、ASBT阻害薬のなかでも最大の安全性データベースを保有しています。米国においては、maralixibatが承認され、処方が可能となるまでは、Mirum社が提供する拡張プログラムを通じて、maralixibatがアラジール症候群患者さんに提供されます。詳細についてはALGSEAP.comをご覧ください。
小児肝疾患を対象とした進行中の試験の詳細については、各試験のウェブサイトをご覧ください。
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症患者を対象としたフェーズ3 MARCH試験
胆道閉鎖症患者を対象としたフェーズ2b EMBARK試験


<Mirum社について>
Mirum社は難治性肝疾患に対する新規治療薬の後期パイプラインの開発と販売に注力する、臨床ステージのバイオ製薬企業です。主力製品であるmaralixibatは、アラジール症候群、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症および胆道閉鎖症を対象に開発が進められている経口治療薬です。Mirum社はアラジール症候群に伴う胆汁うっ滞性掻痒症に対する治療薬として、maralixibatの製造販売承認申請を米国で行っています。この申請は、2021年9月29日をPDUFA date として、FDAによる優先審査を受けています。さらに遺伝学的にBSEP欠損がある進行性家族性肝内胆汁うっ滞症(PFIC2)の小児患者の治療に対する治療薬としての製造販売承認申請を欧州医薬品庁に申請しています。Mirum社は、経口ASBT阻害剤であるvolixibatについても、原発性硬化性胆管炎、妊娠性肝内胆汁うっ滞、および原発性胆汁性胆管炎を対象として開発を進めています。詳細な情報はMirumPharma.comをご覧ください。

Mirum社は、胆汁うっ滞性肝疾患に対するパイプラインを強化するために、前臨床評価および臨床試験を経て、PFIC3およびPFIC2を対象とした遺伝子治療プログラムVTX-803およびVTX-802の開発および販売に関する独占的オプション権をVivet Therapeutics SAS社から取得しています。

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<武田薬品について>
武田薬品工業株式会社(TSE:4502/NYSE:TAK)は、日本に本社を置き、自らの企業理念に基づき患者さんを中心に考えるというバリュー(価値観)を根幹とする、グローバルな研究開発型のバイオ医薬品のリーディングカンパニーです。武田薬品は、「すべての患者さんのために、ともに働く仲間のために、いのちを育む地球のために」という約束を胸に、革新的な医薬品を創出し続ける未来を目指します。研究開発においては、オンコロジー(がん)、希少遺伝子疾患および血液疾患、ニューロサイエンス(神経精神疾患)、消化器系疾患の4つの疾患領域に重点的に取り組むとともに、血漿分画製剤とワクチンにも注力しています。武田薬品は、研究開発能力の強化ならびにパートナーシップを推し進め、強固かつ多様なモダリティ(創薬手法)のパイプラインを構築することにより、革新的な医薬品を開発し、人々の人生を豊かにする新たな治療選択肢をお届けします。武田薬品は、約80カ国で、医療関係者の皆さんとともに、患者さんの生活の質の向上に貢献できるよう活動しています。
詳細については、https://www.takeda.com/jp/をご覧ください。

<注意事項>
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