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Zukunft in der Hämatologie: Bedeutung bewährter Therapiekonzepte unter der Perspektive Gentherapie

18. August 2019

Takeda präsentiert neue Studiendaten auf dem ISTH Kongress 2019

Berlin, 19. August 2019 – Auf dem 27. ISTH (International Society on Thrombosis and Haemostasis) Kongress in Melbourne, USA, unterstreicht Takeda mit 10 Vorträgen und 38 Poster-Präsentationen den Stellenwert von Innovationen bei der Behandlung von Patienten in der Hämatologie. Mit Shire, jetzt Teil der Takeda Group, blickt das Unternehmen auf mehr als 70 Jahre Erfahrung in der Hämatologie zurück und zeigt mit neuen Daten der Studie PROPEL die Bedeutung interaktiver Prophylaxe für den Blutungsschutz bei Hämophilie-Patienten auf. Die Daten unterstreichen auch die Wirksamkeit und Sicherheit bewährter rekombinanter Blutgerinnungsfaktoren beim Blutungsschutz – ein Aspekt, der im Hinblick auf das Potenzial der Gentherapie für Hämophilie-Patienten eine besondere Bedeutung hat.

pr16-08-2019 Abb. 1: Frühe Prophylaxe mit rekombinantem Faktor VIII kann bei Patienten mit Hämophilie A bleibende Gelenksschäden vermeiden.

Goldstandard Prophylaxe neu gedacht
Patienten mit Hämophilie A leiden unter einem Mangel des Blutgerinnungsfaktors VIII (FVIII) und dem damit einhergehenden Risiko für spontan auftretende innere Blutungen – etwa in Gelenken.1 Um spontanen Blutungen und bleibenden Schäden dabei wirksam vorzubeugen, hat sich die prophylaktische Gabe rekombinanter Präparate zum Aufrechterhalten eines Faktorspiegels von >1% seit Jahren bewährt.1



Um das erklärte Ziel „Null Blutungen“ zu erreichen und damit bleibende Gelenkschäden bei Hämophilie-Patienten zu vermeiden, treibt Takeda beständig Innovationen in diesem Bereich voran. „Auch wenn die Möglichkeiten der Gentherapie Hämophilie-Patienten in naher Zukunft neue Perspektiven ermöglichen könnten, so ist es doch umso wichtiger, bewährte, wirksame und sichere Therapieoptionen einzusetzen, um Patienten alle Chancen für die Zukunft zu erhalten,“ so Dr. Dr. Ahmed Abdelmoumene, Franchise Head Hematology, Shire Deutschland GmbH, jetzt Teil der Takeda Group. Mit ADVATE® (Octocog alfa),2 stellt das Unternehmen Takeda ein Präparat zur Verfügung, das sich seit nunmehr 15 Jahren weltweit als Goldstandard in der prophylaktischen Behandlung von Hämophilie-Patienten etabliert hat. Seit 1,5 Jahren steht mit ADYNOVI®▼ (Rurioctocog alfa pegol) die Halbwertszeit-verlängerte Version des bewährten Wirkstoffes zur Verfügung.3 Der prophylaktische Einsatz beider Präparate wird mit dem CE-zertifizierten Medizinprodukt myPKFiT auch digital unterstützt und personalisiert.4 Das innovative myPKFiT, welches in diesem Jahr bei den Econ Megaphon Awards und den Vision.A Awards prämiert wurde,5,6 kann für mehr Sicherheit und Selbstbestimmung für Patienten sorgen: Das digitale Tool erlaubt den Patienten ihren aktuell geschätzten Blutungsschutz in Echtzeit zu verfolgen, sorgt so für ein besseres Verständnis um die eigene Behandlung und trägt somit auch zu einer verbesserten Adhärenz im Behandlungsalltag bei.4,7

