Activer l'accessibilité Activer l'accessibilité

Takeda publie un rapport sur l’importance de la définition des maladies rares au Canada

17 octobre 2022
  • La majorité des pays membres du G20 en dehors du Canada ont adopté une définition de la maladie rare comme étant une maladie qui touche moins de 1 patient sur 2 000 personnes.

TORONTO (Ontario), le 17 octobre 2022 – Aujourd’hui, Takeda Canada Inc (« Takeda ») a publié son rapport intitulé Définition des maladies rares au Canada : leçons tirées des pays membres du G20. Le rapport souligne la nécessité de formuler une définition pancanadienne unique de ce qu’est une maladie rare en vue d’accélérer et de soutenir le lancement de la stratégie canadienne relative aux maladies rares.

Au moment où le Canada prend des mesures concrètes en vue de mettre au point une stratégie nationale relative aux maladies rares, il reste l’un des rares pays membres du G20 à ne pas s’être doté d’une définition publique et cohérente de ce que sont les maladies rares.

« Takeda se réjouit de l’engagement du gouvernement du Canada à mettre au point une stratégie nationale relative aux maladies rares en vue de soutenir les patients et les familles qui vivent avec une maladie rare, a déclaré Rute Fernandes, directrice générale, Canada. Takeda est fière de distribuer ce rapport en tant que ressource importante pour appuyer les discussions sur les politiques et comme base au lancement d’une stratégie canadienne relative aux maladies rares. La nécessité de se doter d’une définition précise permettra d’axer les efforts sur l’infrastructure requise pour réduire le temps écoulé avant de recevoir le bon diagnostic et d’accéder au traitement et pour améliorer les soins aux patients. »

Afin de mieux comprendre le contexte mondial de la définition des maladies rares, Takeda a analysé les différentes approches adoptées par d’autres pays membres du G20 et est arrivée à quatre grandes conclusions:

  1. Définir ce qu’est une maladie rare est une première étape cruciale dans l’élaboration de politiques et de cadres de financement pour les patients atteints d’une maladie rare.

  2. La majorité des autres pays membres du G20 ont adopté une définition quantitative relativement simple, c’est-à-dire une maladie touchant moins de 1 patient sur 2 000 personnes. D’autres approches comportent des définitions qualitatives fondées sur des critères comme le « besoin médical » et des définitions prescriptives qui désignent des maladies ou des groupes de maladies en particulier.

  3. Comme les définitions uniquement quantitatives sont susceptibles de devenir inefficaces, rigides ou statiques, certains pays ont adopté des définitions mixtes qui combinent des éléments quantitatifs et qualitatifs.

  4. Le Canada a des leçons à tirer de chaque pays examiné, et il peut tirer avantage de l’étude de l’approche adoptée par l’Union européenne (UE). En associant un seuil de prévalence à un ensemble de lignes directrices adaptables, l’UE s’appuie sur une norme quantitative mondiale, mais offre aux décideurs un ensemble de mesures conçues pour autoriser une certaine souplesse et une certaine nuance dans des délibérations complexes et dynamiques.

« Il est très important que les décideurs et les responsables des orientations politiques canadiens soient guidés par une désignation cohérente des maladies rares, qui reconnaisse les défis associés à leur rareté, leur sévérité, leur évolutivité et leur capacité de mettre la vie en danger, car ces maladies sont mal comprises, bénéficient de peu de recherche et elle ont peu ou pas de traitements efficaces », a déclaré Durhane Wong-Rieger, présidente et chef de la direction de la Canadian Organization for Rare Disorders (CORD).

Le rapport Définition des maladies rares au Canada : leçons tirées des pays membres du G20 s’inscrit dans l’engagement de longue date de Takeda à soutenir les politiques sur les maladies rares au Canada. En 2021, Takeda a publié le document Stratégies pour les maladies rares : rapport sur les perspectives internationales, qui a évalué et résumé les pratiques exemplaires en examinant la façon dont différents pays ont élaboré sur mesure leurs propres approches pour accélérer et élargir l’accès aux nouveaux traitements contre les maladies rares.

Pour consulter le rapport sur la définition des maladies rares, cliquez ici.

Les répercussions des maladies rares au Canada

Une maladie « rare » est une maladie qui touche un très petit nombre de personnes. Elle est souvent génétique, présente tout au long de la vie d’un patient et potentiellement mortellei. Étant donné que les maladies rares touchent un nombre relativement restreint de patients, il est souvent impossible d’avoir accès à des traitements novateurs. On estime qu’un traitement approuvé existe pour seulement 5 % des maladies raresii,iii. Cette réalité a des répercussions pénibles sur les patients et leur famille : des études indiquent qu’au moins 50 % des maladies rares touchent les enfants, dont 30 % meurent avant leur cinquième anniversaireiv,v,vi.

