Takeda får positiv CHMP udtalelse til godkendelse (betinget) af NINLARO (ixazomib), den første orale proteasomhæmmer til patienter med myelomatose

september 19, 2016

Takeda får positiv CHMP udtalelse til godkendelse (betinget) af NINLAROTM (ixazomib), den første orale proteasomhæmmer til patienter med myelomatose

  • Hvis produktet bliver godkendt vil NINLARO være en ny behandlingsmulighed for europæiske patienter med myelomatose, som har modtaget mindst én tidligere behandling for dette –
  • Den positive tilkendegivelse er baseret på TOURMALINE-MM1-studiet, hvor NINLARO kombineret med lenalidomid og dexametason versus placebo, påviste 6 måneders forbedring i progressionsfri overlevelse


Cambridge, Mass. and Osaka, Japan, 20. september 2016 – Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502) meddelte i fredags, at det europæiske lægemiddelagenturs (EMAs) Kommité for Lægemidler til Humant Brug (CHMP) har indgivet en positiv indstilling og anbefaling af en betinget godkendelse af lægemidlet NINLAROTM (ixazomib) kapsler, til brug i kombination med lenalidomid og dexametason til behandling af voksne patienter med myelomatose. Det kan benyttes til patienter, som har modtaget mindst én tidligere medicinsk behandling.

Såfremt Europakommissionen stadfæster indstillingen og udsteder en markedsføringstilladelse, vil NINLARO være den første og eneste proteasomhæmmer, der kan gives peroralt, og som er godkendt til brug i EU omfattende 28 EU-medlemslande samt Norge, Lichtenstein og Island.

“Dette er fantatiske nyheder og en meget positiv udvikling for myelomatose-patienter i Europa” udtaler Eric Low, Chief Executive, Myeloma UK, og bestyrelsesmedlem i den europæiske patientforening for myelomatose:, Myeloma Patients Europe. “Forbedringen i progressionsfri overlevelse i dette stadie af myelomatose, der er svær at behandle, er signifikant. Ud over ixazomib’s virkning hos denne gruppe af patienter med recidiverende og/eller refraktær myelomatose, gør den håndterbare sikkerhedsprofil og den perorale administration ixazomib til en meget velkommen ny behandlingsmulighed til denne alvorlige og komplekse form for cancer. Det er vigtigt, at opmærksomheden nu for alvor rettes mod de sundhedsøkonomiske instanser for at sikre deres anerkendelse af ixazomib.’’

Data fra fase 3 registreringsstudiet TOURMALINE-MM1 viser, at tilføjelse af NINLARO til lenalidomid og dexametason giver en markant forbedret progressionsfri overlevelse i denne patientgruppe, sammenlignet med placebo plus lenalidomid og dexametason. I dette studie fortsætter patienterne behandlingen indtil progression, med yderligere planlagte evalueringer med henblik på langsigtede resultater, såsom overlevelsesdata.

“Heterogeniteten af myelomatose betyder, at det er meget vigtigt for patienter og læger at have adgang til forskellige behandlingsmuligheder, og nu ser mange læger frem til at kunne tilføje NINLARO til vores værktøjskasse for behandlinger” udtaler Philippe Moreau, MD, Leder af Hæmatologisk Afdeling ved Nantes Universitetshospital i Frankrig. “De kliniske data understøtter solidt brugen af NINLARO til recidiverende og/eller refraktære patienter, samtidig med, at produktet har fordelen at være del af en komplet peroral trestofsbehandling. I TOURMALINE-MM1 studiet, viste NINLARO behandlingen en signifikant forbedring af progressionsfri overlevelse på 35 procent sammenlignet med placebo.”

“Den positive CHMP tilkendegivelse, som vi har modtaget i dag med en betinget godkendelse af NINLARO, er det første vigtige skridt i retningen af at kunne tilbyde denne behandling til gruppen af recidiverende og/eller refraktære patienter, hvor der er et signifikant udækket behov.” udtaler Christophe Bianchi, M.D., President, Takeda Oncology. “Som det er nu, er godkendte proteasom hæmmere kun tilgængelige som injektioner og infusioner indgivet 2 gange om ugen, hvilket kan påføre behandlere og patienter, der i forvejen håndterer en vanskelig sygdom, yderligere logistikmæssige byrder. Vi håber, at effekten, sikkerhedsprofilen og den let håndterbare administrationsform ved denne innovative behandling giver mulighed for længerevarende behandling, der har potentiale til at forbedre behandlingsresultater. Vi takker patienter og forskere for deres deltagelse i TOURMALINE-MM1 studiet, der har udvidet vores forståelse for fordelene ved NINLARO”

Ved en betinget godkendelse, pålægges Takeda at levere opdateringer på sikkerheds- og effektanalyser efter godkendelse for TOURMALINE-MM1 og andre allerede igangværende studier, for at vise behandlingens langtidseffekter.