Interaktive Prophylaxe optimiert Blutungsschutz

Die Phase IIIb/IV-Studie PROPEL liefert die neuesten Daten zum Blutungsschutz bei Patienten mit schwerer Hämophilie A unter Prophylaxe bei verlängerter FVIII-Halbwertszeit und unterschiedlichen Faktorspiegeln:8 Dazu wurden Sicherheit und Wirksamkeit von ADYNOVI® bei FVIII-Zielspiegeln von 1-3% und 8-12% untersucht – unter interaktiver Prophylaxe mit myPKFiT. Der Anteil der Patienten, die während der Studiendauer von 6 Monaten keine Blutungsereignisse aufwiesen, war bei FVIII-Zielspiegeln von 1-3% vergleichbar mit den Ergebnissen der ADYNOVI® Zulassungsstudie.8,9 Der direkte Vergleich der Ergebnisse bei FVIII-Zielspiegeln von 1-3% und 8-12% zeigt dennoch einen numerischen und klinisch relevanten Unterschied zwischen den beiden Zielbereichen:8 So betrug der Anteil der Patienten mit einer annualisierten Blutungsrate (ABR)=0 bei 1-3% FVIII-Zielspiegel 42% und bei 8-12% FVIII-Zielspiegel 62% (p=0,0545).8 Auch der Anteil der Patienten mit spontaner ABR=0 war bei höheren Zielspiegeln erhöht: 60% vs. 76% (p=0,1006).8 Gleiches galt auch bei spontanen annualisierten Gelenkblutungsraten (AJBR=0): 65% vs 85% (p=0,0260),8 was einen erheblichen Zugewinn für die Gelenksgesundheit bedeuten würde.

„Diese Studienergebnisse von PROPEL zeigen zum ersten Mal, dass ausgewählte Patienten mit schwerer Hämophilie A von höheren FVIII-Talspiegeln profitieren könnten, und das bei einem bewährt guten Sicherheitsprofil“, betont der Hämophilie-Experte PD Dr. Robert Klamroth, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin. Im Hinblick auf die zukünftigen Möglichkeiten in der Gentherapie und die damit einhergehenden Chancen für Hämophilie-Patienten sei es unterdessen wichtig, mit bewährten, wirksamen und sicheren Präparaten für die Gelenksgesundheit der Patienten zu sorgen, so der Experte.

608 Wörter; 4.712 Zeichen inkl. Leerzeichen

Referenzen

1. Srivastava A et al. Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia. 2013;19(1):e1-47.
2. Fachinformation ADVATE®. Stand: Juni 2018.
3. Fachinformation ADYNOVI®. Stand: Januar 2019.
4. myPKFiT Bedienungsanleitung. VV-00960323, Revision 2.0, 03/2019.
5. Pressemitteilung. Shire Deutschland GmbH, jetzt Teil der Takeda Group. Verfügbar unter: www.shire.de/newsroom/2019/february/i6btug. Letzter Zugriff: August 2019.
6. Pressemitteilung. Shire Deutschland GmbH, jetzt Teil der Takeda Group. Verfügbar unter: www.shire.de/de/newsroom/2019/march/dp9yqq. Letzter Zugriff: August 2019.
7. Álvarez-Román MT et al. Experience of tailoring prophylaxis using factor VIII pharmacokinetic parameters estimated with myPKFiT® in patients with severe haemophilia A without inhibitors. Haemophilia. 2017;23(1):50-54.
8. Klamroth R et al. PK-guided rurioctocog alfa pegol prophylaxis in patients with severe hemophilia A targeting two FVIII trough levels: results from the phase 3 PROPEL Study. Presented at ISTH 2019 (International Society on Thrombosis and Haemostasis) Congress. 6-10. Juli 2019. Abstract #A-1052-0038-01311.
9. Konkle BA et al. Pegylated, full-length, recombinant factor VIII for prophylactic and on-demand treatment of severe hemophilia A. Blood. 2015;126(9):1078-1085.

ADVATE 250 I.E./ ADVATE 500 I.E./ ADVATE 1000 I.E./ ADVATE 1500 I.E./ ADVATE 2000 I.E./ ADVATE 3000 I.E. Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung

Wirkstoff: Octocog alfa (Blutgerinnungsfaktor VIII vom Menschen (r-DNS)), hergestellt in Ovarialzellen des chinesischen Hamsters (CHO) mittels rekombinanter DNS-Technologie.

Zusammensetzung: 250/500/1000/1500/2000/3000 I.E. Octocog alfa.

Nach Rekonstitution in 2 ml Lösungsmittel enthält jede Durchstechflasche ADVATE 250 I.E./ 500 I.E./ 1000 I.E. oder 1500 I.E. ungefähr 125 I.E./ml; 250 I.E./ml; 500 I.E./ml oder 750 I.E./ml Octocog alfa.
Nach Rekonstitution in 5 ml Lösungsmittel enthält jede Durchstechflasche ADVATE 2000 I.E. bzw. ADVATE 3000 I.E. ungefähr 400 I.E./ml bzw. 600 I.E./ml Octocog alfa.