Le chemin menant à la prise en charge appropriée d’une maladie rare est long et semé d’embûches. En moyenne, il faut de 6 à 8 ans avant qu’un patient reçoive le bon diagnostic; pendant cette période, un patient verra en moyenne 8 médecins et recevra de 2 à 3 diagnostics erronésvii. Les retards de traitement causés par ces problèmes de diagnostic entraînent souvent une progression évitable de la maladie, ce qui ne fait qu’amplifier l’effet de la maladie sur le patient et ses soignantsviii.

À propos de Takeda Canada Inc.

Takeda Canada Inc. est la filiale canadienne de Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502/NYSE: TAK), un chef de file mondial dans le secteur biopharmaceutique, fondé sur des valeurs et spécialisé en recherche et développement, dont le siège social est au Japon. Nous sommes déterminés à découvrir et à offrir des traitements susceptibles de transformer la vie des patients. Nous sommes guidés par notre engagement envers les patients, nos employés et la planète. Takeda concentre ses efforts de recherche et développement dans quatre domaines thérapeutiques : l’oncologie, les maladies génétiques et hématologiques rares, les neurosciences et la gastroentérologie. Nous effectuons aussi des investissements ciblés pour la recherche et le développement de traitements dans les thérapies à base de plasma et les vaccins. Nous nous concentrons sur le développement de médicaments des plus novateurs qui contribuent à faire la différence dans la vie des patients, en repoussant les limites des nouvelles options thérapeutiques et en tirant profit de notre moteur de R et D collaboratif et de nos capacités pour créer une solide gamme de produits combinant plusieurs modalités de traitement. Nos employés sont déterminés à améliorer la qualité de vie des patients et à travailler avec nos partenaires dans le secteur de la santé dans environ 80 pays et régions. Pour de plus amples renseignements, visitez : takeda.com/fr-ca.

 

Relations avec les médias :
Amanda Jacobs
amanda.jacobs@takeda.com
1 647 798-2231


i Services ontariens des soins aux malades en phase critique. RAPPORT DU GROUPE DE TRAVAIL EN MATIÈRE DE MALADIES RARES. 10 mars 2017. [Cité le 6 avril 2022]. Accessible à l’adresse : RAPPORT DU GROUPE DE TRAVAIL EN MATIÈRE DE MALADIES RARES (gov.on.ca)
ii National Organization for Rare Disorders. Rare Disease Day: Frequently Asked Questions. [Cité le 6 avril 2022]. Accessible à l’adresse : https://rarediseases.org/wp-content/uploads/2019/01/RDD-FAQ-2019.pdf
iii Clarke, S., M. Ellis, et J. Brownrigg. The impact of rarity in NICE health technology appraisals. Orphanet Journal of Rare Disease, 2021; vol. 16, article 218. [Cité le 6 avril 2022]. Accessible à l’adresse : https://doi.org/10.1186/s13023-021-01845-x
iv EDITORIAL. Spotlight on rare diseases. The Lancet Diabetes & Endocrinology. | VOLUME 7, NUMÉRO 2, p. 75, 1er février 2019. DOI:https://doi.org/10.1016/S2213-8587(19)30006-3
v Batshaw, M.L., S.C. Groft et J.P. Krischer. Research into rare diseases of childhood. Journal of the American Medical Association. 2014, vol. 311(17), p. 1729-1730. Accessible à l’adresse : 10.1001/jama.2013.285873
vi The United Kingdom Department of Health & Social Welfare. The UK Rare Diseases Framework. 9 janvier 2021. [Cité le 6 avril 2022]. Accessible à l’adresse : https://apcp.csp.org.uk/news/2021-07-29-uk-rare-diseases-framework
vii Shire. Rare Disease Impact Report: Insights from patients and the medical community. Avril 2013. [Cité le 6 avril 2022]. Accessible à l’adresse : https://globalgenes.org/wp-content/uploads/2013/04/ShireReport-1.pdf
viii Sawyer, S.L. et al. Utility of whole-exome sequencing for those near the end of the diagnostic odyssey: time to address gaps in care. Clinical Genetics. Mars 2016; vol. 89(3), p. 275-284. doi: 10.1111/cge.12654. [Cité le 6 avril 2022]. Accessible à l’adresse : https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/26283276/