アクセシビリティ機能を有効化 アクセシビリティ機能を有効化

製薬企業発の白書「日本における希少疾患の課題」を刊行
希少疾患患者さんの課題解決に向けて、幅広いステークホルダーと協働

2020年12月16日

- 希少疾患の専門家インタビューや海外事例を交え、患者さんの課題と根本原因を独自に分析
- 患者さんが確定診断まで平均5~7年※1、約40%が誤診を経験する※2厳しい実態を詳説
- 患者さんを支えるエコシステムの共創に向けて協働を推進

当社は、希少疾患の患者さんの課題を分析し、解決の糸口を考察した白書「日本における希少疾患の課題~希少疾患患者を支えるエコシステムの共創に向けて~」(以下、本書)を刊行し、このたび当社ホームページにおいて公開いたしましたのでお知らせします。本書では、国内外の専門家の意見や文献調査をベースに、当社が知見を有するデータを交え、発症してから医療機関で正しい診断を受け、治療を進めていく中で患者さんが直面するさまざまな課題に関する要因分析、改善に向けての提言が含まれています。

希少疾患の患者さんを取り巻く課題として、正確な診断を得るのに長期間を要することがあげられます。例えば、遺伝性血管性浮腫(HAE)の場合、確定診断までの平均期間が日本は約13.8 年※3であるのに対しし、米国は約10 年※4、欧州は約8.5 年※5となっており、日本では欧米に比べ長期間を要する状況です。本書ではこのような状況に至る要因を掘り下げ、対策を考察しています。

当社ジャパンファーマビジネスユニット レアディジーズビジネスユニット ヘッド 濱村美砂子は、「希少疾患の患者さんを取り巻く課題は多様であり、治療のみではなく多岐にわたります。そのような実情を一人でも多くの方に理解いただくために本書を作成しました。また、患者さんのおかれた環境を改善するには、医療従事者や行政、患者会、企業など多様なステークホルダーが持続的に連携しあうエコシステムの構築が不可欠です。当社は、治療薬の創出にとどまらず、一日も早く患者さんが診断され適切な治療と支援を受けられる環境づくりに貢献できるよう、幅広いステークホルダーと協働していきます」と述べています。

また、本書編纂のための調査にご協力いただいた一般社団法人 日本難病・疾病団体協議会(JPA)代表理事の森幸子氏は「希少疾患患者の多岐にわたる問題を分析し、解決に向けての提言を示されたこの白書は患者にとって希望の光となるものです。これらの課題は、希少疾患に限らず、誰もが医療を必要としたときに抱える困難であり人ごとではありません。今必要なのは、安心して最適な医療を受けることができ、どこにいても必要な支援体制のある暮らしができる社会です。当事者視点からの発信は大変貴重で重要なものであり、当会では、それらの声を引き出し、課題解決に結びつけるために様々なステークホルダーと積極的に協働していくことが重要であると考えます」とコメントを寄せています。

当社は、本書をきっかけに、ステークホルダーの皆様と課題解決に向けた議論や協働が広まるよう働きかけを行ってまいります。

※1 Rare Disease Impact Report: Insights from patients and the medical community. Shire 2013
※2 Posada De La Paz, M. et al. (2017) Rare Diseases Epidemiology: Update and Overview. Advances in Experimental Medicine and Biology. Volume 1031.
※3 Ohsawa et.al., Ann Allergy Asthma Immunol, 2015, 114(6):492-8
※4 Banerji et al., Allergy Asthma Proc. 2018 May-Jun; 39(3): 212–223
※5 Zanichelli et al., Allergy, Asthma & Clinical Immunology 2013, 9 :29

以上

<日本における希少疾患の課題 ~希少疾患患者を支えるエコシステムの共創に向けて~概要>

  • 日本における希少疾患の患者さんを悩ませる課題とその根本的原因を患者団体、臨床開発、医師間連携などの観点から分析した、製薬企業発の希少疾患白書
  • 国内外の専門家の証言や各種データをもとに、希少疾患患者さんにとって課題となる迅速な確定診断、専門的な医療などに関する海外の先進事例を紹介
  • 患者さんを中心に、医療従事者や政府、患者団体や企業が連携して課題解決に取り組むための提言(患者団体の強化支援、疾患啓発推進のための環境整備など)を掲載

電子版(URL https://www.takeda.co.jp/patients/rd-support/wp/


<一般社団法人 日本難病・疾病団体協議会(JPA)
について
JPAは、90を超える難病・長期慢性疾病、小児慢性疾病等の患者団体及び地域難病連で構成する患者・家族の会による全国組織です。病気や障害による障壁をなくし、誰もが安心して暮らせる社会をつくることを目標に、患者・家族の交流、社会への啓発、国会請願などの立法府や厚労省などの行政府への働きかけ、難病患者サポート事業による研修活動、患者団体の国際連携の推進などを行っています。
詳細については、https://www.nanbyo.online/およびhttps://nanbyo.jp/ をご覧ください。

<武田薬品について>
武田薬品工業株式会社(TSE:4502/NYSE:TAK)は、日本に本社を置き、自らの経営の基本精神に基づき患者さんを中心に考えるというバリュー(価値観)を根幹とする、グローバルな研究開発型のバイオ医薬品のリーディングカンパニーです。武田薬品のミッションは、優れた医薬品の創出を通じて人々の健康と医療の未来に貢献することです。研究開発においては、オンコロジー(がん)、希少疾患、ニューロサイエンス(神経精神疾患)および消化器系疾患の4つの疾患領域に重点的に取り組むとともに、血漿分画製剤およびワクチンにも注力しています。武田薬品は、研究開発能力の強化ならびにパートナーシップを推し進め、強固かつ多様なモダリティ(創薬手法)のパイプラインを構築することにより、革新的な医薬品を開発し、人々の人生を豊かにする新たな治療選択肢をお届けします。武田薬品は、約80カ国で、医療関係者の皆さんとともに、患者さんの生活の質の向上に貢献できるよう活動しています。
詳細については、https://www.takeda.com/jp/をご覧ください。

<参考資料>
数字で見る希少疾患患者がたどる道のりと課題

※上記参考資料の数字の出典は、「日本における希少疾患の課題」を参照ください