Sonstige Bestandteile: Mannitol, Natriumchlorid, Histidin, Trehalose, Calciumchlorid, Trometamol, Polysorbat 80, Glutathion (reduziert). Lösungsmittel: Wasser für Injektionszwecke.

Anwendungsgebiete: Patienten mit Hämophilie A zur Vorbeugung oder Behandlung von Spontanblutungen oder Blutungen nach chirurgischen Eingriffen.

Gegenanzeigen: Allergie gegen Octocog alfa oder einen der sonstigen Bestandteile. Allergie gegen Maus- oder Hamsterproteine.

Nebenwirkungen: Wenn plötzliche, schwere Anaphylaxien oder anaphylaktischer Schock auftreten, muss die Injektion sofort abgebrochen werden. Sehr häufig: Faktor-VIII-Inhibitoren bei zuvor nicht behandelten Kindern. Häufig: Kopfschmerzen und Fieber. Gelegentlich: Faktor VIII-Inhibitoren bei vorbehandelten Patienten, Schwindel, Grippe, Ohnmacht, anormal langsamer oder schneller Herzschlag, rote juckende Pickel auf der Haut, Beklemmungsgefühl in der Brust, Bluterguss oder Reaktion an der Injektionsstelle, Juckreiz, verstärktes Schwitzen, ungewöhnliches Geschmacksempfinden, Hitzewallungen, Migräne, Gedächtnisstörungen, Schüttelfrost, Durchfall, Übelkeit, Erbrechen, Kurzatmigkeit, rauer Hals, Entzündungen der Lymphgefäße, Blässe, Augenentzündungen, Hautausschläge, extremes Schwitzen, Anschwellen von Füßen und Beinen, Hämatokritabfall, Anstieg bestimmter weißer Blutkörperchen (Monozyten) sowie Schmerzen im Oberbauch oder unteren Brustbereich. In Verbindung mit Operationen: Katheterinfektionen, geringere Anzahl der roten Blutkörperchen, Anschwellen von Gliedmaßen und Gelenken, verlängerte Blutung nach der Entfernung einer Drainage, verminderter Faktor-VIII-Spiegel und postoperative Hämatome. In Verbindung mit zentralvenösen Kathetern: Katheterinfektionen, generalisierte Infektion (im gesamten Körper) und Blutgerinnsel am Katheter. Unbekannte Häufigkeit: Potentiell lebensbedrohliche Reaktionen (Anaphylaxie) und andere allergische Reaktionen (Überempfindlichkeitsreaktionen), allgemeine Störungen (Müdigkeit, Energielosigkeit).

Weitere Angaben: s. Fach- und Gebrauchsinformation.

Verschreibungspflichtig.

Baxter AG, Industriestraße 67, 1221 Wien, Österreich

Stand der Information: Juni 2018

 

ADYNOVI 250 I.E./ 500 I.E./ 1000 I.E./ 2000 I.E. Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung
einer Injektionslösung, (Stand: Januar 2019)

▼ Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Angehörige von Gesundheitsberufen sind aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden. Hinweise zur Meldung von Nebenwirkungen, siehe Abschnitt 4.8 der Fachinformation.

WIRKSTOFF: Rurioctocog alfa pegol (pegylierter Blutgerinnungsfaktor VIII vom Menschen, hergestellt mittels rekombinanter DNA-Technologie).

ZUSAMMENSETZUNG: Jede Pulver-Durchstechflasche enthält 250/500/1000/2000 I.E. Rurioctocog alfa pegol. Jede Pulver-Durchstechflasche mit 250/500/1000 I.E. enthält 2 ml sterilisiertes Wasser für Injektionszwecke. Jede Pulver-Durchstechflasche mit 2000 I.E. enthält 5 ml sterilisiertes Wasser für Injektionszwecke. Sonstige Bestandteile: Mannitol, Trehalosedihydrat, Histidin, Glutathion, Natriumchlorid, Calciumchloriddihydrat, Tris(hydroxymethyl)-aminomethan, Polysorbat 80.

ANWENDUNGSGEBIETE: Behandlung und Vorbeugung von Blutungen bei Patienten im Alter ab 12 Jahren mit Hämophilie A (einer erblichen Blutgerinnungsstörung, die durch Mangel an Faktor VIII bedingt ist).

