Ny peroral protesomhæmmer til behandling af recidiverende myelomatose

januar 15, 2017

De Europæiske Sundhedsmyndigheder og den danske Sundhedsstyrelse har godkendt kræftbehandlingen NINLARO (ixazomib) mod myelomatose, og det åbner op for en komplet peroral 3-stofsbehandling af myelomatosepatienter i Danmark. NINLARO viser signifikant forbedret progressionsfri overlevelse i en 3-stofsbehandling sammenlignet med 2-stofsbehandling. Formanden for den danske lægefaglige forskningsgruppe for myelomatose, professor Niels Abildgaard, udtaler at dette er en rigtig god nyhed for de danske myelomatosepatienter, idet behandlingen er effektiv, veltolereret og samtidig meget bekvem for patienterne.

Med godkendelsen kan danske patienter nu få gavn af myelomatose-behandlingen NINLARO (ixazomib). Myelomatose er en sjælden form for kræftsygdom i knoglemarven med ca. 320 nye tilfælde årligt i Danmark.

NINLARO er godkendt til patienter, som har modtaget mindst én tidligere behandling for myelomatose og gives i kombination med to andre midler, lenalidomid og dexamethason. Det kliniske studie, TOURMALINE-MM1, der ligger bag godkendelsen af NINLARO viser, at medianen for progressionsfri overlevelse forlænges med næsten seks måneder, når NINLARO tilføjes til lenalidomid og dexamethason sammenlignet med placebo, lenalidomid og dexamethason.

3-stofsbehandling med samme tolerabilitet som en 2-stofsbehandling
Ud over det signifikante resultat på progressionsfri overlevelse viste det kliniske studie samtidig, at der var en håndterbar bivirkningsprofil med NINLARO i 3-stofsbehandlingen sammenlignet med 2-stofsbehandlingen (i studiet: lenalidomid, dexamethason og placebo). Overlæge og professor Niels Abildgaard fra Hæmatologisk Afdeling på Odense Universitetshospital og formand for den danske lægefaglige forskningsgruppe for myelomatose ser frem til at kunne tilbyde sine patienter den nye behandling:

”Godkendelsen af NINLARO til behandling af tilbagefald af myelomatose i kombination med lenalidomid og dexamethason er en rigtig god nyhed for vores myelomatosepatienter og for os læger, som behandlere. Proteasomhæmmere er en yderst vigtig brik i behandlingen af denne sygdom. At NINLARO så samtidig indebærer lav risiko for bivirkninger, herunder lav risiko for nerveskader, er selvfølgelig en stor fordel. Vi ser frem til resultaterne af pågående studier, som vil bidrage til at afklare den endelige placering af NINLARO i behandlingen af myelomatose.”

Behandling imødekommer patientbehov
NINLARO er en proteasomhæmmer og virker ved at blokere enzymer i myelomceller og derved hindre cellernes evne til at overleve. NINLARO er den første orale proteasomhæmmer, der er godkendt af EMA. Det betyder, at Ninlaro sikrer en komplet peroral 3-stofsbehandling med lenalidomid og dexamethason. Andre proteasomhæmmere er kun tilgængelige som injektioner eller infusioner, der gives en til to gange om ugen, hvilket påfører patienterne en tidsmæssig byrde. En byrde, som Dansk Myelomatose Forening også har fokus på. I et brev til RADS fagudvalg for myelomatose skriver patientforeningen:

”…det (er) ofte en stor belastning at skulle på sygehuset flere gange om ugen til behandlinger – det påvirker fysisk og psykisk samt socialt således at livskvaliteten rammes hårdt.”

Niels Abildgaard deler patientforeningens fokus og fremhæver vigtigheden af den efterspurgte bekvemmelighed ved den nye behandling:

”Dels er der tale om en ny effektiv behandling, men det er lige så vigtigt at fremhæve, at behandlingen er meget veltolereret og bekvem for patienterne, idet kombinationsbehandlingen kan gives oralt, altså alene som tabletter og kapsler. Vi har imødeset at få en oral proteasomhæmmer som behandlingsmulighed ved myelomatose.”

I USA godkendte de amerikanske sundhedsmyndigheder FDA allerede NINLARO i november 2015 på baggrund af et prioriteret reviewforløb, og det europæiske lægemiddelagentur (EMA) godkendte NINLARO 23. november 2016.