NINLARO blev som første sted godkendt i USA af FDA i november 2015 på baggrund af et prioriteret reviewforløb. I USA er NINLARO godkendt i kombination med lenalidomid og dexametason til behandling af patienter med myelomatose, som har modtaget mindst en tidligere behandling. NINLARO er nu godkendt til brug i USA, Canada, Israel og Venezuela, og er ligeledes under sagsbehandling med henblik på godkendelse hos en række regulatoriske myndigheder rundt om i verden. CHMP’s positive tilkendegivelse skal nu til godkendelse hos EU-kommissionen.

Om Myelomatose
Myelomatose er en cancer i de plasmaceller, der findes i knoglemarven. Ved myelomatose bliver en gruppe af de monoklonale plasmaceller, eller myelomceller, cancerøse og deler sig. Disse maligne plasmaceller har potentialet til at påvirke mange af kroppens knogler, hvilket medfører risiko for kompressionsfrakturer, lytiske knoglelæsioner og læsionsrelaterede smerter. Myelomatose kan medføre alvorlige sundhedsmæssige problemer, idet den påvirker knogler, immunsystemet, nyrer og antallet af røde blodlegemer. Nogle af de mere almindelige symptomer på sygdommen er knoglesmerter og træthed, der er tegn på anæmi. Myelomatose er en sjælden form for cancer, med årligt ca.320 nye tilfælde i Danmark.

NINLAROTM (ixazomib) er en oral proteasomehæmmer, som er undersøgt i myelomatose og systemisk letkædet (AL) amyloidose. Det var den første orale proteasomehæmmer, som indgik i fase 3 kliniske undersøgelser og er blevet godkendt i nedenstående lande.

Ixazomib blev tildelt orphan drug status til myelomatose i både USA og Europa i 2011 og til amyloidose i både USA og Europa i 2012. Ixazomib modtog gennembrudsbehandlingsstatus af US FDA til recidiverende eller refraktær systemisk let-kædet (AL) amyloidose, en beslægtet ultra orphan sygdom, i 2014.

Det omfattende ixazomib kliniske udviklingsprogram, TOURMALINE, styrker yderligere Takeda’s fortsatte forpligtelse til at udvikle innovative behandlinger til mennesker, der lever med myelomatose på verdensplan og til det sundhedspersonale, der behandler dem. TOURMALINE omfatter i alt fem igangværende registreringsstudier - fire i større myelomatose patientpopulationer, og en i let-kædet amyloidose:

  • TOURMALINE-MM1, undersøger ixazomib vs. placebo, i kombination med lenalidomide og dexamethason i recidiverende og/eller refraktrær myelomatose
  • TOURMALINE-MM2, undersøger ixazomib vs. placebo, i kombination med lenalidomide og dexamethason til patienter med nydiagnostiseret myelomatose
  • TOURMALINE-MM3, undersøger ixazomib vs. placebo som vedligeholdelsesterapi til patienter med nydiagnostiseret myelomatose efter induktionsterapi og autolog stamcelle transplantation (ASCT).
  • TOURMALINE-MM4, undersøger ixazomib vs. placebo som vedligeholdelsesterapi til patienter med nydiagnostiseret myelomatose, som ikke har modtaget ASCT.
  • TOURMALINE-AL1, undersøger ixazomib og dexamethason vs lægens valg til patienter med recidiverende og/eller refraktær AL amyloidosis



Ud over TOURMALINE programmet, støtter Takeda en række investigator-initierede studier, der evaluerer brugen af ixazomib i forskellige kombinationer i onkologiske scenarier til patienter på globalt niveau.

Om Takeda Pharmaceutical Company
Takeda Pharmaceutical Company Limited er et verdensomspændende, forsknings- og udviklingsdrevet firma, der er dedikeret til at give patienter bedre helbred og lysere fremtid ved at omsætte forskning til livsforandrende medicin. Takeda fokuserer R&D indsatsen på onkologi, gastroenterology og terapeutiske områder indenfor centralnervesystemet samt vaccine. Takeda udføre R&D internt såvel som med partnere for hele tiden at vedblive at være ledende inden for innovation. Både nye innovative produkter, specielt inden for onkologi og gastroenterologi, og vores tilstedeværelse på vækstmarkeder, er med til at undersøtte Takeda’s vækst. Mere end 30.000 Takeda medarbejdere er i samarbejde med vore partnere inden for sundhedsområdet, dedikeret til at forbedre patienters livskvalitet i mere end 70 lande. Yderligere information kan findes på http:// www.takeda.com /news .

Yderligere information om Takeda kan findes på hjemmesiden, www.takeda.com, og yderligere information om Takeda Oncology, navnet på den globale forretningsenhed for onkologi i Takeda Pharmaceutical Company Limited, kan findes på hjemmesiden, www.takedaoncology.com .

Kontaktinformation:
Pia Stoklund, telefon 26728079