Enable Accessibility Enable Accessibility

Lancering van het eerste Patiëntenregister voor Kortedarmsyndroom in België

27 October 2021

Op 27 oktober ontving het Fonds Zeldzame Ziekten een belangrijke grant van het Japanse farmabedrijf Takeda. Daarmee kunnen data verzameld en bestudeerd worden over Belgische patiënten met kortedarmsyndroom (short-bowel syndrome) die infuusvoeding krijgen vanwege darmfalen. Wetenschappers onderzoeken de werkzaamheid van een stof genaamd teduglutide, waardoor patiënten minder afhankelijk zijn van parenterale voeding.

JVD_211027_KULeuven-InhuldigingTakedaGrant_0073.JPG
Op woensdag 27 oktober mocht het Fonds Zeldzame Ziekten officieel de grant van farmabedrijf Takeda in ontvangst nemen. | © Johan Van Droogenbroeck

Dankzij deze donatie kan in zes Belgische referentiecentra een nationaal register opgesteld worden dat de werking van teduglutide bij patiënten met short-bowel syndrome scherper in kaart brengt. Omdat zij onvoldoende vocht en voedingsstoffen absorberen, zijn deze patiënten aangewezen op voeding via infuus (parenterale nutritie). Geneesmiddelen met teduglutide als werkzame stof bevorderen de opname van zulke nutriënten in het overgebleven deel van het darmkanaal.

Het patiëntenregister stelt onderzoekers in staat om medische gegevens en gedetailleerde informatie over teduglutide en diens werkzaamheid te bestuderen. “Sinds juni 2021 is teduglutide terugbetaald in België, wat een belangrijke vooruitgang betekent in de behandeling van patiënten met short-bowel syndrome,” stelt prof. dr. Tim Vanuytsel, maag-darmspecialist in UZ Leuven en begunstigde van de schenking. “Het register zal ons toelaten om de Belgische ervaring te bundelen en beter te voorspellen voor welke patiënten deze therapie het meest aangewezen is.”

Kwalitatieve zorg

De komende drie jaar zal het multinationale farmaconcern een financiële bijdrage leveren aan het KU Leuven-fonds. Met die investering maken de universiteit en Takeda het pad vrij voor wetenschappelijke innovatie en doelgerichte behandelingen. Zo verbeteren ze de kwaliteit van de zorg voor patiënten met deze zeldzame ziekte.
“Bij Takeda willen we meer doen dan innovatieve medicatie ontwikkelen. Het is voor ons ook belangrijk om het onderzoek en de ontwikkeling van nieuwe wetenschappelijke inzichten gebaseerd op gegevens uit de dagelijks klinische praktijk in ons land te ondersteunen”, zegt Laurent Henaux, Algemeen Directeur van Takeda Belgium.

JVD_211027_KULeuven-InhuldigingTakedaGrant_0153.JPG
V.l.n.r.: professor Jan Tack, professor Marion Delcroix, professor Tim Vanuytsel, Laurent Hennaux, Anke Hantson, professor Gert Van Assche en Vincent Seynhaeve | © Johan Van Droogenbroeck

“Een betere kennis over de doeltreffendheid van behandelingen dankzij deze zogenaamde real-world data zal de zorg voor patiënten helpen te verbeteren,” vult Geert Van Gassen, Evidence Generation Manager bij Takeda Belgium, verder aan. “Het Belgische patiëntenregister dat zo ontstaat, zal bijkomende inzichten verschaffen over de doeltreffendheid van de therapie en het verloop van de ziekte.”

Innovatieve therapie

Short-bowel syndrome is een zeldzame aandoening die wereldwijd zo’n drie miljoen mensen treft. Men spreekt van kortedarmsyndroom wanneer een groot deel van de dunne darm ontbreekt door een aangeboren afwijking of operatie. Daardoor is het lichaam niet in staat om voldoende vocht en voedingsstoffen op te nemen, wat kan leiden tot diarree, uitdroging en ondervoeding.

Patiënten met darmfalen zijn in dat geval aangewezen op parenterale voeding, waarbij de benodigde voeding, vitamines en mineralen via een infuus toegediend wordt. Hoewel de ziekte niet te genezen is, kunnen de symptomen wel behandeld worden. Daar doet teduglutide zijn intrede.
In het maag-darmkanaal bevinden zich allerlei hormonen, die elk hun eigen nut hebben. Zo stimuleert GLP-1 (“glucagon-like peptide 1”) insulineproductie en helpt de bloedsuiker onder controle houden. Het toedienen van een GLP-1-analoog – die de werking van het eiwit nabootst of stimuleert – is reeds zeer effectief gebleken als aanvullende therapie in de behandeling van diabetes.

De verwante GLP-2 speelt dan weer een rol in de spijsvertering, de opname van voedingsstoffen en de bloeddoorstroming. “De afgelopen jaren is het GLP-2-analoog teduglutide met succes gebruikt bij patiënten met darmfalen als gevolg van kortedarmsyndroom. Onderzoekers zijn die piste momenteel verder aan het verkennen om zo de levenskwaliteit van deze patiënten gevoelig te verbeteren,” aldus dr. Vincent Seynhaeve, Medisch Directeur van Takeda Belgium. “De aanmaak van het Belgische patiëntenregister zal daartoe een bijzondere bijdrage leveren.”

JVD_211027_KULeuven-InhuldigingTakedaGrant_0010.JPG© Johan Van Droogenbroeck

© KU Leuven
Source: https://www.kuleuven.be/mecenaat/nieuws/lancering-van-het-eerste-patientenregister-voor-kortedarmsyndroom-in-belgie