GEGENANZEIGEN: Überempfindlichkeit gegen Rurioctocog alfa pegol, Octocog alfa oder einen der genannten sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels. Bekannte allergische Reaktion gegen
Maus- oder Hamsterprotein. •

NEBENWIRKUNGEN: Schwere, plötzliche allergische Reaktionen, (z.B. Ausschlag, Nesselausschlag, Quaddelbildung, Juckreiz am ganzen Körper, Anschwellen von Lippen und Zunge, Atembeschwerden, pfeifendes Atmen, Engegefühl in der Brust, allgemeines Unwohlsein, Schwindelgefühl und Bewusstseinsverlust). Wenn plötzliche, schwere allergische Reaktionen (Anaphylaxien) auftreten, muss die Injektion sofort abgebrochen werden. Schwere Symptome, einschließlich Atemnot und (Beinahe-)Ohnmacht, erfordern eine sofortige Notfallbehandlung. Häufig: Kopfschmerzen, Übelkeit, Durchfall. Gelegentlich: Hitzewallungen, Patienten mit Hämophilie A können neutralisierende Anti-körper (Inhibitoren) gegen Blutgerinnungsfaktor VIII entwickeln. Wenn dies passiert, können Ihre Arzneimittel möglicherweise nicht mehr richtig wirken, und es kann zu unstillbaren Blutungen kommen. Die Nebenwirkungen bei Kindern treten in derselben Häufigkeit, Art und Schwere wie bei Erwachsenen auf.
Verschreibungspflichtig. Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung.

PHARMAZEUTISCHER UNTERNEHMER: Baxalta Innovations GmbH, Industriestraße 67, 1221 Wien, Österreich. •
Wien, Österreich. •

 

Über die Shire Deutschland GmbH, jetzt Teil der Takeda Group
Takeda ist ein forschungsgetriebenes, wertebasiertes und global führendes biopharmazeutisches Unternehmen mit Hauptsitz in Japan. Als größter japanischer Arzneimittelhersteller engagiert sich Takeda in 80 Ländern und Regionen weltweit dafür, Patienten mit wegweisenden medizinischen Innovationen eine bessere Gesundheit und eine schönere Zukunft zu ermöglichen. Takeda fokussiert seine Forschung auf die Therapiegebiete Onkologie, Gastroenterologie, Erkrankungen des zentralen Nervensystems und Seltene Erkrankungen – sowohl in eigenen Zentren als auch gemeinsam mit externen Experten. Außerdem investiert Takeda zielgerichtet in Forschungsaktivitäten in den Bereichen Plasmabasierte Therapien und Impfstoffe, um eine noch stabilere und vielfältigere Pipeline aufzubauen. Dabei steht der Patient mit seinen Bedürfnissen jederzeit im Mittelpunkt: Unsere Mitarbeiter engagieren sich täglich dafür, die Lebensqualität von Patienten weltweit zu verbessern und die Zusammenarbeit mit Partnern im Gesundheitswesen voranzutreiben.

Die Shire Deutschland GmbH, seit dem 8. Januar 2019 Teil der Takeda Group, und die Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG, ergänzt durch weitere administrative Funktionen in Konstanz, steuern von Berlin aus die gesamten Takeda Aktivitäten für den deutschen Markt. Als Teil eines globalen Produktionsnetzwerkes betreibt Takeda in Deutschland Produktionsstätten im brandenburgischen Oranienburg sowie in Singen. Insgesamt sind mehr als 2.300 Mitarbeiter für Takeda in Deutschland tätig. Besuchen Sie uns im Internet: www.shire.de und www.takeda.de; Datenschutzhinweis: www.shire.de/impressum/privacy-notice und www.takeda.de/privacy

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nina.vonreden@takeda.com dort@medizin-und-markt.de

Diese Pressemitteilung enthält Hintergrundinformationen unseres Hauses für die Fachpresse zu Teilaspekten einer umfassenden, breiten Berichterstattung der Fachpresse über Hämophilie sowie neuen Entwicklungen in der Forschung. Sie soll eine eigene Befassung der Fachpresse mit diesem wichtigen Thema im Rahmen einer unabhängigen Berichterstattung erleichtern und ist nicht zur unveränderten Übernahme bestimmt.

C-APROM/DE//3024


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