Ixazomib blev tildelt ’orphan drug’-status for sjældne sygdomme til myelomatose i både USA og Europa i 2011 og til amyloidose i både USA og Europa i 2012. Ixazomib modtog gennembrudsbehandlingsstatus af FDA til recidiverende eller refraktær systemisk let-kæde (AL) amyloidose, en myelomatosebeslægtet meget sjælden sygdom, i 2014.

Det kliniske program bag NINLARO, navngivet TOURMALINE, omfatter ud over Tourmaline MM1 tre yderligere igangværende studier blandt større myelomatose-patientpopulationer, og et studie i en refraktær let-kæde amyloidose patientpopulation. Der er yderligere planlagte evalueringer med henblik på at vurdere langsigtede resultater. Opfølgning og analyse af data for overlevelse (OS) er planlagt til 2017.


Om Myelomatose
Myelomatose er en cancer i de plasmaceller, der findes i knoglemarven. Ved myelomatose bliver en gruppe af de monoklonale plasmaceller, eller myelomceller, cancerøse og deler sig. Disse maligne plasmaceller har potentialet til at påvirke mange af kroppens knogler, hvilket medfører risiko for kompressionsfrakturer, lytiske knoglelæsioner og læsionsrelaterede smerter. Myelomatose kan medføre alvorlige sundhedsmæssige problemer, idet den påvirker knogler, immunsystemet, nyrer og antallet af røde blodlegemer. Nogle af de mere almindelige symptomer på sygdommen er knoglesmerter og træthed, der er tegn på anæmi. Myelomatose er en sjælden form for cancer, med årligt ca.320 nye tilfælde i Danmark.
Det omfattende ixazomib kliniske udviklingsprogram, TOURMALINE, styrker Takeda’s fortsatte ønske om at udvikle innovative behandlinger til mennesker, der lever med myelomatose og det sundhedspersonale, der behandler dem. TOURMALINE omfatter i alt fem igangværende registreringsstudier - fire i større myelomatose patientpopulationer, og en i let-kædet amyloidose:

  • TOURMALINE-MM1, undersøger ixazomib vs. placebo, i kombination med lenalidomide og dexamethason i recidiverende og/eller refraktær myelomatose
  • TOURMALINE-MM2, undersøger ixazomib vs. placebo, i kombination med lenalidomide og dexamethason til patienter med nydiagnostiseret myelomatose
  • TOURMALINE-MM3, undersøger ixazomib vs. placebo som vedligeholdelsesterapi til patienter med nydiagnostiseret myelomatose efter induktionsterapi og autolog stamcelle transplantation (ASCT).
  • TOURMALINE-MM4, undersøger ixazomib vs. placebo som vedligeholdelsesterapi til patienter med nydiagnostiseret myelomatose, som ikke har modtaget ASCT.
  • TOURMALINE-AL1, undersøger ixazomib og dexamethason vs lægens valg til patienter med recidiverende og/eller refraktær AL amyloidosis

Ud over TOURMALINE programmet, støtter Takeda en række investigator-initierede studier, der evaluerer brugen af ixazomib i forskellige kombinationsstudier.

Om Takeda Pharmaceutical Company
Takeda Pharmaceutical Company Limited er et verdensomspændende forsknings-og udviklingsdrevet firma, der er dedikeret til at give patienter bedre helbred og lysere fremtid ved at omsætte forskning til livsforandrende medicin. Takeda fokuserer R&D indsatsen på onkologi, gastroenterology og sygdomme i centralnervesystemet samt vaccine. Takeda forsker internt såvel som med partnere for hele tiden at vedblive at være ledende inden for innovation. Både nye innovative produkter, specielt inden for onkologi og gastroenterologi, og vores tilstedeværelse på vækstmarkeder, er med til at understøtte Takeda’s vækst. Mere end 30.000 Takeda medarbejdere i mere end 70 lande er sammen med vore partnere inden for sundhedsområdet dedikeret til at forbedre patienters livskvalitet

Yderligere information om Takeda kan findes på hjemmesiden, www.takeda.com, og yderligere information om Takeda Oncology, navnet på den globale forretningsenhed for onkologi i Takeda Pharmaceutical Company Limited, kan findes på hjemmesiden, www.takedaoncology.com.